全球頂級醫學期刊《Lancet》(影響因子98.4)在線發表了普瑞金生物發起的臨床實驗在華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院、同濟醫院取得的革命性突破：靶向BCMA的體內制備CAR-T療法在治療復發難治多發性骨髓瘤患者中的首個人體臨床試驗獲得成功。這是國際范圍內首次實現體內制備BCMA CAR-T藥物的臨床概念驗證（Proof-of-Concept），標志著該領域從構想到落地的里程碑式跨越。

該研究揭示了以下兩大核心突破：

1.體內原位轉導與擴增成功：研究證實，通過特定的體內遞送技術，能夠成功在患者體內將CAR基因特異性轉導至T細胞，并使其有效擴增，發揮顯著的抗腫瘤活性。

2.顛覆性免除清淋化療：最關鍵的是，受試者在接受該體內CAR-T治療前，無需進行傳統體外CAR-T療法所必需的淋巴細胞清除化療（清淋）。這不僅簡化了治療流程，更重要的是規避了清淋帶來的嚴重副作用（如感染、骨髓抑制等）風險。

體內CAR-T：

定義下一代細胞療法的巨大優勢

體內CAR-T技術相較于傳統體外制備方法，具有無可比擬的優勢，直擊當前細胞治療的核心瓶頸：

1.免清淋：如上所述，消除清淋環節，降低治療復雜度和毒性。

2.高可及：無需漫長（通常2-4周）的體外細胞培養、基因修飾和質檢等待期，可大幅縮短患者等待時間。

3.規模化生產與低成本：顛覆性地實現CAR-T藥物的“現貨型”（off-the-shelf）大規模生產，擺脫對個性化定制的依賴，顯著降低生產成本（預期可降低一個數量級），從根本上解決當前CAR-T療法價格高昂（動輒數十萬美元）的難題。

4.批次規模大：具備與傳統生物藥類似的批量化生產潛力。普瑞金生物已開發出高達100L的懸浮無血清慢病毒工藝開發與生產體系。

普瑞金生物以“為臨床治療開發急需的細胞與基因藥物”為使命，深耕細胞基因治療十余年，逐步構建起“高起點、高產量、高質量、高可擴展性、高可轉化率”為特點的下一代CGT藥物開發全球競爭力，并領跑第一梯隊。此次在《Lancet》發表的全球首個體內CAR-T臨床成功數據，通過免清淋、高可及和規模化生產的獨特優勢，為突破當前CAR-T療法的成本與可及性瓶頸提供了革命性的解決方案，有望極大提高CAR-T療法的可及性，惠及全球更多患者。

*封面來源：神筆PRO

專題推薦

聲明：動脈新醫藥所刊載內容之知識產權為動脈新醫藥及相關權利人專屬所有或持有。未經許可，禁止進行轉載、摘編、復制及建立鏡像等任何使用。文中如果涉及企業信息和數據，均由受訪者向分析師提供并確認。