6月21日，由中國罕見病聯盟、北京罕見病診療與保障學會發起的“給力人生不將就”——2025重癥肌無力關愛月活動暨患者“雙達標”護航行動啟動會舉行。活動現場發布了國內首份《重癥肌無力治療滿意度調研報告》。

北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙分享《報告》內容。主辦方供圖

超四成重癥肌無力患者治療未“達標”

重癥肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復發的特點，嚴重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至會危及生命。

《報告》顯示，針對治療滿意度，患者呈現出“心口不一”的狀態——超七成患者（74.2%）自評對當前的治療效果滿意，但多個維度的數據同時表明，超四成患者（43.2%）實際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達標”。

總體而言，醫生對治療的滿意度（93.7%）比患者更高（74.2%），且醫患對治療滿意度的感知存在差異——388名患者自評治療未“達標”，其中180人的主治醫生認為其治療效果良好；242名患者自評副作用不耐受，其中103人的主治醫生認為有副作用但可控。

《重癥肌無力治療滿意度調研報告》

調研牽頭專家、北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙教授分析，醫患對治療滿意度的差異有多方面原因，醫生普遍更關注肉眼可見的癥狀等生理指標，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗，這些需求在有限的門診時間里很難被觀察到或溝通清楚。

長期以來，重癥肌無力以糖皮質激素、非激素類免疫抑制劑等傳統治療方案為主。在長期治療過程中，許多患者雖然癥狀得到改善，但也經歷了藥物副作用的影響。

《報告》指出，約四成患者（39.4%）將減輕治療副作用列為當下最主要的治療目標，超過癥狀控制、防止復發。排名前三的副作用分別為：外貌發胖如“滿月臉”、情緒波動或失眠、腹瀉腹痛，而這些問題也導致患者產生容貌自卑、焦慮、正常社交工作受限等深層次影響。

調研還發現，有54.5%的患者即便治療未“達標”，仍選擇維持現有治療方案。“現有方案雖有副作用但能忍”“不愿折騰”是兩大主要原因，顯示出部分患者將就治的心態。

“重癥肌無力的治療沒有所謂的100分，患者需客觀理性地接受與疾病長期共存的現實，醫生也需要及時與患者溝通，幫助患者了解治療的進展，保持對治療的合理預期。實現療效和安全性的雙達標，這是醫患共同的治療目標。”管宇宙指出。

專家：長期規律使用生物靶向制劑有望實現“雙達標”

目前，國內外多個診療權威指南和共識都將“雙達標”列為重癥肌無力的治療目標。第一重達標是療效達標，即幫助患者實現疾病緩解和癥狀控制；第二重達標是安全性達標，即治療副作用最小化，包括治療副作用≤1級，口服激素劑量≤5mg/天。只有實現“雙達標”，患者才能真正意義上回歸生活。

專家介紹，以往，激素和免疫抑制劑等傳統療法雖然能在一定程度上改善患者的肌無力癥狀，但在疾病長期控制及安全性方面均存在不足，無法滿足患者恢復正常生活的需要。如今，重癥肌無力臨床診療已經進入生物靶向治療時代，近兩年已有多款生物制劑獲批上市。以艾加莫德為例，作為國內首個FcRn拮抗劑，在改善疾病癥狀、起效時間、長期安全性等方面顯示出優勢。

北京醫院神經內科主任醫師殷劍教授表示，對于患者來說，短期雙達標意味著迅速控制癥狀，降低危象和疾病惡化風險。長期雙達標能降低激素用量，最大程度地減少副作用。重癥肌無力患者規律使用生物靶向制劑，有望實現短期和長期雙達標，回歸正常生活。

作為一種慢性疾病，重癥肌無力病程長，疲勞、感染等多種因素都會誘發疾病的復發和加重。因此，對病情的評估和管理尤為重要。ADL評估工具可以直觀記錄癥狀波動和激素用量，判斷是否實現“雙達標”。但《報告》顯示，僅不到一成患者能每周一次規律使用ADL評估工具。

四川省人民醫院罕見病醫學中心主任談頌教授表示，患者每周一次ADL量表自評，做幾道選擇題就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活動能力。一方面患者居家就能直觀了解病情控制情況，另一方面也能幫助醫生量化地識別癥狀控制不佳或副作用不耐受的患者。

談頌介紹，ADL得分越高表明疾病對日常生活的影響越大，0或1分是理想的達標成績。當ADL評分≥5分，說明癥狀控制不夠理想，需盡快聯系醫生復診；當ADL評分中，延髓部分得分≥2分，說明吞咽、說話、咀嚼受到明顯影響，也應聯系醫生復診。

活動現場還啟動了“我要得零分”——ADL打卡挑戰，鼓勵患者每周打卡ADL，居家監測病情控制。