截至6月30日，FDA已經批準了16款創新藥，其中包括9款化藥新藥和7款生物藥新藥，First-in-class藥物占據半壁江山（8款）。

從適應癥上看，腫瘤藥物獲批最多，一共有7款，免疫領域有3款，其他領域各1款。與此同時，罕見病領域研發依舊火熱，一共有4款藥物上市。

值得一提的是，今年上半年的新藥獲批數量明顯少于去年，2024年同期已有21款新藥獲批，主要是化藥新藥上市數量減少（去年同期有14款化藥新藥上市），這一現象反映了FDA審批標準的嚴格性在持續強化。

表1 2025年上半年，FDA批準新藥盤點

數據來源：藥智數據、FDA官網

腫瘤領域：ADC爆發、靶向治療再升級

2025年上半年，ADC在腫瘤治療領域迎來新突破。兩款關鍵ADC的獲批填補了實體瘤靶向治療的空白，而首款KRAS突變卵巢癌療法的問世則標志著協同抑制策略的成熟，共同推動腫瘤領域精準治療進入新階段。

• Datroway：乳腺癌與肺癌的雙重突破

阿斯利康與第一三共聯合開發的Datroway成為上半年焦點。該藥物由人源化的、靶向在乳腺癌和肺癌中高表達的Trop-2的單克隆抗體與DNA拓撲異構酶I抑制劑（DXd)）連接。搭載的拓撲異構酶I抑制劑DXd，活性比傳統化療藥伊立替康高10倍，且具備強膜滲透性，可觸發“旁觀者效應”，在殺傷靶細胞后擴散至鄰近腫瘤細胞，克服腫瘤異質性難題。

Datroway于2025年1月獲得FDA批準，用于治療既往接受過內分泌治療和化療的HR陽性、HER2陰性不可切除或轉移性乳腺癌成人患者，并在6月獲得FDA加速批準治療NSCLC。

• Emrelis：攻克肺癌難治亞型

艾伯維的Emrelis于5月獲批，聚焦c-Met高表達非鱗狀NSCLC，該亞型預后極差且缺乏靶向方案，通過抗體靶向c-Met受體，釋放微管蛋白抑制劑MMAE直接破壞癌細胞分裂，是首個批準用于治療c-Met過度表達的經治療晚期NSCLC的療法。

• Avmapki Fakzynja Co-pack：KRAS耐藥困境的破局者

Verastem Oncology的Avmapki Fakzynja Co-pack由Avutometinib和Defactinib組成。其中Avutometinib是具有口服活性的MEK1抑制劑，Defactinib是FAK和Pyk2的抑制劑。FAK/RAF/MEK抑制可協同誘導黑色素瘤細胞體外凋亡，促進體內腫瘤消退，延長已有腦轉移瘤小鼠的存活時間。該藥物于5月8日獲FDA批準，用于治療復發性低級別漿液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，這些患者曾接受過系統性治療并且其腫瘤攜帶KRAS突變。

罕見病邁向“精準治療”時代

長久以來，罕見病治療常囿于“藥物匱乏”的困境，傳統療法往往僅能緩解癥狀或效果有限。然而，2025年上半年獲批的4款創新療法，正推動罕見病治療領域邁入“精準治療”新時代。

• Andembry：預防遺傳性血管性水腫發作的首款因子XIIa靶向療法

Andembry是一種抗FXIIa的單克隆抗體，特異性抑制血漿蛋白FXIIa。當FXII被激活時，會啟動導致水腫形成的級聯反應。通過靶向FXIIa，Andembry能在反應最初階段就阻斷級聯反應的信號傳導。該藥于6月16日獲得FDA上市，用于預防成人和12歲及以上兒童患者遺傳性血管性水腫（HAE）發作，它是首款只需每月一針、靶向血漿蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE發作預防療法。

• Qfitlia：可治療所有血友病類型的siRNA療法

3月28日，FDA批準賽諾菲和Alnylam聯合開發的siRNA療法Qfitlia上市，用于預防或減少12歲以上血友病A和血友病B患者的出血事件。Qfitlia通過降低抗凝血酶水平，從而促進凝血酶生成，重新平衡止血功能并預防出血。由于這一獨特作用機制，它可以治療多種不同類型的血友病，大大擴展了它的應用范圍。在兩項3期臨床試驗中，它只需每月一次皮下注射，就可將患者的年化出血率降低90%。在有些患者中，給藥次數可降低到每兩個月一次。

• Gomekli：潛在“best-in-class”別構小分子抑制劑

Gomekli是一種口服別構小分子MEK抑制劑，靶向MEK1和MEK2。2月11日，FDA批準Gomekli上市，用于治療年齡不低于2歲的1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）成人和兒童患者。它是首個獲批可同時用于治療成人和兒童NF1-PN的藥物，有望成為兒童NF1-PN患者的“best-in-class”療法。此外，FDA還授予了該藥物快速通道資格，用于治療2歲及以上的神經纖維瘤病1型相關的叢狀神經纖維瘤患者。它的新藥申請也曾獲得FDA授予的優先審評資格。

• Rommviva抗腫瘤口服小分子療法

Rommviva是一種口服酪氨酸激酶抑制劑，專門設計用于選擇性和強效抑制CSF1R，有效抑制CSF1R的自磷酸化及下游信號傳導，從而抑制腫瘤細胞的增殖和存活。該藥品由Deciphera Pharmaceuticals開發，2024年4月Ono Pharmaceutical與Deciphera達成并購協議，斥資24億美元收購了Deciphera公司并囊獲這款療法。2025年2月14日，美國FDA批準Romvimza（vimseltinib）上市，用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者。

中國力量嶄露頭角

4月23日，康方生物與正大天晴聯合開發的一款新型差異化抗PD-1單抗Anniko（penpulimab）獲美國FDA批準兩項鼻咽癌適應癥。該藥的成功獲批是中國創新藥企獲得FDA“通關”的重要里程碑事件，標志著中國力量在競爭激烈的全球創新藥舞臺嶄露頭角。

penpulimab是全球首個采用IgG1亞型并進行Fc段改造的PD-1單抗。其Fc段改造通過消除與FcγR的結合，避免了抗體依賴性細胞吞噬（ADCP）和細胞因子釋放（ADCR），減少效應T細胞的非特異性耗竭，從而提升抗腫瘤活性并降低全身免疫毒性。臨床數據顯示3級及以上irAEs發生率僅4.3%-8.5%，顯著優于傳統PD-1單抗。

更重要的是，penpulimab是首個由中國公司全程獨立主導并成功獲得FDA批準上市的創新生物藥，FDA此前已授予其突破性療法、孤兒藥和快速通道三重資格。該產品由康方生物研發，并由康方生物與正大天晴合資的正大天晴康方負責后續開發和商業化。

另外，值得注意的是，penpulimab不是第一個獲FDA批準的國產抗PD-1單抗藥物。2023年10月，君實生物的Toripalimab獲得FDA批準用于鼻咽癌治療；2024年3月，百濟神州的tislelizumab也獲FDA批準用于食管鱗狀細胞癌。penpulimab是第三款獲FDA批準的國產PD-1單抗。

除PD-1外，正大天晴的創新藥物研發也取得進展。其自主研發的JAK/ROCK抑制劑羅伐昔替尼片（TQ05105）于1月14日獲得美國FDA的II期IND批準，用于治療慢性移植物抗宿主病（cGVHD），7月4日，正大天晴還啟動了其自主研發的HER2雙抗TQB2930的III期臨床研究。

結語

2025年上半年，FDA新藥審批呈現“以質代量”的顯著特點，在批準的16款創新藥中，半數為具有突破性的首創新藥。同時，ADC藥物在實體瘤治療領域取得雙重突破，彰顯了療法的巨大潛力。隨著中國創新藥力量的全球崛起，期待2025年將有更多創新藥物獲批上市，造福全球患者。

參考資料

[1]藥智數據

[2]https://www.chemicalbook.com/Search.aspx?keyword=Mirdametinib

[3]https://www.chemicalbook.com/Search.aspx?_s=&keyword=Vimseltinib

[4]https://www.fda.gov/

[5]https://aacrjournals.org/mct/article/20/12/2329/675152/Datopotamab-Deruxtecan-a-Novel-TROP2-directed

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