北京時間2025年7月9日，據維泰瑞?。⊿ironax）官方宣布，公司已經與諾華達成一項戰略協議，授予諾華一項獨家選擇權，以收購其專有的“腦部遞送模組（Brain Delivery Module,以 下簡稱BDM）”平臺。該平臺是一種差異化的血腦屏障穿透技術，旨在提高多種形式藥物的腦部遞送效率。同時，維泰瑞隆保留使用該平臺繼續開發選定項目的權利。

根據協議條款，諾華將在選擇權期限內對BDM平臺進行評估。若行使選擇權，諾華將獲得該平臺的全球獨家權利。維泰瑞隆有資格獲得總計高達1.75億美元的預付款（約12.56億人民幣）及近期付款。

據官網介紹，維泰瑞隆是一家處于臨床階段的生物科技公司，致力于開發能夠從根本上治療衰老相關疾病的突破性療法。公司聚焦衰老相關疾病的關鍵致病機理，包括細胞程序性死亡、炎癥、能量穩態失衡。目前，公司管線包括多項具有全球同類首創或同類最佳潛力的藥物正在開展臨床研究。

01.

三大創新突破CNS藥物遞送瓶頸

臨床上，針對衰老相關退行性疾病至今仍主要采取姑息治療，僅側重于緩解癥狀。而維泰瑞隆的創始團隊認為，必須找到能夠直接針對致病機理的治療手段。因此，世界著名的細胞死亡研究領域科學家王曉東博士與張志遠博士于2017年聯合創立了維泰瑞隆。

公司總部位于中國北京昌平區，并在美國及澳大利亞設有運營機構，可謂在初始階段就體現了其全球化的戰略布局。截至目前，維泰瑞隆已逐步成長為細胞程序性死亡及衰老相關退行性疾病領域研究的頭部企業。

維泰瑞隆專注于開發從根本上解決衰老相關退行性疾病的變革性療法。公司曾在2019年和2022年完成兩輪融資，合計金額達3億美元，投資機構包括遠峰資本、CBC集團、Life Science Vision Capital等知名機構。

維泰瑞隆采用圍繞關鍵致病信號通路進行產品開發的管線策略，自成立以來已經建立起了多元化的研發管線，聚焦于衰老相關退行性疾病的致病機理，包括細胞程序性死亡，神經保護性通路、神經炎癥等。截至目前，公司管線共計有超過5個創新項目，涵蓋小分子化學藥和大分子生物藥，所有項目均為潛在全球同類第一或處于全球領先地位。

維泰瑞隆進展最快的受體相互作用蛋白激酶1（RIPK1）項目包含多個高度差異化的小分子抑制劑，其中SIR9900和SIR2446已完成1a期健康受試者臨床試驗，表現出理想的靶標抑制性及良好的安全耐受性。

另一款核心管線為具有軸突保護作用機制的小分子，其具有獨特的靶點抑制機制，有潛力成為全球同類最佳（best-in-class）分子。該項目目前正在進行1a期臨床試驗，后續臨床開發的方向包括肌萎縮側索硬化癥（ALS）及其他神經退行性疾病。

支撐上述研發的則是維泰瑞隆的核心技術平臺，且其也成為此次與諾華合作的關鍵角色。

維泰瑞隆與諾華的合作直指神經疾病治療的核心瓶頸——血腦屏障（BBB）穿透難題，并有望為阿爾茨海默病、帕金森病等難治性疾病帶來新突破。

血腦屏障是保護中樞神經系統的天然屏障，但也成為絕大多數藥物進入腦部的 “攔路虎”。據統計，超過98%的小分子藥物和幾乎所有大分子藥物無法有效穿透血腦屏障，導致神經疾病的治療領域長期陷入“無藥可用”或“藥效不足”的困境。

而維泰瑞隆的BDM平臺正是針對這一痛點設計的技術，并旨在通過三大創新突破中樞神經系統（CNS）藥物遞送瓶頸——

多模態適配：能夠與小分子、抗體、基因療法等多種藥物形式結合，通過修飾藥物分子結構，使其精準識別并穿越血腦屏障上的特定受體，大幅提高腦部藥物濃度。

安全性優化：與傳統“暴力突破”方式（例如，暫時破壞血腦屏障）相比，BDM平臺通過天然生理通道遞送藥物，減少了對屏障完整性的破壞，降低了全身毒性風險。

臨床潛力：目前已在動物模型中驗證了對多種神經疾病相關靶點的遞送效率，為后續的臨床轉化奠定了基礎。

02.

兩天共10億美元交易，MNC搶灘跨血腦屏障遞送技術

有趣的是，就在維泰瑞隆與諾華公布協議的前一天，即7月8日，日本JCR制藥公司（JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.東京證券交易所代碼：4552）宣布與阿斯利康旗下罕見病部門Alexion Pharmaceuticals達成全球獨家許可協議。根據協議，Alexion將獲得JCR制藥專利技術JUST-AAV衣殼平臺的非獨占開發權，用于基因治療藥物的研發與商業化。

根據此次協議條款，Alexion有權在其最多5個基因治療項目中使用該技術平臺。JCR將獲得預付款，并有望在未來獲得總計高達8.25億美元的里程碑付款，其中包括最高2.25億美元的研發相關款項及最高6億美元的銷售相關款項，前提是所有5個項目均順利推進并實現商業化。此外，JCR還將根據未來產品的凈銷售額獲得分層特許權使用費。

值得一提的是，此前兩次研究合作均涉及JCR的J-Brain Cargo?技術，分別于2023年3月和2023年12月宣布，涉及神經退行性疾病和寡核苷酸療法的發現。J-Brain Cargo?不僅能夠實現藥物跨血腦屏障遞送，還能對全身靶向組織進行遞送，未來有望應用于溶酶體貯積癥以外的其他疾病。

而JCR制藥的合作方還包括武田。2021 年，雙方就 JR-141（pabinafusp alfa）項目達成合作，武田獲得了在美國以外（日本和某些其他亞太國家除外）獨家開展 JR-141 商業化工作的權利。促成此次合作的關鍵因素是，JR-141 作為一種能跨越血腦屏障釋放蛋白質的創新療法，克服了武田當時在治療基礎神經病理表現方面面臨的挑戰。

JCR制藥與Alexion，泰瑞隆與諾華，可謂短短兩天時間內，就有約10億美元的交易盯上跨血腦屏障遞送技術。

不僅如此。

禮來于7月10日宣布，美國FDA已批準Kisunla（donanemab）的標簽更新，新增推薦的滴定給藥方案。Kisunla為一款每月一次的靶向淀粉樣蛋白療法，適用于早期阿爾茨海默病患者，包括輕度認知障礙（MCI）患者以及處于AD輕度癡呆階段、并經確認存在淀粉樣蛋白病理的患者。

Kisunla是一款靶向β淀粉樣蛋白的單克隆抗體，能特異性結合名為N3pG的淀粉樣蛋白亞型。通過靶向這一亞型，Kisunla能夠特異性地與大腦中的淀粉樣斑塊相結合，從而促進淀粉樣斑塊的清除。該療法在去年7月獲得美國FDA批準，用于治療出現早期癥狀的AD成人患者。

事實上，近年來隨著技術的不斷探索，跨越血腦屏障的遞送技術取得了一些進展，其中，作為該領域的研發大頭，MNC更是積極布局。

除JCR制藥公司、諾華和禮來外，CNS領域巨頭不能不提羅氏。羅氏旗下Tronitamab（Gantenerumab shuttle version）靶向淀粉樣蛋白，并搭載抗 TfR 穿梭機。早期臨床結果顯示，該藥物清除淀粉樣蛋白的效率顯著高于非穿梭機版本，速度達到 3 倍，所需劑量僅為 1/5，且腦水腫副作用顯著減少，成為阿爾茨海默病領域備受關注的下一代抗體之一。

丹尼利治療公司作為專注血腦屏障遞送技術的生物技術公司，是該領域的領導者。其酶替代療法穿梭機平臺（TV Platform）用于治療亨特綜合征等溶酶體貯積癥，且其亨特療法已獲美歐監管機構授予快速通道資格。

此外，丹尼利治療公司的載體抗體平臺（ATV Platform）用于遞送抗體，如抗 LRRK2 抗體治療帕金森??；轉運載體平臺（TV Platform for Oligos/Proteins）用于遞送寡核苷酸和蛋白質，其研究已證明能有效遞送寡核苷酸至動物腦部。該公司還與百健合作開發 BIIB122（DNL151），這是一種靶向 LRRK2 的小分子抑制劑，用于帕金森病治療，目前已啟動 III 期臨床。

百健與衛材在阿爾茨海默病領域合作開發的 Lecanemab（Leqembi）也取得了突破性進展。盡管 Leqembi 已獲批，但其入腦效率仍較低（<0.1%），這使得改善抗體入腦效率成為后續研究的重點。

而針對維泰瑞隆與諾華的合作，諾華生物醫學研究所神經科學全球負責人Robert Baloh博士表示：“有效實現治療性藥物穿越血腦屏障仍然是藥物研發領域最重要的挑戰之一?！彪S著MNC的持續搶灘布局和biotech的不斷摸索，真正的突破在即。

*封面來源：神筆PRO

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