01

中國(guó)患者的問(wèn)題

國(guó)內(nèi)藥企在做立項(xiàng)或路演BP時(shí)，通常用整個(gè)中國(guó)14億人作為基數(shù)來(lái)算發(fā)病率，從而推測(cè)市場(chǎng)容量。但當(dāng)藥物上市的時(shí)候，由于眾所周知的中國(guó)客觀的地理上的貧富差距，實(shí)際能觸達(dá)的人數(shù)跟理論比少之又少。

有錢(qián)的中國(guó)人，吃藥不是問(wèn)題，頭疼感冒也吃進(jìn)口藥，保命藥甚至能通過(guò)特殊方式把國(guó)外上市的藥弄到國(guó)內(nèi)用。但對(duì)應(yīng)的，在我實(shí)際工作中，很多農(nóng)村患者，從他自己的家花幾塊錢(qián)去縣醫(yī)院，都要考慮半天。

這么大的差距，怎么能夠把全中國(guó)患者一并作為基數(shù)呢？富人不用你的藥，窮人用不起你的藥，這不就是研發(fā)個(gè)寂寞么？另外，做商業(yè)規(guī)劃用的模型也都來(lái)源于歐美發(fā)達(dá)國(guó)家，這種拿來(lái)主義，肯定無(wú)法適合中國(guó)國(guó)情。

這就導(dǎo)致無(wú)論成立一家創(chuàng)業(yè)公司或者立項(xiàng)一款新藥，項(xiàng)目的商業(yè)本底是不成立的，朝著一個(gè)虛無(wú)縹緲的市場(chǎng)在推進(jìn)。

到藥物真要商業(yè)化，發(fā)現(xiàn)賣(mài)不動(dòng)了，這時(shí)候開(kāi)始抱怨支付問(wèn)題，動(dòng)輒拿中美支付差異說(shuō)事兒。但中國(guó)的支付問(wèn)題，不是一天兩天才存在的，也不只是在這個(gè)行業(yè)存在的，底層的邏輯還是中國(guó)和發(fā)達(dá)國(guó)家的貧富差距。（PS：我認(rèn)為中國(guó)的醫(yī)保支付是真的對(duì)老百姓非常友好，解決了大部分中國(guó)人的買(mǎi)藥問(wèn)題，值得稱(chēng)贊！

站在這個(gè)角度，當(dāng)面對(duì)這種能為中國(guó)患者解決問(wèn)題的支付體系，其又和歐美存在本質(zhì)上的貧富差距時(shí)，我們的解決方案是什么？行業(yè)的整體解決方案是什么？翻譯成人話(huà)就是：如何去理解有中國(guó)特色的未被滿(mǎn)足的臨床需求？又如何去設(shè)計(jì)符合基于全體中國(guó)患者考量的一款藥？沿著這個(gè)邏輯，再深推，實(shí)際上就是定義什么是符合中國(guó)的創(chuàng)新？如何設(shè)計(jì)符合中國(guó)國(guó)情的臨床試驗(yàn)、早期研發(fā)、生產(chǎn)等。

02

沒(méi)人想解決中國(guó)患者的問(wèn)題

目前看，我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)業(yè)精英、高管和高級(jí)研發(fā)人員，以有長(zhǎng)時(shí)間歐美教育背景和跨國(guó)大公司的工作履歷者為主流，這票人從邏輯上已經(jīng)歐美化了，大部分從個(gè)人經(jīng)濟(jì)上也和中國(guó)國(guó)情不符。

他們回國(guó)，從本質(zhì)上講，沒(méi)有幾個(gè)人想解決中國(guó)患者的問(wèn)題，也沒(méi)幾個(gè)人愿意去深度思考中國(guó)患者的問(wèn)題。

解決中國(guó)患者的問(wèn)題需要長(zhǎng)時(shí)間的調(diào)查和深度思考，如果沒(méi)想透，無(wú)論在經(jīng)濟(jì)上還是在個(gè)人使命上都無(wú)法和他們的預(yù)期契合。

我下這個(gè)結(jié)論個(gè)人主管的觀點(diǎn)性很強(qiáng)。但是哪家公司排斥美國(guó)上市呢、哪一家又不以FDA批準(zhǔn)為榮、不以國(guó)際多中心臨床為傲呢？等等事例，統(tǒng)籌來(lái)看，均指向一個(gè)結(jié)論：他們想在中國(guó)的地方賺中國(guó)人的錢(qián)，但似乎并不想解決中國(guó)患者的問(wèn)題。

另外，前一陣盛行的歸國(guó)高管特種兵，很多在國(guó)內(nèi)站不穩(wěn)。在日常工作中他們要面土生土長(zhǎng)的中國(guó)員工，研發(fā)和管理邏輯有點(diǎn)水土不服。連幾十個(gè)員工的問(wèn)題都想不清楚，如果上升一個(gè)維度到一個(gè)大的患者人群、到公司幾個(gè)管線(xiàn)覆蓋的患者人群，那就更沒(méi)辦法處理了。所以有的時(shí)候也不是想不想思考中國(guó)患者問(wèn)題的事情，是真沒(méi)有能力去思考啊！

03

繞不開(kāi)的監(jiān)管

再宕開(kāi)一筆，看一下監(jiān)管的角度。 如今，行業(yè)內(nèi)從大佬到小卡拉米，只要到了這個(gè)問(wèn)題不乏人大談特談FDA之人，乃至于FDA規(guī)定的就是尺，F(xiàn)DA認(rèn)可的就是金標(biāo)準(zhǔn)！

我當(dāng)然認(rèn)可FDA是科學(xué)的，我們需要學(xué)習(xí)。但只談科學(xué)的學(xué)習(xí)，真的是邯鄲學(xué)步！

FDA的底層邏輯不是為了法規(guī)而法規(guī)，是基于美國(guó)國(guó)情、基于美國(guó)病人的臨床需求，為藥企設(shè)定規(guī)則和紅線(xiàn)。所以FDA要保證的是在美國(guó)的場(chǎng)景下藥物研發(fā)的社會(huì)投入和患者的社會(huì)收益是恰到好處的，說(shuō)白了，F(xiàn)DA考慮的是美國(guó)人，而且只考慮美國(guó)人！那么問(wèn)題來(lái)了，對(duì)中國(guó)來(lái)說(shuō)，跟著FDA的節(jié)奏一起來(lái)算這筆帳，對(duì)中國(guó)患者是否合理呢？

比如在臨床研究中，重視患者安全完全沒(méi)問(wèn)題，但我們一定要把SAE做到極致么？同一個(gè)SAE在FDA看可能是大事，因?yàn)樗懈嗟乃幾鳛樘娲５珦Q到中國(guó)，沒(méi)有那么多可以替代的藥，或者是有替代的藥但是買(mǎi)不起，很多患者還在嗷嗷待哺的狀態(tài)，那糾結(jié)那點(diǎn)瑕疵不讓他上市，這確實(shí)不太合適吧！

還包括臨床實(shí)驗(yàn)設(shè)定的終點(diǎn)、入組患者的例數(shù)，GCP/GMP的條條框框，一定搞那么嚴(yán)嗎？我們之前的文章也寫(xiě)過(guò)FDA的各種注冊(cè)路徑，人家根據(jù)自己的國(guó)情會(huì)適當(dāng)?shù)恼{(diào)整，還會(huì)有財(cái)務(wù)上的資助，真的沒(méi)必要生搬硬套！

再看一下研發(fā)，從設(shè)備、原料到參與的CRO，很多時(shí)候?yàn)樘岣哐邪l(fā)標(biāo)準(zhǔn)而提高標(biāo)準(zhǔn)。儀器廠商發(fā)明新設(shè)備，把雜志水平測(cè)的很低，那就要去定這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)？物料廠商提供更純的物料，那你就要去規(guī)定這個(gè)物料？還包括一些潛在的毒性和風(fēng)險(xiǎn)，只要有人報(bào)道，就要去研究。還是那句話(huà)，有些問(wèn)題FDA的確是在糾結(jié)，但我們真的有必要么？

整個(gè)藥物研發(fā)周期，凡是參與的人都要分一杯羹，都想自己的環(huán)節(jié)約多越好，這樣才能賺的盆滿(mǎn)缽滿(mǎn)，誰(shuí)會(huì)考慮終端的患者啊！

前一陣有專(zhuān)家說(shuō)中國(guó)有信心把百萬(wàn)的天價(jià)藥搞成白菜價(jià)，我相信這是沒(méi)有深度思考的發(fā)言，行業(yè)人士也是沒(méi)經(jīng)過(guò)思考的一律回懟。但不難想清楚，利用中國(guó)的人口基數(shù)去降價(jià)理論上是成立的，但是需要考慮轉(zhuǎn)化率的問(wèn)題！如果藥物太貴就無(wú)法提高轉(zhuǎn)化率，為什么太貴？是因?yàn)榘阉幬锔愕锰珡?fù)雜了（人家印度就能降下來(lái)）。

如果監(jiān)管能靈活的、科學(xué)的、辯證的去控制，那價(jià)格降下來(lái)就不難辦了，對(duì)應(yīng)的可觸及的人口就多了。這樣反向的層層循環(huán)，降到白菜價(jià)，也不能說(shuō)是信口開(kāi)河。

04

最后

艾青：為什么我的眼里常含淚水？因?yàn)槲覍?duì)這土地愛(ài)得深沉！

我們這個(gè)行業(yè)的從業(yè)者尤其是精英人士，幾乎人人“眼中有光”！但很少看到他們眼中的淚水，為這片土地流下的“大悲憫”得淚水！