北京
5月15日，NMPA官網顯示，已通過優先審評審批程序批準北海康成申報的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者的長期酶替代治療。
戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，從而發揮治療作用。該品種的上市為相關患者提供了新的治療選擇。
維拉苷酶β是國內首個本土自主研發并即將進入臨床應用的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。維拉苷酶β通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
維拉苷酶β的關鍵性臨床試驗于2024年8月取得積極數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴注維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，并設有開放標簽的擴展期。
結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點，即治療9個月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。
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