6月19日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布了《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2024年）》（以下簡稱《報告》）。《報告》從臨床試驗登記總體情況、基本特征信息、各類藥物試驗開展情況、實施質(zhì)量與進展等方面進行系統(tǒng)梳理和分析，全面展示了我國新藥臨床試驗持續(xù)推進與創(chuàng)新發(fā)展的良好態(tài)勢。

其中，細胞和基因治療（CGT）作為引領(lǐng)未來醫(yī)學(xué)發(fā)展的前沿技術(shù)領(lǐng)域，展現(xiàn)出強勁的增長勢頭。2024年，全國新增登記的細胞與基因治療類藥物臨床試驗共計115項，較2023年的81項大幅增長42.0%，充分體現(xiàn)出該領(lǐng)域在研發(fā)熱度與技術(shù)突破上的持續(xù)上揚。

從品種構(gòu)成來看，這115項臨床試驗覆蓋了100個不同藥物品種，顯示出企業(yè)在靶點選擇和適應(yīng)癥布局上的高度差異化與多元化。其中，細胞治療類產(chǎn)品占據(jù)主導(dǎo)，共62個品種；基因治療類緊隨其后，共38個品種。

在資本的持續(xù)賦能下，中國CGT產(chǎn)業(yè)正加速從技術(shù)萌芽階段邁向臨床驗證與商業(yè)化落地。無論是一級市場的早期投資，還是上市企業(yè)的再融資熱潮，均體現(xiàn)出市場對這一前沿技術(shù)發(fā)展?jié)摿Φ母叨日J可。與此同時，外資準入政策的不斷優(yōu)化，也為跨國藥企參與本土創(chuàng)新提供了制度保障，推動全球資源加速向中國集聚。

從持續(xù)增長的臨床試驗數(shù)量，到不斷成熟的產(chǎn)品開發(fā)體系；從政策與資本的雙輪驅(qū)動，到本土與國際的深度融合，中國CGT產(chǎn)業(yè)正駛?cè)肟焖侔l(fā)展通道。展望未來，CGT正成為全球科技創(chuàng)新、資本布局與公共健康共同推動下的新一輪醫(yī)療發(fā)展的核心驅(qū)動力，展現(xiàn)出強勁活力與廣闊前景，有望成為最具潛力的全球朝陽產(chǎn)業(yè)之一。

01.

CGT研發(fā)加速，創(chuàng)新技術(shù)多點開花

相關(guān)研究指出，根據(jù)細胞類型和功能特點的不同，細胞治療可細分為干細胞治療、免疫細胞治療以及其他體細胞治療。基因治療則依據(jù)基因?qū)肴梭w的方式不同，分為體內(nèi)（in vivo）基因?qū)牒腕w外（ex vivo）基因?qū)雰深悺ｓw內(nèi)基因治療產(chǎn)品主要包括病毒載體類、核酸類以及細菌載體類產(chǎn)品；而體外基因修飾系統(tǒng)則涵蓋了多種病毒載體，如慢病毒、γ-逆轉(zhuǎn)錄病毒、腺病毒、腺相關(guān)病毒、仙臺病毒等，以及非病毒載體形式的DNA、RNA、蛋白質(zhì)和蛋白質(zhì)-RNA復(fù)合物等。值得注意的是，部分干細胞或免疫細胞治療產(chǎn)品因采用基因編輯或修飾技術(shù)，兼具細胞治療和基因治療的雙重特性，因此亦可被歸類為基因修飾細胞治療產(chǎn)品。

近年來，細胞與基因治療行業(yè)迅猛發(fā)展，成為全球醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)最具前景的前沿領(lǐng)域之一。細胞治療在惡性血液瘤治療方面已取得突破性成果，其它細胞治療為實體瘤、心血管及神經(jīng)系統(tǒng)等疾病領(lǐng)域患者帶來希望。

未被滿足的臨床需求持續(xù)推動技術(shù)創(chuàng)新與臨床探索不斷深入。《報告》指出，從登記臨床試驗的數(shù)量來看，細胞治療類共有62個品種，登記臨床試驗75項，占比達65.2%；基因治療類涉及38個品種，登記臨床試驗40項，占比34.8%。

進一步分析技術(shù)路徑分布，可發(fā)現(xiàn)幾大顯著趨勢。首先，干細胞治療仍占據(jù)重要地位，2024年共有29項相關(guān)臨床試驗登記，占全部CGT試驗的25.2%。其次，CAR-T細胞療法作為免疫細胞治療領(lǐng)域的熱門方向，全年登記27項相關(guān)臨床試驗，占比23.5%。此外，溶瘤病毒療法共登記8項（占比7.0%），腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法共6項（占比5.2%），顯示出一批新興技術(shù)路線正快速進入臨床驗證階段，為治療手段的多樣化拓展了空間。

從臨床試驗分期來看，目前我國CGT領(lǐng)域仍以早期探索為主。2024年新增的115項試驗中，Ⅰ期臨床試驗占據(jù)主導(dǎo)地位，達65項，占比56.5%；Ⅱ期和Ⅲ期試驗分別為11項（9.6%）和6項（5.2%）；另有33項（28.7%）為其他試驗。這一結(jié)構(gòu)顯示，大多數(shù)CGT產(chǎn)品仍處于概念驗證和初步安全性評估階段，進入確證性臨床研究的比例仍然較低，整體研發(fā)仍處在早期爬坡階段。

在適應(yīng)癥布局方面，腫瘤治療依然是CGT技術(shù)最主要的應(yīng)用場景。細胞治療試驗中，有38項聚焦腫瘤治療，占比達50.7%；另有9項用于血液系統(tǒng)疾病治療，占比12.0%。相比之下，基因治療試驗在適應(yīng)癥選擇上表現(xiàn)出更強的多元性，不僅涵蓋腫瘤（12項，占比30.0%），還涉及皮膚與五官科疾病（9項，22.5%）、神經(jīng)系統(tǒng)疾病（8項，20.0%）等多個臨床領(lǐng)域。

CGT的參與者既包括全球領(lǐng)先的跨國制藥企業(yè)，也涵蓋了深耕本土的生物技術(shù)公司。

諾華、吉利德、拜耳、武田等國際藥企均在中國積極布局CGT領(lǐng)域，借助中國龐大的患者基數(shù)和政策支持環(huán)境，推動其全球研發(fā)管線的本地化落地。

與此同時，國內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)憑借持續(xù)的技術(shù)積累與平臺建設(shè)，已在CAR-T、AAV基因治療等關(guān)鍵細分賽道中形成具有國際競爭力的創(chuàng)新梯隊。

從2018年傳奇生物提交首個CAR-T臨床申請開始，國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品陸續(xù)開啟產(chǎn)業(yè)化進程。此后，科濟生物、銀河生物、恒潤達生物等一批本土公司陸續(xù)完成CAR-T產(chǎn)品的臨床試驗申報并獲得受理，推動相關(guān)技術(shù)加速轉(zhuǎn)化。

在基因治療領(lǐng)域，2024年3月，堯唐生物宣布，其自主研發(fā)的首個體內(nèi)基因編輯藥物YOLT-201臨床試驗申請（IND）已獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準，標志著該產(chǎn)品正式進入注冊性臨床開發(fā)階段。2025年4月，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準信念醫(yī)藥的信玖凝?（BBM-H901注射液）上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。這一產(chǎn)品不僅是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，也成為國內(nèi)首款獲得上市批準的AAV基因治療藥物，標志著中國本土基因治療產(chǎn)品實現(xiàn)了從技術(shù)儲備到臨床轉(zhuǎn)化的跨越。

02.

資本為引擎，推動CGT試驗熱潮落地臨床

在持續(xù)演進的研發(fā)浪潮中，資本既是“加油站”，也是“催化劑”。一方面，超過百項臨床試驗的背后，意味著持續(xù)高強度的資金投入；另一方面，資本市場的熱度本身也在反向推動更多優(yōu)質(zhì)人才和核心技術(shù)資源加速涌入CGT賽道，形成正向循環(huán)。

一級市場上，創(chuàng)新藥領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)基金、頭部PE/VC機構(gòu)正密集布局CGT領(lǐng)域，成為這一新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要助推力。

2023年11月，堯唐生物完成超億元人民幣A+輪融資，加速其體內(nèi)基因編輯藥物的研發(fā)與臨床推進；2024年9月，貝斯生物宣布完成數(shù)千萬元人民幣的A2輪融資，資金將主要用于擴充研發(fā)團隊、優(yōu)化產(chǎn)品管線、加快臨床試驗步伐，并為未來商業(yè)化夯實基礎(chǔ)；2024年11月，邦耀生物宣布完成近2億元人民幣B+輪融資，支持其多管線產(chǎn)品的臨床轉(zhuǎn)化及上市準備。這一系列融資案例表明，盡管基因編輯療法尚處于早期開發(fā)階段，但其潛在的顛覆性療效仍然被資本市場廣泛看好，投資熱情不減。

與此同時，一些已上市企業(yè)也通過一級市場的再融資方式不斷吸引長期資本。

例如，傳奇生物在2023年先后完成多輪增發(fā)融資：4月，公司與國際知名風(fēng)險投資機構(gòu)RA Capital簽訂認購協(xié)議，獲得2億美元資金；5月，傳奇生物又與T.Rowe Price簽訂了一份認購協(xié)議，根據(jù)協(xié)議，投資者將以每股64美元的美國存托股票價格購買3.5億美元公司股票。

在二級市場層面，中國生物科技股也吸引了廣泛關(guān)注與資金流入。

自2018年香港交易所正式實施18A上市機制，允許尚未盈利的生物科技公司掛牌以來，港交所逐漸成為中國CGT企業(yè)重要的融資樞紐。截至目前，包括藥明巨諾、信達生物、百濟神州等多家涉足細胞與基因治療的創(chuàng)新藥企業(yè)，均已成功登陸港股市場，并借助資本市場的支持，進一步加速核心產(chǎn)品的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。

以藥明巨諾為例，公司于2020年上市后，依托募集資金快速推進CD19靶點CAR-T產(chǎn)品relma-cel的臨床與注冊工作。該產(chǎn)品獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先審評及突破性治療認定，并于2021年9月3日正式獲批上市（商品名：倍諾達），成為繼復(fù)星凱特產(chǎn)品之后，中國第二款獲批上市的CAR-T細胞治療藥物。

值得關(guān)注的是，我國CGT產(chǎn)業(yè)的外商投資準入政策，經(jīng)歷了從最初的政策空白，到部分禁止、部分鼓勵，再到逐步開放與探索試點的演進路徑。自2019年起，上海、北京、深圳、天津等多地監(jiān)管部門陸續(xù)發(fā)布相關(guān)文件，適度放寬外資在干細胞及基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用領(lǐng)域的準入限制，并積極探索政策試點機制，將CGT部分細分領(lǐng)域納入外商投資鼓勵類。這一政策導(dǎo)向不僅提升了行業(yè)對外開放水平，也為跨國企業(yè)深入?yún)⑴c中國CGT市場提供了制度保障。

在政策支持的推動下，中國CGT產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)出本土自主創(chuàng)新與國際深度合作并重的發(fā)展格局。跨國制藥企業(yè)也在持續(xù)調(diào)整其在華戰(zhàn)略布局，通過合作開發(fā)、股權(quán)投資、技術(shù)引進（license-in）等方式，積極參與中國CGT產(chǎn)業(yè)鏈的建設(shè)與成長。

以CAR-T療法為例，2023年11月，傳奇生物與諾華制藥簽署獨家全球許可協(xié)議，合作開發(fā)其特異性靶向DLL3的CAR-T產(chǎn)品。協(xié)議授予諾華開發(fā)、制造和商業(yè)化這些細胞療法的全球獨家權(quán)利。在與諾華的合作中，傳奇生物已拿到1億美元的預(yù)付款，未來還有10億美元的里程碑付款可以解鎖。緊接著在2023年12月，阿斯利康宣布以約12億美元收購中國CAR-T公司亙喜生物科技集團，這一交易被認為是細胞治療領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略性布局，彰顯出跨國藥企對中國CGT創(chuàng)新成果的高度重視與信心。

此外，隨著中國CGT行業(yè)的快速壯大，配套產(chǎn)業(yè)鏈能力建設(shè)也日益成為行業(yè)關(guān)注的重點。

在CDMO領(lǐng)域，藥明生基、康龍化成等企業(yè)則不斷提升細胞與基因治療工藝開發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)水平，為創(chuàng)新企業(yè)提供重要支撐。這種產(chǎn)業(yè)鏈生態(tài)的不斷完善，為行業(yè)的可持續(xù)發(fā)展創(chuàng)造了良好條件。

全年登記臨床試驗數(shù)量再創(chuàng)新高，資金投入持續(xù)升溫，技術(shù)路徑呈現(xiàn)多元突破，產(chǎn)業(yè)鏈配套生態(tài)日趨完善。事實上，上述中國CGT的“亮眼成績單”也與全球CGT蓬勃發(fā)展的趨勢高度契合，近年來，國際范圍內(nèi)不斷涌現(xiàn)出一系列重磅并購案，進一步印證了CGT作為未來醫(yī)療變革核心力量的重要地位。

2024年11月，羅氏以高達15億美元收購臨床階段的生物制藥公司Poseida Therapeutics，該公司專注于異體CAR-T細胞療法的開發(fā)。2025年3月，阿斯利康達成一項價值10億美元的交易，收購專門從事癌癥免疫療法的比利時生物技術(shù)公司EsoBiotec。2025年6月，禮來宣布收購基因編輯初創(chuàng)企業(yè)Verve Therapeutics。其核心產(chǎn)品VERV?102正用于開展PCSK9靶點的體內(nèi)基因編輯治療，目前處于1b期臨床，并已獲得FDA快速通道資格。交易總價值最高可達13億美元，彰顯出禮來對基因編輯“單次治愈”療法的重磅押注。

頻繁出現(xiàn)的大額并購案例，反映出全球制藥與生物技術(shù)行業(yè)正在加速集結(jié)優(yōu)質(zhì)資源，爭奪CGT領(lǐng)域的技術(shù)高地。每一筆交易不僅彰顯了國際巨頭對創(chuàng)新療法商業(yè)前景的高度認可，也預(yù)示著全球資本正圍繞CGT形成多點突破、協(xié)同演進的產(chǎn)業(yè)格局。這場全球性的產(chǎn)業(yè)競賽，正以更聚焦、更高效的姿態(tài)全面展開，CGT也正加速成為引領(lǐng)未來醫(yī)療革命的關(guān)鍵力量和朝陽產(chǎn)業(yè)。

*封面來源：123rf

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