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來源：醫麥客

當地時間 4 月 16 日，拜耳（Bayer）宣布，其子公司 BlueRock Therapeutics 針對帕金森病的干細胞療法 bemdaneprocel 的Ⅰ期臨床試驗 exPDite 18 個月數據已發表于

Nature

帕金森病是世界第二大神經退行性疾病，由大腦中產生多巴胺的神經元死亡引發。患者主要表現為震顫、肌肉僵硬和動作遲緩等運動障礙，并隨著時間推移而癥狀加重。據預測，到 2040 年全球患者將突破 1400 萬，亟需突破性療法。

傳統藥物治療（如左旋多巴）雖能短期緩解癥狀，但長期使用會導致運動并發癥，且無法逆轉神經元損傷。干細胞療法通過補充或再生多巴胺能神經元，有望實現病理修復的治療策略。

Bemdaneprocel 是一種「現貨型」同種異體干細胞衍生療法，由人胚胎干細胞產生的多巴胺能神經元組成，可以通過手術植入帕金森病患者大腦。這些細胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經網絡，有望恢復患者的運動和非運動功能。

此次發表數據是一項開放標簽的 I 期臨床試驗（NCT04802733）結果，該研究將人胚胎干細胞衍生的冷凍保存型多巴胺能神經元細胞 bemdaneprocel 雙側移植至帕金森病患者殼核中。該研究共納入 12 名患者，分為低劑量組（0.9 百萬個細胞，n=5）和高劑量組（2.7 百萬個細胞，n=7），且所有參與者均接受了一年的免疫抑制治療。

移植后一年，該試驗達到了其安全性和耐受性的主要目標，且未出現與該療法相關的不良事件。移植后 18 個月，觀察到 F-DOPA 正電子發射斷層掃描（PET）成像信號有所增加，這表明移植的細胞能夠存活并植入大腦。

去年 9 月拜耳公布了 I 期臨床試驗 exPDite 24 個月的積極數據。具體結果如下：

1. 使用 Hauser Diary 對患者進行分類，患者在「ON」狀態表示癥狀得到良好控制；在「OFF」狀態則表示癥狀惡化。與基線相比，高劑量組中的 7 名受試者在 24 個月后，處于「ON」狀態的時間增加了 1.8 小時，處于「OFF」狀態的時間平均減少了 1.9 小時。

低劑量組的 5 名受試者在「ON」狀態的時間平均減少了 0.8 小時，「OFF」狀態的時間增加了 0.4 小時；

2. 使用 MDS-UPDRS（MDS 統一帕金森病評定量表）第 Ⅲ 部分在「OFF」狀態下對運動癥狀進行測量，結果顯示，與基線相比，高劑量組運動癥狀評分減少 21.9 分，低劑量組平均減少 8.3 分；

3. 使用 MDS-UPDRS 第 Ⅱ 部分對日常生活活動能力的影響進行測量，結果顯示，與基線相比，高劑量組平均減少 3.4 分，低劑量組平均增加 2.0 分。

鑒于 Bemdaneprocel 的積極療效和良好安全性，拜耳預計將于 2025 年上半年啟動 bemdaneprocel 的Ⅲ期臨床試驗。

此前，Bemdaneprocel 已獲得美國 FDA 再生醫學先進療法資格認定（RMAT）和快速通道資格認定。

參考資料：

1.https://www.bayer.com/media/bluerock-therapeutics-announces-publication-in-nature-of-18-month-data-from-phase-1-clinical-trial-for-bemdaneprocel-an-investigational-cell-therapy-for-parkinsons-disease/

2.https://mp.weixin.qq.com/s/padON1-Bkz-MmEHZyu9F-w

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