重癥肌無力是一種慢性自身抗體疾病，免疫系統產生抗體(抗乙酰膽堿受體[AChR]、抗肌肉特異性酪氨酸激酶[MuSK])，攻擊神經肌肉接頭處的蛋白質。這阻礙了向肌肉發送神經信號，肌肉無法收縮。在繼2023年批準Rystiggo之后，美國FDA于近日批準了第二個針對全身型重癥肌無力(gMG)兩種常見亞型（抗AChR、抗MuSK抗體陽性）的藥物Imaavy。

據強生公司4月30日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Imaavy(nipocalimab-aahu，尼卡利單抗)，用于治療12歲及以上兒科和成人患者的抗AChR或抗MuSK抗體陽性的gMG。該公司指出，這是首個也是唯一一個獲批用于治療此患者群體的人類新生兒Fc受體(FcRn)阻斷劑。

在作用機制上，Nipocalimab-aahu是一種人類IgG1單克隆抗體，可與FcRn結合，從而降低循環IgG水平（這是gMG的根本病因之一）。值得注意的是，Rystiggo僅被批準用于治療患有該疾病的成年人。此外，根據Imaavy的標簽，患者可能面臨嚴重的副作用風險增加，包括感染、過敏反應和輸液相關反應。

在成人患者中進行研究

批準基于一項為期24周的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究（Vivacity-MG3；NCT04951622），該研究證實了Imaavy治療抗AChR或抗MuSK抗體陽性的成人gMG的療效。

研究招募了符合以下標準的gMG患者：

?美國重癥肌無力基金會(MGFA)臨床分類II至IV級。

?重癥肌無力-日常生活活動能力(MG-ADL)總分至少為6。

?起始前接受穩定劑量的標準重癥肌無力療法，包括乙酰膽堿酯酶(AChE)抑制劑、類固醇或非甾體免疫抑制療法，無論是聯合用藥還是單獨用藥。

共有196名患者按1:1的比例隨機分配接受Imaavy（n=98）或安慰劑（n=98），每兩周給藥一次。主要療效分析人群包括153名患者，Imaavy組77名，安慰劑組76名。治療組間的起始特征相似。起始時，MG-ADL和定量重癥肌無力(QMG)總分中位數分別為9和15；88%的患者AChR抗體呈陽性，10%的患者MuSK抗體呈陽性。

Imaavy的療效通過MG-ADL量表來衡量，該量表評估了gMG對8種典型地體征和癥狀的日常功能的影響。每項內容均按4分量表進行評估，其中0分代表功能正常，3分代表喪失執行該功能的能力。總分范圍為0至24，分數越高，損傷程度越嚴重。

主要療效終點是比較治療組間MG-ADL總分從起始到第22、23和24周的平均變化。與起始相比，MG-ADL總分變化具有統計學上顯著的有利于Imaavy的差異（-4.7vs-3.3；最小二乘[LS]平均差異，-1.5[95%CI,-2.4,-0.5]；P=0.002）。

Imaavy的療效也通過QMG總分來衡量，QMG總分是一個評估肌肉無力的13項分類分級系統。每項內容均按4分量表進行評估，其中0分表示沒有衰弱，3分表示嚴重衰弱。總分范圍為0至39，分數越高，損傷越嚴重。

次要終點是比較治療組間QMG總分從起始到第22周和第24周的平均變化。與起始相比，QMG總分變化顯示出有利于Imaavy的統計學上顯著差異（-4.9vs-2.1；LS平均差異，-2.8[95%CI，-4.2，-1.4]；P<0.001）。

此外，根據強生公司公布的數據，Imaavy具有長期疾病控制的潛力。在正在進行的gMG開放標簽擴展(OLE)研究中，Imaavy加標準護理治療的受試者在20個月的隨訪中保持了改善。Imaavy組顯示，從第一次給藥開始并在24周的監測期內，患者自身抗體水平迅速且持續降低高達75%。

在兒科患者中進行研究

批準還基于一項正在進行的2/3期Vibrance-MG研究(NCT05265273)。該研究達到了主要終點，年齡為12至16歲的gMG兒科患者(N=7)接受推薦劑量的Imaavy靜脈注射后，觀察到的穩態血清nipocalimab-aahu濃度在gMG成人患者的觀察范圍內；24周內總血清IgG減少69%。此外，MG-ADL和QMG量表也取得了改善。

兩項試驗中，患者最常見的不良反應（≥10%）是呼吸道感染、外周水腫和肌肉痙攣。在兒科患者中觀察到的不良反應與成年gMG患者觀察到的一致。

參考來源：‘Johnson & Johnson receives FDA approval for IMAAVYTM (nipocalimab-aahu), a new FcRn blocker offering long-lasting disease control in the broadest population of people living with generalized myasthenia gravis (gMG)’，新聞稿。Johnson & Johnson；2025年4月30日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。