“只要支付端和企業(yè)能夠雙向奔赴探索商業(yè)閉環(huán)，CGT產(chǎn)品未來(lái)就還有非常大的空間?！?金斯瑞生物科技高級(jí)投資總監(jiān)牛婧表示。

近日，在動(dòng)脈網(wǎng)聯(lián)合CSGCT舉辦的 “CGT行業(yè)創(chuàng)新及新機(jī)遇發(fā)展論壇”中，馴鹿生物首席創(chuàng)新及投資官謝暄暉、金斯瑞生物科技高級(jí)投資總監(jiān)牛婧、比鄰星創(chuàng)投資深董事朱蓓莉、舟渡資本副總裁茅婕圍繞CGT產(chǎn)業(yè)的未來(lái)前景展開(kāi)深刻討論。

2021年之后，國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥行業(yè)迎來(lái)了長(zhǎng)達(dá)三年的“資本寒冬”，至今不少細(xì)胞基因企業(yè)都仍然面臨資本運(yùn)營(yíng)等多重困境。

即便如此，牛婧仍非常堅(jiān)定地看好 CGT產(chǎn)業(yè)。因?yàn)楹芏嗉膊〉淖罱K解決方案可能還是要靠CGT，而且這一賽道非常寬，包括傳統(tǒng)CAR-T、In Vivo（體內(nèi)）CAR-T、干細(xì)胞、NK細(xì)胞療法、DNA疫苗、腫瘤疫苗、AAV、慢病毒、大片段編輯等方向。

朱蓓莉同樣表示，CGT 產(chǎn)業(yè)肯定是生物醫(yī)藥未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)，但行業(yè)關(guān)鍵時(shí)刻的到來(lái)可能取決于技術(shù)層面是否出現(xiàn)巨大革新。“其實(shí)哪怕在寒冬下我們也會(huì)堅(jiān)定地支持看好的CGT企業(yè)?！?/p>

在謝暄暉看來(lái)，從創(chuàng)新角度來(lái)講的話，中國(guó)的CGT行業(yè)已有積累，在國(guó)際市場(chǎng)中具有一定優(yōu)勢(shì)，而且中國(guó)還有IIT的制度創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)。當(dāng)前國(guó)內(nèi)CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵在于能否解決實(shí)際問(wèn)題，要選對(duì)疾病領(lǐng)域，最大程度發(fā)揮CGT產(chǎn)品的臨床價(jià)值。

01.

在寒冬里“抱團(tuán)取暖”

“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正處于谷底，誰(shuí)也不知道寒冬何時(shí)到頭?！?牛婧表示。

針對(duì)產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀，牛婧指出，可能有部分投資機(jī)構(gòu)還在看創(chuàng)新藥行業(yè)，但大部分基本不看CGT。而且并非每個(gè)投資人都會(huì)去站在企業(yè)立場(chǎng)上考慮如何幫助企業(yè)度過(guò)寒冬，可能更多會(huì)考慮在企業(yè)實(shí)現(xiàn)收入的時(shí)候如何分成。

“創(chuàng)業(yè)公司當(dāng)前最難的可能是融資，需要足夠資金度過(guò)寒冬，希望產(chǎn)業(yè)基金和投資機(jī)構(gòu)這時(shí)能再多投入一點(diǎn)，或者做下一輪的領(lǐng)投，引導(dǎo)更多資金。還希望投資人在寒冬下之時(shí)不要要求過(guò)高，盡可能提供幫助，別再雪上加霜要求分紅，就讓企業(yè)自然發(fā)展。雖然投資機(jī)構(gòu)大部分是錦上添花，很少雪中送炭，但是投資機(jī)構(gòu)的價(jià)值應(yīng)該體現(xiàn)在與企業(yè)建立長(zhǎng)期關(guān)系的同時(shí)還能有幫助和賦能，這樣才能形成良性循環(huán)?！迸ｆ簭?qiáng)調(diào)。

在朱蓓莉看來(lái)，投資機(jī)構(gòu)并非只愿意“錦上添花”，‘我們也會(huì)雪中送炭來(lái)陪伴企業(yè)，幫助其渡過(guò)難關(guān)，近兩年我們?cè)谕逗蠓矫婊ǖ臅r(shí)間精力更多了，會(huì)與企業(yè)共同布局未來(lái)?！?/p>

據(jù)朱蓓莉介紹，其投后服務(wù)主要在以下層面發(fā)力。

一方面在戰(zhàn)略上協(xié)助企業(yè)做規(guī)劃，包括如何加強(qiáng)管線，如何結(jié)合市場(chǎng)環(huán)境做戰(zhàn)略性調(diào)整，以及結(jié)合海外渠道和資源提供具體建議等。

另一方面是幫助企業(yè)開(kāi)源，即融資和BD。在融資方面，根據(jù)企業(yè)核心能力提供賦能，比如介紹優(yōu)秀 FA（財(cái)務(wù)顧問(wèn)）公司，以及從投資人角度給企業(yè)中肯的建議，幫助補(bǔ)齊短板。

“我們希望企業(yè)在融資上不要走彎路，因?yàn)闀r(shí)間窗口已經(jīng)很小，一旦走錯(cuò)可能后面連改錯(cuò)的機(jī)會(huì)都不一定有；以及過(guò)去三年有大概十幾家企業(yè)完成BD合作，總金額超過(guò)20億美元，在BD方面我們可以作為橋梁輔助企業(yè)，同時(shí)積極推進(jìn)企業(yè)之間的合作?！?朱蓓莉表示。

茅婕進(jìn)一步指出，對(duì)于偏VC的財(cái)務(wù)投資機(jī)構(gòu)來(lái)講，投后其實(shí)同樣重要，要對(duì)每個(gè)項(xiàng)目有及時(shí)跟進(jìn)、充分了解和復(fù)盤，還要對(duì)每個(gè)項(xiàng)目有持續(xù)深入的跟蹤和陪伴。

除了資本端的發(fā)力，產(chǎn)業(yè)鏈上下游以及CGT企業(yè)自身都要相互扶持、修煉好“內(nèi)功”。

“我們的業(yè)務(wù)包含CRO和CDMO，在行業(yè)寒冬之時(shí)，我們能做的就是給客戶打折，這是最直接的幫助。傳奇生物有比較豐富的海外經(jīng)驗(yàn)，譬如在海外推進(jìn)臨床，助力產(chǎn)品從末線做到一線，以及拓展商保等，都可以幫助國(guó)內(nèi)CGT企業(yè)?！?牛婧表示。

謝暄暉認(rèn)為，面對(duì)行業(yè)寒冬，CGT企業(yè)在最開(kāi)始靶點(diǎn)立項(xiàng)的時(shí)候就要 “以終為始”，因?yàn)榭赡苓@一階段就已經(jīng)決定成敗，如果項(xiàng)目先天就存在問(wèn)題，后面將很難救過(guò)來(lái)。 “另外在當(dāng)前biotech存活法則里面必然有一條‘出?！?，如果企業(yè)不能做 license-out而且后續(xù)沒(méi)有什么突破，那么接下來(lái)不論是想把公司賣掉或者再融資，可能都會(huì)走到生死線邊緣。”

02.

低谷中的機(jī)遇

雖然CGT賽道正面臨重重挑戰(zhàn)，但部分關(guān)鍵技術(shù)和產(chǎn)品仍然充滿機(jī)遇。

朱蓓莉表示：“我們投的相對(duì)比較確定的是siRNA為主的小核酸藥物，成藥性很高，尤其是臨床開(kāi)發(fā)成功率特別高；此外就是圍繞CGT板塊的核心痛點(diǎn)和關(guān)鍵點(diǎn)布局，例如在基因治療領(lǐng)域遞送是至關(guān)重要環(huán)節(jié)之一，所以在遞送板塊投了兩家美國(guó)非病毒載體公司；此外，CGT板塊處于臨床概念驗(yàn)證階段以及偏后期的項(xiàng)目我們也會(huì)看?！?/p>

“總體來(lái)說(shuō)創(chuàng)新平臺(tái)非常重要，以及要從未來(lái)成藥屬性角度考量，布局一些相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)可控的項(xiàng)目?！?朱蓓莉總結(jié)道。

牛婧進(jìn)一步表示，當(dāng)前其關(guān)注點(diǎn)主要聚焦在CGT領(lǐng)域的幾個(gè)核心問(wèn)題。

第一是成本，細(xì)胞基因治療產(chǎn)品非常貴，要解決價(jià)格問(wèn)題，可以促進(jìn)這些產(chǎn)品轉(zhuǎn)變?yōu)橥ㄓ眯停癐n Vivo（體內(nèi)）CAR-TA”可能是答案之一，另外就是不分患者，同一個(gè)產(chǎn)品最好能適用于全部患者。

第二是CMC，如何優(yōu)化CMC、如何簡(jiǎn)化質(zhì)控、降低生產(chǎn)環(huán)節(jié)成本，這是很多CGT產(chǎn)品的大問(wèn)題，也是價(jià)格高昂的核心原因。

第三是安全性，可能需要長(zhǎng)期的檢驗(yàn)，但是通過(guò)遞送方法的改善和整體產(chǎn)品設(shè)計(jì)的優(yōu)化等，可能有利于提高安全性?！半m然近年來(lái)CGT領(lǐng)域偶爾會(huì)出現(xiàn)安全性風(fēng)險(xiǎn)，但這類產(chǎn)品過(guò)去幾年已經(jīng)有20多個(gè)產(chǎn)品在FDA獲批，所以正在逐漸的進(jìn)入大眾和監(jiān)管的視角?！?牛婧表示。

在謝暄暉看來(lái)，CGT產(chǎn)業(yè)的核心在于能否解決實(shí)際問(wèn)題，可能會(huì)有不同的技術(shù)路徑都扎堆在一個(gè)疾病領(lǐng)域，所以不能一開(kāi)始就認(rèn)CGT療法一定能優(yōu)于其他療法，比如在 SMA 領(lǐng)域，羅氏的口服小分子基因剪接劑Evrysdi（利司撲蘭）就對(duì)CGT領(lǐng)域帶來(lái)了不小的挑戰(zhàn)。

所以一方面不能迷信任何先進(jìn)技術(shù)平臺(tái)，另一方面對(duì)于技術(shù)創(chuàng)業(yè)方來(lái)說(shuō)，可能技術(shù)很牛，相當(dāng)于“屠龍寶刀”，但關(guān)鍵是要找到“龍”在哪里，如果沒(méi)有砍到龍卻用來(lái)“切白菜”，那最終轉(zhuǎn)化價(jià)值會(huì)非常有限。

“我個(gè)人長(zhǎng)期偏好是投技術(shù)平臺(tái)型公司，但是選擇時(shí)機(jī)很重要，在‘天時(shí)、地利、人和’中，時(shí)機(jī)選擇很重要。在周期性波動(dòng)里，牛市時(shí)候，一二級(jí)市場(chǎng)的投資人和資本比較關(guān)注技術(shù)平臺(tái)，但是在熊市時(shí)大家就會(huì)傾向于拿資產(chǎn)，這個(gè)特點(diǎn)很明顯，就像當(dāng)前如此多NewCo出現(xiàn)。但是我們選擇在市場(chǎng)低谷時(shí)期布局技術(shù)平臺(tái)，因?yàn)橹挥性诤臅r(shí)候先把種子埋下去，等春天到來(lái)就可以發(fā)芽了，相反，如果等到春天來(lái)的時(shí)候再播種，那可能在周期上就錯(cuò)位了。”謝暄暉強(qiáng)調(diào)。

03.

突圍支付困境，價(jià)格或需降80%

除了具體的技術(shù)和產(chǎn)品，商業(yè)化的突破、商保的發(fā)展將成為CGT產(chǎn)業(yè)的潛在增量。

謝暄暉分析稱，前兩年商業(yè)支付沒(méi)有發(fā)展起來(lái)，主要只能靠 BD和Lincense-out，這并非良性循環(huán)，隨著丙類目錄推進(jìn)，2025年可能會(huì)是商保元年，現(xiàn)在有業(yè)內(nèi)討論認(rèn)為，醫(yī)藥領(lǐng)域國(guó)內(nèi)最大資方是保險(xiǎn)，商業(yè)保險(xiǎn)到2036 年的支付規(guī)模可能達(dá)到3400 億，但目前規(guī)模不到百億，所以未來(lái)增量可能主要靠保險(xiǎn)。

“而且保險(xiǎn)類機(jī)構(gòu)投入之后，還可以關(guān)注在稅方面是否會(huì)有優(yōu)惠政策，比如美國(guó)的很多醫(yī)藥企業(yè)很難做到不虧損，但是部分虧損可以用來(lái)抵稅，如果國(guó)內(nèi)也能有這樣的制度和系統(tǒng)，很多企業(yè)和產(chǎn)業(yè)自然就盤活了?！?謝暄暉表示。

牛婧同樣期待商保的發(fā)展，中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)下一步要直面商業(yè)化問(wèn)題，當(dāng)前商保相對(duì)比較謹(jǐn)慎，醫(yī)藥醫(yī)療服務(wù)更多是用在高端客戶的維護(hù)方面，商保未來(lái)還有很大探索空間。最近博鰲樂(lè)城的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用創(chuàng)新政策也很受關(guān)注，可以看到政府在認(rèn)真解決支付問(wèn)題。

“再加上CGT領(lǐng)域的Biotech公司現(xiàn)在積極降成本和降價(jià)，努力讓更多老百姓用得起。我們跟很多Biotech溝通，最開(kāi)始覺(jué)得降到100萬(wàn)應(yīng)該也能賣，現(xiàn)在感覺(jué)最終銷售價(jià)格可能要定在二三十萬(wàn)，如果降到這樣價(jià)格水平也能盈利，那么這個(gè)產(chǎn)品就能走得通?！?/p>

“所以當(dāng)更多更綜合的支付手段出現(xiàn)之后，價(jià)格上限在哪里、限額最終會(huì)定在什么標(biāo)準(zhǔn)，都仍然有很多值得預(yù)期之處，最終價(jià)格可能不會(huì)更高，但也不會(huì)低到像小分子藥物一樣的水平，所以CGT在商業(yè)化方面還有很多想象空間。” 牛婧表示。

其實(shí)不只是商業(yè)化，參照其他生物醫(yī)藥細(xì)分領(lǐng)域的發(fā)展歷程，整個(gè)CGT行業(yè)還處在較早期階段，未來(lái)還有很多可能。

據(jù)朱蓓莉?qū)π袠I(yè)的觀察和分享，第一個(gè)ADC藥物在2000年獲批，經(jīng)歷25 年行業(yè)風(fēng)雨和技術(shù)迭代終于迎來(lái)開(kāi)花結(jié)果；過(guò)去幾年小核酸藥物也很火，但2000 年之前就有首個(gè)產(chǎn)品上市。

“CGT板塊肯定也需要經(jīng)歷相似過(guò)程，從2017 年諾華全球首個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批至今約7 年，AAV 基因治療也是 2017 年FDA首個(gè)產(chǎn)品獲批，CGT產(chǎn)業(yè)還處于相對(duì)早期的階段。不論初創(chuàng)公司還是成熟公司，大家都在努力從技術(shù)端、創(chuàng)新端解決核心問(wèn)題，相信接下來(lái)不需要太久，CGT行業(yè)肯定可以蓬勃發(fā)展。”

茅婕同樣認(rèn)為，任何一個(gè)技術(shù)和品牌的發(fā)展都要經(jīng)歷從萌芽到成熟的過(guò)程，CGT還處于早期階段，不能因?yàn)橥獠凯h(huán)境的波折就否定整個(gè)產(chǎn)業(yè)的前景。

“只要大家找準(zhǔn)有臨床實(shí)際需求的痛點(diǎn)和場(chǎng)景，通過(guò)技術(shù)迭代解決實(shí)際問(wèn)題，以及結(jié)合支付、監(jiān)管等多方努力，未來(lái)肯定長(zhǎng)期看好，但也需要企業(yè)家和資本段長(zhǎng)期的耐心，多一些堅(jiān)持和陪伴，相互扶持、共度難關(guān)。”

細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域系列活動(dòng)

■ 活動(dòng)一：細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品質(zhì)量控制研討會(huì)

動(dòng)脈網(wǎng)攜手CPHI，特別策劃了《細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品質(zhì)量控制研討會(huì)》，旨在匯聚CGT藥物研發(fā)企業(yè)、臨床企業(yè)、第三方檢測(cè)服務(wù)企業(yè)、科研院所與研究機(jī)構(gòu)，通過(guò)學(xué)術(shù)與技術(shù)的交流，共同政克細(xì)胞與基因治療藥物研發(fā)過(guò)程中的技術(shù)難題，屆時(shí)，多位知名學(xué)者、臨床專家、企業(yè)負(fù)責(zé)人以及監(jiān)管部門專家將圍繞細(xì)胞與基因治療技術(shù)的新進(jìn)展、藥物研發(fā)的關(guān)鍵問(wèn)題以及生命科學(xué)儀器的創(chuàng)新應(yīng)用進(jìn)行深入探討。

上海市食品藥品包裝材料測(cè)試所原高級(jí)工程師蔡榮教授將帶來(lái)《實(shí)驗(yàn)室階段藥品相關(guān)的包材輔料的檢測(cè)方法與檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)》的相關(guān)分享，中國(guó)食品藥品檢定研究院生檢所重組藥物室原主任、二級(jí)研究員饒春明教授將帶來(lái)《生物技術(shù)藥物質(zhì)量控制研究及相關(guān)法規(guī)要求》的相關(guān)分享。

● 活動(dòng)時(shí)間：6月24日13:30-17:00（CPHI第一天下午）

● 活動(dòng)地點(diǎn)：上海新國(guó)際博覽中心W11館B51會(huì)議室

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■ 活動(dòng)二：2025中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)

為深入落實(shí)《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案》“搶抓細(xì)胞與基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展爆發(fā)式增長(zhǎng)的關(guān)鍵窗口期，打造具有全球影響力的CGT創(chuàng)新策源地與產(chǎn)業(yè)高地”目標(biāo)，加速推動(dòng)“原始創(chuàng)新突破、關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)、提升臨床研究水平和效率、創(chuàng)新品種研發(fā)上市、打造細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群”等政策落地，營(yíng)造產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境，由北京市相關(guān)委局、海淀區(qū)人民政府、中關(guān)村科學(xué)城管委會(huì)大力支持，CSGCT中國(guó)細(xì)胞與基因聯(lián)盟主辦，HIEA、動(dòng)脈網(wǎng)聯(lián)合主辦的“2025 CSGCT中國(guó)國(guó)際基因與細(xì)胞治療大會(huì)”將于2025年9月12日-13日在北京舉辦。

本次大會(huì)整合國(guó)際頂尖資源，匯聚國(guó)內(nèi)外科研機(jī)構(gòu)及科學(xué)家、臨床機(jī)構(gòu)及醫(yī)生、投資人、優(yōu)秀企業(yè)及企業(yè)家、監(jiān)管機(jī)構(gòu)、患者組織、供應(yīng)鏈優(yōu)秀企業(yè)，以全球視野賦能CGT產(chǎn)業(yè)生態(tài)，通過(guò)產(chǎn)、學(xué)、研、用、管、投戰(zhàn)略協(xié)同，打通基礎(chǔ)研究、技術(shù)研發(fā)、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化、市場(chǎng)準(zhǔn)入、資本運(yùn)作到全球化布局的全生命周期壁壘，為中國(guó)基因與細(xì)胞治療行業(yè)搭建與全球產(chǎn)業(yè)鏈深度交流和合作的平臺(tái)，讓中國(guó)創(chuàng)新深度參與全球CGT技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系構(gòu)建，共建國(guó)際接軌的產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同機(jī)制。

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