當(dāng)帕金森病（PD）患者描述“藥效一過，身體就像被突然斷電”，背后是現(xiàn)有治療的困境：雖能短暫緩解癥狀，卻無法阻止神經(jīng)細(xì)胞的持續(xù)退化，藥效越來越短，病情仍在進(jìn)展。中盛溯源攜手中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院（中科大附一院）神經(jīng)學(xué)科團(tuán)隊(duì)，通過機(jī)器人輔助立體定向技術(shù)，將全球領(lǐng)先的iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP）——“NCR201細(xì)胞注射液”精準(zhǔn)植入患者腦內(nèi)，成功實(shí)現(xiàn)從“對(duì)癥治療”到“對(duì)因修復(fù)”的跨越。

帕金森病患者的“重生”之路

療效驚艷！

目前已成功完成多例患者給藥，且均觀察到顯著治療效果！

• 治療半年后，患者每日Good ON（不伴麻煩性運(yùn)動(dòng)障礙的開期）時(shí)間較基線平均改善89.5%

• 多名患者實(shí)現(xiàn)"關(guān)期消失"的突破性效果

• 關(guān)期MDS-UPDRS III評(píng)分最高改善52.9%

• Hoehn-Yahr分期半年內(nèi)最高下降2級(jí)，實(shí)現(xiàn)疾病逆轉(zhuǎn)

患者見證！

多位患者在接受移植治療后生活有了大變樣，身體狀況和生活質(zhì)量都得到了實(shí)實(shí)在在的提升！

幾位患者分享了治療后的切身感受：

“以前晚上翻身困難，疼痛難忍，白天走路緩慢，生活依賴家人。現(xiàn)在晚上能自己翻身，疼痛減輕，腿部有力，走路正常，早晨起身更穩(wěn)，手也靈活了，能單手扣扣子、解扣子。”

“以前每晚睡眠不足4小時(shí)，常做噩夢(mèng)、喊叫，易驚醒，難以再入睡。現(xiàn)在睡眠延長(zhǎng)至6 - 8小時(shí)，噩夢(mèng)、喊叫消失，醒的次數(shù)減少，打撲克洗牌更順手，與家人關(guān)系更親密。”

“術(shù)后藥物效果持續(xù)時(shí)間延長(zhǎng)，關(guān)期消失，流口水減少，說話流利，家人能聽懂意思，記憶力好轉(zhuǎn)，甚至能背誦唐詩。”

治療困局：500萬患者亟待突破

帕金森病（PD）作為神經(jīng)退行性疾病的“老二”，在中老年人群中肆虐，僅次于腫瘤和心腦血管疾病，成為威脅中老年人健康的“第三大殺手”。

隨著人口老齡化的加劇，帕金森病的患病率、致殘率和病死率不斷攀升，預(yù)計(jì)到2030年，我國(guó)帕金森病患者人數(shù)將達(dá)500萬，幾乎占全球患者的一半。

目前治療手段雖能緩解癥狀，但無法從根本上阻斷疾病進(jìn)展，患者的生活質(zhì)量仍受到嚴(yán)重影響。

破局之道：從“對(duì)癥”到“對(duì)因”

在中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院，一支神經(jīng)學(xué)科團(tuán)隊(duì)正在開創(chuàng)帕金森病治療的新局面。

該團(tuán)隊(duì)充分發(fā)揮"理工醫(yī)交叉融合"的特色優(yōu)勢(shì)，依托中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)在神經(jīng)科學(xué)、人工智能、生物醫(yī)學(xué)工程等前沿領(lǐng)域的強(qiáng)大科研實(shí)力，開創(chuàng)性地將通用高效iDAP細(xì)胞藥物（NCR201）與機(jī)器人技術(shù)完美結(jié)合。

通過機(jī)器人輔助立體定向微創(chuàng)手術(shù)，精準(zhǔn)地將iDAP細(xì)胞藥物植入患者腦內(nèi)預(yù)定區(qū)域，直接補(bǔ)充患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，這一創(chuàng)新療法契合了“持續(xù)多巴胺能刺激（CDS）”的最新治療理念。

中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科的施炯院長(zhǎng)作為該研究的主要研究者（PI）指出：“PD的傳統(tǒng)治療以補(bǔ)充多巴胺為核心，傳統(tǒng)藥物治療的局限性在于無法阻斷疾病進(jìn)展。隨著病程延長(zhǎng)，患者不僅會(huì)出現(xiàn)療效減退，還可能面臨各種并發(fā)癥等副作用。而“NCR201”療法的創(chuàng)新性在于，通過移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP），直接補(bǔ)充患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，從病理機(jī)制上改善運(yùn)動(dòng)功能。目前所有受試者皆有很好的功能改善，同時(shí)PET影像數(shù)據(jù)表明，移植區(qū)域的多巴胺能神經(jīng)元功能性攝取顯著增加，提示移植后的細(xì)胞在患者腦內(nèi)定植并繼續(xù)成熟分化為多巴胺能神經(jīng)元，發(fā)揮神經(jīng)調(diào)控功能。”

中科大附一院神經(jīng)外科的錢若兵主任作為該研究的手術(shù)負(fù)責(zé)人（主刀醫(yī)生）補(bǔ)充道：“通過機(jī)器人輔助立體定向微創(chuàng)手術(shù)，我們能夠精準(zhǔn)地將iDAP 這一多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植到顱內(nèi)預(yù)定的部位。從現(xiàn)有已完成的臨床患者數(shù)據(jù)來看，iDAP移植手術(shù)的安全性和可行性得到初步驗(yàn)證。術(shù)后患者的運(yùn)動(dòng)功能和非運(yùn)動(dòng)功能都得到了顯著改善，生活質(zhì)量大幅提高，且未出現(xiàn)嚴(yán)重的不良反應(yīng)。這表明，iDAP移植是一種切實(shí)可行且極具潛力的PD治療新方法。”

中科大附一院神經(jīng)內(nèi)科的陳育華主任作為該研究的受試者篩選與管理負(fù)責(zé)人表示：“ PD的病理特征是中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元退行性變導(dǎo)致多巴胺進(jìn)行性減少。補(bǔ)充丟失的多巴胺是目前治療的核心目標(biāo)。迄今為止，尚無能夠延緩PD 進(jìn)展的治療藥物，并且由于口服藥物的脈沖式刺激以及長(zhǎng)期藥物應(yīng)用后多巴胺能系統(tǒng)、神經(jīng)遞質(zhì)系統(tǒng)失衡等原因出現(xiàn)藥物副作用及病情進(jìn)展，嚴(yán)重影響PD 患者的生活質(zhì)量。“NCR201”療法通過殼核移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP），直接補(bǔ)充患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，不僅能夠減少口服藥物副作用，也更符合“持續(xù)多巴胺能刺激（CDS）”的最新治療理念，為患者帶來新的治療選擇。目前的研究數(shù)據(jù)表明，移植后的細(xì)胞在患者體內(nèi)能夠長(zhǎng)期存活并且有望逆轉(zhuǎn)PD 的進(jìn)展，為PD的疾病修飾治療提供了全新策略。”

中科大附一院神經(jīng)內(nèi)科的韓超醫(yī)生作為該研究的主要療效評(píng)估醫(yī)生進(jìn)一步闡述道：“帕金森病（PD）是第二大神經(jīng)系統(tǒng)變性病，以中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元丟失為主要病理特點(diǎn)，根據(jù)最新權(quán)威預(yù)測(cè)，到 2050 年，全球?qū)⒂?2520 萬 PD 患者，現(xiàn)有的藥物治療及腦起搏器（DBS）手術(shù)治療仍不能有效延緩疾病進(jìn)展。通過顱內(nèi)微創(chuàng)手術(shù)移植由誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）定向分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP）有望從根本上延緩 PD 的進(jìn)展。本研究中采用的「NCR201」細(xì)胞純度高，受試者接受治療后帕金森病癥狀得到全面緩解，初步研究結(jié)果振奮人心，有望為 PD 治療領(lǐng)域帶來新的曙光。”

NCR201：中盛溯源研發(fā)的通用高效iDAP細(xì)胞藥物

“NCR201細(xì)胞注射液”是由中盛溯源生物科技有限公司研發(fā)的一款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP）治療產(chǎn)品。該療法已獲得國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，其核心優(yōu)勢(shì)包括：

• 高純度iDAP：通過多輪迭代創(chuàng)新與專利工藝優(yōu)化，iDAP細(xì)胞純度達(dá)國(guó)際領(lǐng)先水平。

• 通用型設(shè)計(jì)：突破自體細(xì)胞療法的個(gè)體化限制，可覆蓋更廣泛患者群體。

• 規(guī)模化量產(chǎn)：可實(shí)現(xiàn)大規(guī)模量產(chǎn)且批次間一致性高。

NCR201的細(xì)胞純度達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平1-4

作為新一代細(xì)胞治療產(chǎn)品，通用高效iDAP細(xì)胞藥物"NCR201"的臨床獲批，標(biāo)志著我國(guó)在神經(jīng)退行性疾病治療領(lǐng)域取得了重要突破。

中盛溯源：全球iPSC細(xì)胞療法的先鋒力量

01

｜多領(lǐng)域創(chuàng)新管線

成功建立iMSC、iNK、iDAP、islet多元化iPSC分化技術(shù)體系，為抗炎修復(fù)、腫瘤免疫、再生醫(yī)學(xué)三大領(lǐng)域提供突破性細(xì)胞治療解決方案。

02

｜臨床進(jìn)展行業(yè)領(lǐng)先

多款iPSC衍生細(xì)胞藥物已進(jìn)入注冊(cè)臨床I/II期，適應(yīng)癥包括帕金森病、膝骨關(guān)節(jié)炎、血液腫瘤、間質(zhì)性肺病、移植物抗宿主病（GVHD）等，研發(fā)進(jìn)度位居全球前列。

03

｜國(guó)際化專利壁壘

構(gòu)建了覆蓋iPSC重編程、定向分化等核心技術(shù)的專利組合，并通過PCT及美國(guó)專利布局，強(qiáng)化全球市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。

2025加速突破，邁向新征程

• iDAP獲批IND——通用高效iDAP療法獲批臨床，前期數(shù)據(jù)療效顯著，展現(xiàn)巨大治療潛力。

• 全球首個(gè)iMSCplus獲批IND——全球首個(gè)iMSCplus獲批臨床，進(jìn)一步鞏固了公司在細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

• 第三款iMSC獲批IND——公司的第三款iMSC獲批臨床，展現(xiàn)了強(qiáng)大的研發(fā)能力和產(chǎn)品管線拓展實(shí)力。

• 入選國(guó)家工信部首批重點(diǎn)培育中試平臺(tái)——獲國(guó)家級(jí)認(rèn)可，彰顯全產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新實(shí)力，加速細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。

“NCR201”臨床試驗(yàn)患者招募與

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參考資料：

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

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