今天是孩子們的節日!
每一個孩子都是墜落人間的天使,當他們呱呱墜地的那個瞬間,就成了一個家庭歡樂與希望的源泉。
但這世上也有折翼的天使,令人畏懼的疾病使他們喪失了飛翔的力量!
面對疾病,當然是依靠醫學手段來進行安全有效的治療。再生醫學領域的干細胞治療技術,經歷了幾十年的臨床研究,被證實在許多難治性的疾病方面都有非常良好的應用前景。
隨著干細胞再生醫學的迅猛發展,給越來越多的家庭帶來了希望的曙光。
一.干細胞治療兒童肺病
50%的極早產新生兒都可能患上一種肺部疾病,即支氣管肺發育不良,其發病率和病死率都較高。
2018年,據外媒報道,澳大利亞莫納什大學利用胎盤干細胞嘗試對6名患有支氣管肺發育不良的早產嬰兒進行治療,Ⅰ期臨床已經獲得成功。據悉,一個嬰兒的胎盤中含有的豐富的干細胞,可以為需要治療的孩子提供豐富的干細胞來源。
早在2014年,《The Journal of Pediatrics》上便刊登了新生兒間充質干細胞對支氣管肺發育不良及早產兒的臨床試驗,結果顯示接受間充質干細胞移植治療的患兒病情明顯明顯減輕,炎癥水平得以降低,并且無相關副作用。
二.干細胞治療小兒腦性癱瘓
小兒腦性癱瘓俗稱腦癱,是指在出生后一個月內腦發育尚未成熟階段,由于非進行性腦損傷所致的以姿勢異常和中樞性運動功能障礙為主的綜合征,是小兒時期常見的中樞神經障礙綜合征,病變部位在腦,累及四肢。
根據文獻報道,2011年,在我國研究者對自體間充質干細胞移植治療重度腦性癱瘓兒童的臨床療效觀察研究中,50例重癥腦性癱瘓患兒接受了間充質干細胞移植,并在移植前、后6個月進行自身對照,主要是比較患兒粗大運動和綜合功能的進步程度。
結果顯示50例患兒自體間充質干細胞培養均成功,移植后6例患兒在手術后3到5 天就出現顯著臨床改善,大部分患兒在移植后3個月左右運動能力進步。
由此可知,自體間充質干細胞移植對康復治療效果不佳的重癥腦癱患兒有明顯臨床改善作用,并且能夠有效促進患兒各功能區的發育。
三.干細胞治療兒童急性呼吸窘迫綜合癥
新生兒急性呼吸窘迫綜合癥會導致腦部缺氧缺血,從而引起腦部生長發育不良,會嚴重影響孩子的智力發育。
2017年,國內團隊探究了圍產組織間充質干細胞治療兒童急性呼吸窘迫綜合癥病人的安全性。這項研究納入了一例入住重癥監護病房并符合入選標準的兒童急性呼吸窘迫綜合癥患兒,患兒入院后在糾正基礎疾病的基礎上,接受了圍產組織間充質干細胞一次性輸注。
整個研究觀察了患兒移植前后的臨床癥狀體征。在連續觀察的19個月里,未發現移植物抗宿主病及腫瘤的發生,患兒的生長發育也未受到影響。
由此可知,圍產組織間充質干細胞移植對這例創傷性兒童急性呼吸窘迫綜合癥的治療是安全的,同時也需要擴大研究加以證實。
四.干細胞治療兒童重型免疫性血小板減少癥
原發性免疫性血小板減少癥既往被稱為“特發性血小板減少性紫癜”,是兒童最為常見的出血性疾病。
2014年,我國學者發布了圍產組織間充質干細胞輸注治療兒童重型免疫性血小板減少癥的臨床療效結果。
這項研究共納入3例患兒,發病年齡為3個月至4歲,并給予2至3次(1次/周)靜脈輸注圍產組織間充質干細胞,輸注后密切監測患兒的血象及肝腎功能等各項指標,并開展15-45個月的隨訪。結果顯示,3例患兒在輸注細胞后漸顯效,且無明顯不良反應。
因此,圍產組織間充質干細胞對兒童重型免疫性血小板減少癥有一定的療效,能提高兒童的生活質量。
五.干細胞治療兒童皮膚疾病
2015年,意大利摩德納大學的干細胞科學家Michele de Luca從患有這種疾病的9歲小男孩Hassan身上取出1平方英寸的皮膚,然后從中分離出干細胞,矯正突變位點并離體培養。10月,研究團隊對Hassan進行了皮膚移植治療。
2016年3月,Hassan便重返校園了,開始朝氣蓬勃地進行運動和正常社交。
2015年6月,德國波鴻魯爾大學兒童醫院的燒燒病房接收了一名7歲兒童患者。該患者患有交界性大皰性表皮松解癥,全身80%的皮膚損傷。在監護人簽署知情書、當地監管機構同意及德國波鴻魯爾大學倫理審查委員會批準同情使用的前提下,醫院對這名7歲的兒童患者實施了表皮干細胞基因療法。在8個月后,也就是2016年2月,這名兒童重獲健康皮膚并出院。
該研究團隊在總結的過程中聲稱,基因修飾表皮干細胞能可再生形成功能完整的表皮,甚至和正常的表皮難以區分。這一成功結果同樣可以為其他類型的大皰性表皮松解癥采取干細胞基因療法相提鋪開了道路。
六.干細胞治療兒童糖尿病
近年來干細胞作為一種新型治療糖尿病的手段,為更多1型糖尿病患者帶來希望,其主要作用機理是干細胞可以修復受損的胰島,促進血管再生,調節免疫平衡,分泌多種細胞生長因子,促進原位細胞生長,從根本上治愈Ⅰ型糖尿病。
來自美國紐約的1型糖尿病患兒Ivan就是其中的受益者。經過治療后,Ivan的血糖控制平穩,胰島素用量較前減少,胰島抗體轉陰,胰島功能也得到一定程度的恢復,生活質量得到極大的改善,活動耐力明顯增加,從治療前僅可運動5-10分鐘到治療后可以堅持行走1天,免疫力也明顯增強。
近年來,在干細胞研究領域,國內外科學家的目光越來越多地聚焦于兒童疾病的治療上,隨著干細胞技術的快速發展,相信干細胞對于孩子們的守護,會越來越好。
祝愿天下所有孩子:
節日快樂!
健康成長!
來源:順昊生物訂閱
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