昨日，Oculis公司公布了其神經保護藥物OCS-05在急性視神經炎患者中進行的2期試驗取得了積極結果。這項名為ACUITY的試驗在法國進行，達到了主要安全終點并顯示出神經保護結構益處和改善患者視覺功能的能力。

ACUITY試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗，旨在評估在接受類固醇治療的急性視神經炎患者中每天靜脈輸注一次OCS-05（2mg/kg或3mg/kg），或安慰劑，持續5天。該試驗中，共有36名近期發作的單側急性脫髓鞘性視神經炎患者被隨機分組，其中33名接受了治療，并納入預先指定的改良意向性治療分析。

主要安全性終點的評估是通過從第1天到第15天的任何時間點任何心電圖參數從正常變為異常的患者百分比來進行的。分析顯示，兩個治療組的心電圖參數異常患者的百分比沒有差異。

此外，次要療效終點包括用光學相干斷層掃描(OCT)測量的患眼神經節細胞和內叢狀層(GCIPL)厚度的變化，用OCT測量的患眼視網膜神經纖維層(RNFL)厚度的變化，以及2.5%ETDRS低對比度字母視敏度(LCVA)的變化。

在次要療效終點方面，結果顯示，在第3個月，與安慰劑加類固醇相比，OCS-05（3mg/kg/天）加類固醇組的GCIPL厚度平均變化自起始改善了43%，并且一直維持到第6個月。此外，在第3個月，與安慰劑加類固醇相比，OCS-05（3mg/kg/天）加類固醇組的RNFL厚度平均變化自起始改善了28%，在第6個月時也觀察到了30%的改善。

試驗中，沒有出現藥物相關的嚴重不良事件和導致停藥或研究中止的不良事件。在接受OCS-05治療的患者中，最常報告的藥物相關不良事件（發生率>10%）為頭痛和痤瘡。

關于急性視神經炎

急性視神經炎是一種罕見疾病，其特征是視神經急性發炎，可導致永久性視力障礙。該病通常是多發性硬化癥的第一個征兆。其急性炎癥過程導致覆蓋視神經和軸突的髓鞘脫落。患者在發病初期通常會感到眼部疼痛，隨著眼球運動和視力喪失，疼痛會加劇。炎癥消退后，通常會發生髓鞘再生，但不完全。沒有髓鞘保護軸突，位于脫髓鞘節段的神經元會變得脆弱并容易死亡。不幸的是，受損的軸突無法再生，導致永久性視力障礙。

迄今為止，盡管類固醇可用于治療炎癥和改善恢復，但類固醇無法提供神經保護以防止視力喪失。目前尚無針對急性視神經炎的特定療法獲得批準，并且在急性視神經炎發作后，仍缺乏能夠預防視力喪失的療法。

關于神經保護療法OCS-05

OCS-05是一種新型肽模擬小分子候選藥物，有可能成為治療急性視神經炎和其他神經眼科疾病的同類首創神經保護療法。在美國和歐盟，OCS-05已獲得用于治療急性視神經炎的孤兒藥認定。據Oculis公司稱，OCS-05的新藥臨床試驗申請也已獲得美國FDA批準。

值得注意，除了急性視神經炎外，神經保護治療還可能廣泛適用于青光眼、糖尿病視網膜病變和其他威脅視力的疾病等神經眼科疾病。

參考來源：‘Oculis Announces Positive OCS-05 Phase 2 ACUITY Trial in Acute Optic Neuritis, Met Primary Safety Endpoint and Key Secondary Efficacy Endpoints Opening Development Pathways as a Potential First-in-Class Neuroprotective Therapy’，新聞稿。Oculis Holding AG；2025 年 1 月 6 日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。