近日，武漢禾元生物科技股份有限公司（以下簡稱“禾元生物”）研發的奧福民?重組人白蛋白（水稻）注射液臨床研究數據在國際消化與肝病學領域頂級期刊《Gut》（影響因子25.8）正式發表。這項研究成果為失代償期肝硬化患者的治療提供了新的選擇，標志著我國在重組蛋白藥物研發領域取得重要突破。

臨床數據驗證安全性與療效

研究論文《Rice-derived recombinant human serum albumin as an alternative to human plasma for patients with decompensated liver cirrhosis》顯示，重組人白蛋白在Ⅱ期臨床試驗中表現出良好的療效和安全性。該試驗為多中心、隨機雙盲、陽性對照研究，按照中國CDE和美國FDA共同認可的方案開展，共納入220例肝硬化腹水患者，其中175例接受重組人白蛋白（水稻）注射液治療。

結果顯示，重組人白蛋白能顯著提升患者白蛋白水平：治療14天后，達到35g/L目標值的患者比例非劣效于人血白蛋白組。安全性方面，未發生藥物相關嚴重不良反應，且未檢測到具有臨床意義的抗藥抗體（ADA）或宿主蛋白抗體，免疫原性風險低。

創新研發突破臨床需求瓶頸

白蛋白是肝硬化、燒傷、休克等疾病的重要治療藥物，全球年需求量巨大。傳統人血白蛋白依賴血漿提取，禾元生物利用自主知識產權的“水稻胚乳細胞生物反應器”技術平臺，實現了重組人白蛋白的高效表達與純化。該技術曾獲2013年國家技術發明二等獎，并擁有22項境內及62項境外發明專利。

目前，該藥物針對肝硬化低白蛋白血癥的Ⅲ期臨床試驗已完成，主要和次要終點均達成，上市許可申請（NDA）已于2024年9月獲國家藥監局受理，并被納入優先審評審批程序，預計將于近期獲批。

該研究的首席專家指出：“重組人白蛋白為資源匱乏地區提供了更可及的替代方案。”此外， ANSWER研究（一項由意大利 33 家醫院參與的多中心、隨機、平行、非盲、實況的研究）也顯示：失代償期肝硬化患者長期聯合應用白蛋白18個月可延長的總體生存期。隨著重組人白蛋白臨床數據的公開發表、獲批進程以及產業化基地建設的推進，禾元生物有望為更多肝硬化患者的“再代償”困境帶來轉機。