又一款國產創新藥物在美國獲批上市，但不同于以往，從靶點發現，到藥物設計，做到了全球首創。

近日，迪哲醫藥（688192.SH）宣布，旗下藥物舒沃哲獲FDA（美國食品藥品監督管理局）加速批準上市，可用于既往經含鉑化療治療時或治療后出現疾病進展，并且經FDA批準的試劑盒檢測確認，存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（exon20ins）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者。

第一財經記者從迪哲醫藥獲悉，該藥也被納入美國國立綜合癌癥網絡非小細胞肺癌指南推薦，用于治療EGFR exon20ins NSCLC。

在非小細胞肺癌中，EGFR exon20ins突變占比約2%至4%。由于全球有著龐大的肺癌患者群體，這類突變患者的數量也較為可觀。EGFR exon20ins突變靶點是公認的“難成藥”靶點，臨床針對該靶點的一線治療仍以化療為主，傳統EGFR小分子靶向藥、免疫治療均未攻克EGFR Exon20ins突變，第三代EGFR TKI（一種小分子EGFR抑制劑）即便劑量翻倍也療效不佳。該類突變患者真實世界一年無進展生存率僅為13%，五年總生存率僅為8%。

兩年前，舒沃哲成功突破難治靶點，已提前在中國通過優先審評獲批上市，成為全球首個且唯一的EGFR exon20ins NSCLC小分子靶向藥。

對于這次在美國通過優先審評獲批上市，迪哲醫藥首席醫學官楊振帆對第一財經記者表示，主要是基于舒沃哲在國際多中心注冊臨床研究“悟空1B”中針對經治EGFR exon20ins NSCLC患者的療效和安全性數據。這款藥物在申報上市過程中，需要經過幾個關鍵流程，在預交階段，要跟FDA提前做好溝通交流，對于遞交什么樣的數據、資料、框架結構等，需要提前達成一致。遞交資料后，還會收到FDA各種常規問詢，團隊做到了在24小時或者48小時內及時回復。另外，還要接受FDA對臨床試驗中心數據質量的核查，本次獨立申報注冊過程中實現了“零發補”“零核查缺陷”。

據介紹，該研究入組的人群，有40%以上是國外的患者，多人種研究數據也支撐了這次上市申報。

迪哲醫藥創始人、CEO張小林對第一財經記者表示，對于國際化，不同的公司有不同的戰略考量，從一開始，公司希望開發的藥物可以做到全球市場競爭，因此科學研究要做到扎實，同時越早開展國際多中心臨床試驗越好，用國際多中心臨床試驗驗證科學假說。

“在美國，跨國藥企招募一個患者參加臨床試驗的試驗成本非常高，我們不好說到底花了多少，但也花了不少，國際多中心的試驗聽起來很有吸引力，但還是要有準確定位，同時要有定力，國際多中心臨床試驗開展后，會出現一些未預測到的事件發生，當出現時或者出現不良事件發生時，很容易考驗產品是否要繼續投資研發。”張小林說。

在迪哲醫藥舒沃哲美國獲批上市之前，在美國獲批上市的國產創新藥，除了百濟神州的百悅澤銷售是完全依靠公司團隊外，其他藥物都是借助外部合作伙伴在銷售，比如進行對外授權合作，這跟國產藥企業缺乏國際商業化運營經驗有關。此前，也有一些企業嘗試自己推廣，但最后鎩羽而歸。

張小林表示，迪哲醫藥的定位是堅持源頭創新，參與全球競爭，公司的戰略是希望自己做藥，然后再推向市場。在海外的商業化計劃中，也會考慮包括BD等有利于公司長遠利益的拓展模式。