糖尿病是以高血糖為特征的一類代謝性疾病，現已成為威脅人類健康的重大疾病之一。目前，糖尿病分為1型糖尿病、2型糖尿病、特殊類型糖尿病和妊娠期糖尿病。

2021年，我國20-79歲糖尿病患者總數、因糖尿病導致的死亡人數均排名全球第一；20-79歲群體因糖尿病產生的醫療費用排名全球第二。據估計，2045年我國20-79歲糖尿病患者數將上升到1.744億人。

為了突破治療瓶頸，糖尿病領域的相關研究者在不斷努力。近年來，出現的一些新的治療方向和方案給糖尿病患者帶來了福音。

一.多能干細胞可分化為胰島細胞

《科技日報》曾刊載標題為《治療糖尿病，醫學界又貢獻了新招術》的文章，肯定了干細胞療法對于糖尿病的作用。現部分摘錄如下：

糖尿病的病因，簡而言之就是在多種因素作用下病人胰島β細胞出現罷工或怠工，導致胰島素分泌減少或作用減弱。因此，恢復胰島β細胞功能，有望使胰島素依賴型患者擺脫頻繁的血糖監測和胰島素注射。

據悉，糖尿病干細胞療法始于1998年。到21世紀初，該領域受益于模式生物胚胎研究取得了一些突破，2010年后加速發展。目前，干細胞強大的增殖和分化潛能使其成為胰島β細胞的潛在來源。

在干細胞療法治療1型糖尿病方面，該領域需要進一步提高干細胞轉化生成成熟的、可產生胰島素的β細胞的能力，還需要解決移植的干細胞衍生的β細胞免受免疫排斥并確保其純度等重要問題。

國際權威期刊《自然·醫學》在線刊發了我國科學家在干細胞治療糖尿病研究中取得的重要進展——北京大學鄧宏魁教授研究團隊、中國醫學科學院彭小忠研究員研究團隊和天津市第一中心醫院沈中陽教授研究團隊合作，解決了高效誘導人多能干細胞（IPS）分化成為功能成熟的胰島細胞的難題。

IPS是具有多項分化潛能的干細胞，可以在體外通過誘導分化成為功能成熟的胰島細胞，但分化效率低下一直是阻礙其發展的重要瓶頸。鄧宏魁研究團隊大幅度優化了IPS向胰島細胞的分化方案，重點解決了如何高效率地誘導從胰腺前體細胞向胰島內分泌細胞命運特化的技術難題，從而使體外大規模制備功能成熟的胰島細胞成為可能。

研究團隊通過臨床前期靈長類糖尿病模型，將人IPS來源的胰島移植給糖尿病恒河猴，受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善，糖化血紅蛋白顯著下降，并且病理學檢測結果顯示移植的胰島細胞存活并保持良好的功能。更為重要的是，研究團隊在靈長類動物實驗周期內，未發現移植細胞發生致瘤現象，初步驗證了人IPS來源的胰島移植治療方案的安全性。

百年來，一批一批研究人員致力于在遺傳因素與環境因素方面探索糖尿病的發病機制，并在此基礎上開發出各類療法和干預措施，包括最初的動物提取胰島素、重組與合成胰島素，到后來的單克隆抗體、干細胞療法及免疫細胞療法等。與此同時，基于發病機制的糖尿病分型與診斷不斷細化，人們可根據分型不同采取不同干預措施。

二.干細胞治療糖尿病的策略

干細胞療法的策略之一就是使干細胞分化成可以分泌胰島素的胰島樣細胞。

體內胰腺細胞發育的過程和信號通路已經研究的較為清楚，基于這些研究理論，近幾年來研究者們利用不同的激素和生長因子去刺激或者抑制相應的信號通路，在體外利用人的多能干細胞分化成胰腺祖細胞，繼而產生能分泌胰島素的β樣細胞，已經取得了相當多的進展。多個實驗室目前都關注在產生成熟的功能齊全的β樣細胞和胰島細胞，希望將他們移植到人體內可以取代人類胰島的功能。

干細胞治療糖尿病另一種重要的策略就是通過動脈導管直接移植成體干細胞到人類的胰島中，使干細胞在胰腺微環境的誘導下定向分化為正常的成熟胰島樣細胞并分泌胰島素，達到治療糖尿病的目的。

三.干細胞治療糖尿病的優勢

基于目前干細胞治療糖尿病的研究，顯示的分子機制主要集中在以下幾個方面:

(1)干細胞具有多向分化潛能，通過誘導能夠分化成為胰島β細胞；

(2)干細胞具有強大的旁分泌作用，將干細胞與胰島共移植可增強胰島存活率；

(3)干細胞的免疫抑制作用，可抑制T細胞增殖，降低炎癥反應；

(4)干細胞分泌的細胞因子，能夠修復受損細胞，促進細胞增殖分化，具有抗氧化能力，保護內源性β細胞，從而改善胰島 β細胞的功能。

四.全球數百項臨床試驗進行中

根據在美國國立衛生研究院（NIH）的臨床試驗注冊網站（clinicaltrials.gov）的數據，全球正在開展的糖尿病相關干細胞治療臨床試驗共計230項，82項已完成；其中我國注冊項目54項，10項已完成。這些項目主要涉及1型糖尿病、2型糖尿病以及糖尿病血管病變、神經病變、糖尿病足等糖尿病并發癥的治療。

2020年10月，一項干細胞治療糖尿病的臨床研究入圍國家科技部“干細胞及轉化研究”重點專項，項目名稱為《人GLP-1和FGF21雙因子高表達自體脂肪間充質干細胞輸入治療2型糖尿病臨床研究》，這是國內繼2016年“干細胞及轉化研究”重點項目《利用體內微環境實現糖尿病中胰島細胞轉分化再生的機制研究》獲批之后的又一個關于干細胞治療糖尿病的專項。

多項針對研究1型糖尿病和2型糖尿病的臨床研究結果顯示，干細胞治療糖尿病具有一定的有效性和安全性，已經初步取得了比較好的效果。

五.未來的機遇與挑戰

糖尿病作為困擾人類社會最為嚴重的一種慢性病，開發出高效安全的治療方法尤為緊迫和關鍵，相比于傳統的化學藥物和注射胰島素治療、器官移植等，干細胞療法獨特的優勢顯得尤為突出，可以有效避免免疫排斥、治療來源缺乏等問題，并且越來越多的臨床研究證實了干細胞療法的有效性和安全性。

未來，仍然有問題需要解決，例如探討干細胞分化胰島細胞的復雜性，不同組織來源以及不同類型的干細胞治療效果的差異；臨床應用上，干細胞制備工藝過程中的質量控制，干細胞輸入的次數、頻率、數量等都有待進一步的研究和確定。

隨著研究的不斷深入和臨床技術的不斷成熟，相信干細胞治療糖尿病的光明前景會被更加廣泛的證實，并為飽受糖尿病折磨的病人帶來重生。