廣東
5月29日，復星醫藥宣布其自主研發的高選擇性MEK1/2抑制劑蘆沃美替尼片（商品名：復邁寧?）正式獲國家藥監局批準上市。該藥同步覆蓋兩大罕見病：成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）及組織細胞腫瘤，以及2歲以上伴叢狀神經纖維瘤的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童患者。這是國內首個針對上述適應癥的靶向治療藥物。
據悉，成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）及組織細胞腫瘤累及超80%患者全身多系統，骨痛、皮膚潰爛、心力衰竭等癥狀頻發，傳統治療收效甚微。另一獲批適應癥聚焦兒童I型神經纖維瘤病（NF1）——該病占神經纖維瘤病的96%，其中30%-50%患者會進展為叢狀神經纖維瘤（PN）。這類腫瘤在兒童期野蠻生長，引發劇痛及功能障礙，手術難以根除且易復發。
新藥直擊疾病核心機制：通過抑制MAPK信號通路異常激活（LCH、NF1-PN的核心驅動因素），精準阻斷腫瘤生長。臨床數據揭示，騎在成人LCH/組織細胞腫瘤治療方面，可令82.8%患者腫瘤顯著縮小，62.1%達到完全代謝緩解，平均起效時間僅2.9個月；而在兒童NF1叢狀神經纖維瘤治療方面，該款藥物被觀察到讓60.5%患兒腫瘤縮小，87.6%療效持續超1年，平均4.7個月起效，疼痛顯著緩解。
此前，中國尚無針對成人LCH及組織細胞腫瘤的靶向藥物。對兒童NF1-PN患者，復邁寧提供了首個可替代手術的靶向方案，規避了傳統治療的高創傷風險。隨著該藥在成人NF1-PN、兒童LCH等適應癥被納入突破性治療藥物程序，更多罕見病患者將迎來生存轉機。
復星醫藥執行總裁、全球研發中心首席執行官王興利表示，“企業始終聚焦未被滿足的臨床需求，積極加快罕見病藥物的研發，填補相關疾病治療領域的空白，提升創新治療藥物在罕見病患者中的可及性。未來，公司將持續推進蘆沃美替尼片在其他適應癥的開發，造福更多患者。”
采寫：南都記者 王道斌
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