把服務高質量醫藥創新落到實處

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文 | 辛穎

編輯 | 王小

新上市藥品的首發定價規則即將迎來重要變化。

2024年2月5日，國家醫保局《關于建立新上市化學藥品首發價格形成機制 鼓勵高質量創新的通知》征求意見稿（下稱《征求意見稿》）通過有關行業協會征求意見，主旨是堅持藥品價格由市場決定，更好發揮政府作用，整體提高新藥掛網效率，支持高質量創新藥品獲得“與高投入、高風險相符的收益回報”。

概括地說，就是新上市的化學藥品首次在各省藥品采購平臺申報掛網時，企業可以選擇按醫保部門公布的評價量表，從藥學、臨床價值和循證證據三方面對號入座、自我測評，按分值進入高、中、低三個組別。

自評點數越高，表明藥品創新價值含量越高，新上市藥品首發價格的自由度就可以越高，在掛網服務方面提供綠色通道掛網、穩定期保護等政策扶持。反之，點數越低的藥品，需要提供更充分的信息披露支持價格合理性。

國家醫保局價格招采司有關負責人表示，中共中央政治局第十一次集體學習指出“必須加強科技創新特別是原創性、顛覆性科技創新，加快實現高水平科技自立自強，打好關鍵核心技術攻堅戰，使原創性、顛覆性科技創新成果競相涌現，培育發展新質生產力的新動能。”《征求意見稿》的關鍵是服務高質量創新、支持高質量創新，就是要把價格、掛網、采購等政策資源向真創新、高水平創新傾斜，引導企業以臨床價值為中心布局新藥研發，讓誠信經營、以高質量研發為核心競爭力的企業，優先享受到政策紅利。

隨著國家藥品集中帶量采購、國家醫保目錄談判等舉措陸續推行，國家醫保局圍繞藥品進入市場后的不同階段價格形成機制的政策布局逐漸成型。此番關注新上市藥品的首發定價基于什么考慮？對藥品首發價格的構成要素如何考量？將對行業產生什么影響？

圍繞上述話題，《財經》獨家專訪國家醫保局價格招采司有關負責人，解讀制定《征求意見稿》背后的考慮。

《財經》：《征求意見稿》提出了新上市化學藥品首發定價的新規，其背景和考慮是什么？

國家醫保局價格招采司有關負責人：一直以來，醫藥企業希望創新藥能夠得到更多政策支持的呼聲很強烈，特別是希望創新藥品在價格方面有充分獲取高收益的空間，來回報藥品研發階段的高投入、高風險，對創新發展形成正向循環激勵。

按照法律和政策，藥品價格主要實行市場調價，由企業自主確定，換言之，企業可以自主決定創新藥定價策略，醫保部門對于創新藥價格高低、利潤率大小等均未作限制，然而企業對政策支持的感知度、認同度存在較大差異。

造成溫差有多方面原因，單就藥品掛網環節而言，一方面新上市藥品需在各省平臺逐一申報掛網后進入公立醫院采購市場，時間較長、操作較繁瑣，與企業對效率的期待有差距；另一方面，價格和掛網政策缺乏區分度和針對性，高質量創新和低價值創新享受同樣的服務待遇，企業冷暖溫差比較明顯。

針對上述情況，醫保部門自2021年開始，著手研究新上市藥品的掛網和價格政策，多次聽取行業和臨床專家意見。2022年末-2023年初，為適應新冠治療藥品研發和供應形勢，醫保部門印發了《新冠治療藥品價格形成指引(試行)》在平臺掛網環節采取集中首發、全國運行、信息披露、動態調整服務大局的新機制，國產新冠治療藥品進入終端市場的周期大幅縮短，同時實現了企業自主定價與價格透明度公允的平衡。

下一步，醫保部門考慮以化學藥品為對象，擴大開展首發價格形成機制的探索。主要思路是在借鑒新冠治療藥品實踐經驗的基礎上，進一步以藥學、臨床價值和循證證據為切入點，根據企業自評結果，分別適用穩慎、積極、寬松的辦理規則，梯次遞進給予政策支持。

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《財經》：業內人士普遍期待價格新規進一步釋放市場定價、鼓勵創新的積極信號。

國家醫保局價格招采司有關負責人：國家醫保局始終旗幟鮮明支持鼓勵高質量的醫藥創新。首發價格的掛網服務模式是與以往掛網模式并行的一個新渠道。企業可以選擇按照首發價格機制掛網，在承擔一定信息披露義務、接受同行評議和社會監督的同時，享受集中首發、綠色通道等服務便利；也可以選擇仍按舊機制掛網，放棄相關的各項服務便利。

更加確切地說，新上市藥品首發價格形成機制的內核是一套服務規范，著眼點首先是如何整體提升創新藥品掛網效率，加快創新成果臨床轉化，更好地服務企業自主定價、更好地指引企業創新發展。比如 “集中首發，全國通行”，對于符合條件的首發價格，企業不需要再像以往那樣耗時費力跑各省采購平臺。再比如符合條件的藥品，可以在獲得正式批件之前申報首發價格，受理單位提前介入，盡量縮短獲批后進入臨床的時間。機制關于自評分類、信息披露、社會監督、同行評議等其他要求，實際更適合理解成，為確保優質掛網服務能更加聚焦高質量創新而設計的衍生品。

首發價格形成機制本身也進一步強調發揮市場決定性作用，堅持依法實行市場調節，由企業自主定價。其中，對自評點數高的藥品定價寬松，充分信任企業可以實事求是地制定首發價格，相關的資料要求也宜少則少；對自評點數居中的藥品，是以信息披露為主，引入社會共治、同行評議、風險提示等措施促進價格透明均衡，不對首發價格高低與否進行干涉。

藥品價格市場調節和自主定價強調依法定價，不等于企業隨心所欲、任性妄為，比如為了把回扣、利益輸送、侵占等不當利益“做”進價格中，故意虛增原料藥成本、提高銷售費用、虛報高價，一經查實，將按照醫藥價格和招采信用評價制度的相關規定嚴肅處理。

醫保部門近年來處置的案例中，一些企業以創新為名，虛高定價，價格構成的大部分用于不當營銷行為，污化行業生態，還對正常定價的藥品形成沖擊，使不當行為形成傳染性。行為被查處后，相關藥品的價格水分迅速蒸發，出現類似兩千多元降至百余元的斷崖式下跌。相關部門的穿透式調查也發現，藥價虛高部分既沒有用于提高藥品質量，也沒有用于促成創新和研發，甚至也沒有形成醫藥生產研發企業的利潤，而是流向少數不法分子。對于此類外部性為負的情況，必須警惕和堅決反對。

《財經》：新規將從哪些方面支持和服務高質量創新？

國家醫保局價格招采司有關負責人：對高質量創新藥的支持，主要體現在掛網服務方面，比如提前受理、簡化申報資料、縮短辦理流程、更長的價格穩定預期、引導公立醫療機構優先采購等優待，在某些約束性政策的適用方面，也會考慮高質量創新給予松綁。

首先，掛網流程更加暢通。為了更好服務企業，減輕事務性負擔，這次采取新上市藥品首發價格集中受理，在一個省份定價掛網，全國同步掛網，并考慮到各省的回款條件、采購數量、配送成本等客觀條件差異，可以接受定價適當浮動。

自評點數高的藥品首發定價申報資料可以簡化，比如與新冠治療藥品首發價格的資料要求相比，不要求企業披露相關藥品首發價格的具體構成信息，藥品經濟性分析也由企業自行把握。自評點數居中的藥品，參考新冠治療藥品的做法，需要適當多向平臺方披露一些價格構成信息，分析首發價格經濟性；自評點數低的，服務待遇也就相應降低一些。

第二，提前介入加速掛網。以往藥品需等藥監部門正式批準上市后，才開始啟動定價掛網申報，進入市場有一定滯后期。選擇按新機制掛網，那么自評點數高或居中的新藥，在藥品審批的尾聲階段，醫保部門就可以提前受理首發報價，藥品正式獲批上市后，最快速度同步掛網銷售，群眾可以快速用上新藥，企業也可獲得發展。而且對于收到的投訴意見也允許適當容錯放行，事后追溯處理。

第三，首發價格穩定期。例如自評點數高的藥品，首發價格穩定期五年，在穩定期內不納入集采、原則上不干涉掛網價格等保護措施，便于企業在創新藥產品生命周期的早期，能夠快速獲取相應的回報。當然，如果企業主動參與醫保目錄談判降價的，尊重企業意愿，如果出現嚴重的價格失信行為，比如回扣，需要實事求是剔除虛高價格水分。

《財經》：首發價格形成機制中分類管理非常關鍵，此次采用企業自評量表的方式，請問有哪些考慮？如何保證企業自我測評結果與事實相符？

國家醫保局價格招采司有關負責人：長期以來，各方對支持醫藥研發創新的認識高度一致，態度也是積極和真誠的。但創新本身是有層次的，既有顛覆治療模式的突破性創新，也有改善療效或提升用藥便利性、依從性等方面的創新，還有換湯不換藥的偽創新，僅為謀求銷售優勢和超高價格而生。雖然醫藥行業對醫保支持政策的期望值很高，但醫保需要考慮基金的承受能力和使用效率，為人民群眾戰略性地購買高質量、有效率、可負擔的藥品。

首發價格形成機制采取企業自評量表的方式，就是嘗試對各種各樣的創新大致進行分類，以便將價格、掛網、采購等政策資源向真創新、高水平創新傾斜，防止減少偽創新侵蝕創新土壤的“公地悲劇”現象。這也是為醫保戰略購買、企業公平競爭提供公共服務，希望通過征求和統合各方面意見形成一套相對公允、行業認可的參考標準，幫助各方從創新與否、價值高低的“口水官司”里解脫出來，更高效、更順暢地進入市場，公平競爭。

自評量表考慮的要素是多元的。首先是要有藥學層面的物質基礎創新，比如新機制新靶點藥品的自評點數遠高于改劑型改規格改包裝的自評點數。其次是臨床價值。總的來說，醫藥創新不是目標，而是手段，是為了滿足特定臨床需求的手段，還是要回歸到臨床視角來看待創新。再次是循證證據，高質量的創新還要經得住高標準臨床試驗的檢驗。

這種多元設計，一方面是希望通過綜合評價，全面客觀地認識新上市藥品的創新價值，科學分類；另一方面也是希望盡量適應藥物研發和臨床應用的復雜性，例如藥品是酸根堿基的變換，總的來說創新價值比較有限，但也有少數特例會明顯影響治療效果，那么即使藥學部分的自評點數不高，通過臨床價值和循證證據的點數，自評結果同樣有望進入政策支持力度更大的等次。

自評量表本身已經在探索對創新藥價值由定性向定量的嘗試，也是對醫保支持鼓勵什么樣的創新的一種導向。

自評量表在設定自評指標時，已經盡量選擇了一些客觀指標，比如是否是新靶點、新機制，是否列入國家級政策支持清單、是否屬于突破性治療和優先審評審批、臨床試驗如何設計等等，都有具體出處、有據可循。

新上市藥品首發價格的形成，是以信息披露為核心的社會監督、行業協會、醫療機構共同參與，醫療機構出具的專業意見書、行業協會出具的推薦書和企業的自評量表要曬給公眾看，曬給同行看。最后，如果發現企業虛報信息、故意調高自評分數，會計入信用評價體系的違規記錄，同時藥品價格風險分類降級，這會影響后續醫療機構的采購意愿，并予以相應約束。

我們希望通過實實在在的政策安排，將支持醫藥產業高質量發展、高水平創新的基本思路轉換成可操作、看得見的政策措施，釋放醫保部門支持真創新、高水平創新、有臨床價值的創新、患者獲益的創新的基本考慮。征求意見期間，也歡迎各方研提意見建議，共建、共享良好的創新環境。