6月9日，據CDE官網顯示，默克（Merck KGaA）遞交了鹽酸匹米替尼膠囊 （ABSK021） 的上市申請，并獲得受理。

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匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021，CAS：2253123-16-7）是由和譽醫藥研發的一種新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑。

數據來源：摩熵醫藥全球藥物研發數據庫

今年5月，該品種擬納入優先審評，用于需要系統性治療的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成人患者，這不僅體現了該藥物的臨床價值，也彰顯了其在治療領域的潛力。

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2025年4月，和譽醫藥宣布德國默克已根據雙方于2023年12月簽訂的授權協議，行使匹米替尼全球商業化選擇權，行權費用為8500萬美元。此外，默克亦可選擇在若干條件下共同開發匹米替尼的其他適應癥。

截圖來源：和譽醫藥官網

在這項合作中，和譽醫藥可收取最多6.055億美元的款項，包括首付款、開發及商業化里程碑付款，以及實際年凈銷售額的兩位數比例銷售提成。

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作為首個中國自主研發進入全球III期TGCT臨床試驗的CSF-1R抑制劑，匹米替尼目前已獲中國國家藥品監督管理局授予的突破性療法指定 (BTD）。在海外地區，匹米替尼也獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），和歐洲藥品管理局（EMA）授予優先藥品（PRIME）認定。

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作為CSF-1R抑制劑賽道的全球潛在BIC藥物，匹米替尼不僅在TGCT適應癥表現突出，在cGVHD等多種適應癥上還有更大想象空間。目前，匹米替尼也在被評估用于治療慢性移植物抗宿主病患者的治療。

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此次NDA申請獲受理是基于匹米替尼優異的全球3期MANEUVER研究第一部分的研究結果。在該研究中，經盲法獨立審查委員會（BIRC）評估，每日一次匹米替尼在第25周的主要終點客觀緩解率（ORR）與安慰劑相比有統計學意義的顯著改善（54.0% vs. 安慰劑3.2%；p < 0.0001）。

除此之外，該研究還顯示，與TGCT患者報告的關鍵結果相關的所有次要終點均有統計學意義和臨床意義的改善，包括活動范圍和身體功能的改善以及僵硬和疼痛的減少。這些數據已在2025年ASCO年會上公布。

腱鞘巨細胞瘤（TGCT）往往多發于年輕人。這種罕見的良性腫瘤生長在關節內部和周圍，主要表現為關節腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，會嚴重影響日常活動能力，限制患者的工作和社交生活。一般通過手術進行治療，但是術后的高復發率以及反復手術可能帶來的并發癥給患者帶來了巨大挑戰，因此迫切需要能夠控制腫瘤生長的系統性療法。

在TGCT治療領域，全球醫藥市場長期處于選擇匱乏的困境。據摩熵醫藥數據庫顯示，目前全球范圍內共有2款藥物用于治療TGCT，分別是第一三共的吡昔替尼和小野制藥的Vimseltinib。匹米替尼若獲批上市，將成為全球第三款、國產首款用于TGCT治療的新藥。

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小結

隨著匹米替尼上市許可申請獲受理并啟動優先審評，其有望為中國患者提供首個獲批的TGCT系統性治療方案，以填補巨大的、未被滿足的醫療需求。作為TGCT“同類最優”藥物，和譽醫藥與默克正同步推進匹米替尼向美國FDA提交上市許可申請，并計劃在其他市場陸續申報。