2025年5月13日至17日,第28屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會將在美國新奧爾良舉行。銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）關于ART001、ART002產品以及中美專利授權的新型編輯器ARTbase-A1?的研究成果的3個報告均被ASGCT接收，其中全球首個中美臨床獲批的體內基因編輯產品ART001的最新臨床研究進展將以口頭報告的形式呈現，ART002產品與ARTbase-A1? 技術平臺的研究成果將以海報形式展現。

作為中國首個進入人體臨床試驗的非病毒載體體內基因編輯藥物，ART001已成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產品，目前ART001 已經在中國開展I/IIa期臨床試驗，并在美國進入I 期臨床試驗階段；ART002瞄準最為廣泛的HeFH市場，也已進入人體臨床試驗，是全球同類產品中首個在此適應癥上安全實現飽和藥效的產品；銳正基因獨立自主開發的新型編輯器ARTbase-A1?，已經成為中國同階段公司中唯一在美國獲批的核心專利技術。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："在國際權威舞臺上分享自主研發的創新進展，對于銳正基因來說，無疑是一個里程碑式的時刻。這標志著我們朝著全球化策略的目標邁進了重大一步。我們將持續深化與領域內專家的交流合作，期待在此次會議上與潛在合作伙伴展開深度交流。"

ASGCT成立于1996年，是全球基因與細胞治療領域最大的專業性非營利醫學和科學組織，在全球擁有超過5000名成員。ASGCT年會是全球基因與細胞治療領域規模最大、最具權威性的學術會議。

口頭報告：

標題：ART001: Development and Interim Clinical Outcomes of a CRISPR-Based In Vivo Gene-Editing Therapy for Hereditary ATTR / ART001:基于CRISPR技術的體內基因編輯療法治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的最新臨床進展

報告時間：2025年5月16日（星期五）下午5:15-5:30（美國中部時間）

地點：393-396廳

摘要編號：AMA434

海報展示：

標題： Efficacy and Safety of ART002, a Single-dose Gene Editing Therapy, in Patients with Severe Heterozygous Familial Hypercholesterolemia / 體內基因編輯療法ART002針對嚴重HeFH患者、單次給藥安全性與有效性的臨床數據

海報展示時間：2025年5月13日（星期二）下午6:00-7:30（美國中部時間）

地點：海報展示廳 Hall I2

摘要編號：AMA562

標題：Engineering TadA-Derived Base Editors with Enhanced Potency and Safety for non-viral In Vivo Gene Editing / ?基于TadA的增效安全型堿基編輯器的開發及其在非病毒體內基因編輯中的應用

海報展示時間：2025年5月15日（星期四）下午5:30-7:00（美國中部時間）

地點：海報展示廳 Hall I2

摘要編號：AMA559

關于銳正基因

銳正基因成立于2021年，專注于開發基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術和產品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優勢的創新治療方案。

公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經驗的專業化團隊，建立了全球首個經臨床驗證的產業級、端到端體內基因編輯技術平臺，系統布局了相關技術與產品知識產權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經獲得美國專利授權。

公司構建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的、以LNP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產品。2025年2月，針對HeFH（靶點為PCSK9）的產品ART002成為全球首個在人體內達到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均具有成為全球best-in-class產品的潛力。

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