生物制藥公司Viridian Therapeutics于5月20日公布了Veligrotug在患有活動性甲狀腺眼病的患者中進行的3期THRIVE臨床試驗獲得了積極的長期耐久性數據。在接受治療的患者中，70%在第15周對眼球突出有緩解，并在第52周維持了這種緩解。新發現強化了該藥的持續療效、安全性以及成為甲狀腺眼病主要治療選擇的潛力。

甲狀腺眼病是一種自身免疫性疾病，其特征是眼睛周圍和后方組織的炎癥、生長和損傷。Veligrotug是一種靜脈注射抗IGF-1R抗體，即IGF-1R抑制劑，有望成為活動性和慢性甲狀腺眼病患者的首選靜脈治療方案。IGF-1R是經臨床驗證的甲狀腺眼病靶點；與目前可用的IGF-1R抑制劑（安進的Tepezza）相比，Veligrotug有可能通過以更短的輸注時間和更少的輸注為特征的差異化給藥方案來改善患者體驗。這可以顯著提高患者的便利性和依從性。

Veligrotug在分別針對活動性甲狀腺眼病和慢性甲狀腺眼病進行的THRIVE和THRIVE-2(NCT06021054)試驗于2024年發表的初步分析顯示，均實現了所有主要和次要終點且表現出良好的耐受性。

THRIVE-2試驗是一項針對慢性甲狀腺眼病患者的III期臨床試驗，旨在證明其在復視緩解和療效方面具有統計學意義。該試驗入組了188名患者，隨機分配接受Veligrotug治療（n=125）和安慰劑治療（n=63）。Veligrotug組超過一半（56%）的患者表現出總體緩解，而安慰劑組患者這一比例僅為7%?？傮w緩解率定義為達到眼球突出緩解，且臨床活動評分較起始時無惡化，且對側眼無惡化。此外，Veligrotug總體耐受性良好，安全性與先前試驗結果一致。

THRIVE-2的更多數據預計將于今年晚些時候公布。

THRIVE試驗評估了52周內每3周輸注5次Veligrotug或安慰劑；初步分析于第15周進行，并隨訪至第52周。在30名患者中，21名（70%）在第15周時對眼球突出有緩解，并在研究隨訪結束時仍保持緩解。研究人員將第15周的“緩解者”定義為：在研究結束時，眼球突出程度與起始相比仍減少≥2毫米，且對側眼病情未惡化。

在后續隨訪中，安全性概況未發生任何變化。第15周主要分析報告的絕大多數不良事件在第52周前已得到解決。

基于這些數據，Viridian公司將于2025年下半年向美國食品藥品監督管理局提交生物制劑許可申請，并有望于2026年上市。

參考來源：‘Viridian Therapeutics Announces Positive Long-Term Durability Data from the Veligrotug Phase 3 THRIVE Clinical Trial in Patients with Active Thyroid Eye Disease (TED)’，新聞稿。Viridian Therapeutics, Inc.官網；2025年5月20日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。