真實(shí)世界數(shù)據(jù)（Real-World Data，RWD）指來源于日常醫(yī)療環(huán)境中收集的與患者健康狀況和診療相關(guān)的多源數(shù)據(jù)，包括醫(yī)院信息系統(tǒng)數(shù)據(jù)、醫(yī)保支付數(shù)據(jù)、登記研究數(shù)據(jù)、患者報(bào)告結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)等等。在傳統(tǒng)的藥品注冊(cè)審評(píng)過程中，各國(guó)均要求使用臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，并將嚴(yán)格的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（Randomized Controlled Trial，RCT）數(shù)據(jù)作為金標(biāo)準(zhǔn)。由于RCT往往關(guān)注在嚴(yán)格控制醫(yī)療環(huán)境下治療措施的效力，研究結(jié)果的外推性相對(duì)不佳，加之高昂的成本，以及罕見病等領(lǐng)域的實(shí)施存在難度，臨床和監(jiān)管急需新的研究方法評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性，真實(shí)世界研究應(yīng)運(yùn)而生，用于開展真實(shí)世界研究的數(shù)據(jù)被稱之為“真實(shí)世界數(shù)據(jù)”。2022年6月，我國(guó)首個(gè)完全基于真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)申報(bào)的新藥獲批上市。將“真實(shí)世界研究”納入藥品注冊(cè)流程，意味著藥品可以快速進(jìn)入臨床使用，可有效縮短創(chuàng)新醫(yī)藥的研發(fā)上市周期，具有較強(qiáng)的創(chuàng)新支持作用。本文重點(diǎn)介紹了歐盟近些年在真實(shí)世界數(shù)據(jù)及真實(shí)世界研究領(lǐng)域探索的經(jīng)驗(yàn)，為我國(guó)真實(shí)世界研究體系構(gòu)建提供參考。

一、歐盟對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)源的開發(fā)

一是組織發(fā)布《真實(shí)世界數(shù)據(jù)源目錄》和《真實(shí)世界研究目錄庫》。自2021年起由歐洲藥品管理局（EMA）和成員國(guó)藥品管理機(jī)構(gòu)（HMA）聯(lián)合發(fā)布，旨在提升數(shù)據(jù)源的公開性，幫助數(shù)據(jù)需求方進(jìn)行數(shù)據(jù)查詢和獲取。機(jī)構(gòu)、研究項(xiàng)目主管方也可以登錄網(wǎng)站申請(qǐng)，經(jīng)審查后登記自己的數(shù)據(jù)或研究。目前，《真實(shí)世界數(shù)據(jù)源目錄》包含了250個(gè)數(shù)據(jù)源，為藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)、研究者、學(xué)者、企業(yè)等需求方提供數(shù)據(jù)來源索引，支持快速獲取所需的真實(shí)世界數(shù)據(jù)。《真實(shí)世界研究目錄庫》包括已開展和正在開展的3102個(gè)真實(shí)世界研究項(xiàng)目及其研究成果。為促進(jìn)數(shù)據(jù)利用，還配套發(fā)布了《真實(shí)數(shù)據(jù)源和研究目錄用戶指南》和《實(shí)踐指南》，分別指導(dǎo)數(shù)據(jù)持有者正確提交數(shù)據(jù)，以及數(shù)據(jù)需求者高效使用目錄庫獲取數(shù)據(jù)。

二是組織構(gòu)建歐洲健康數(shù)據(jù)空間（European Health Data Space, EHDS）。由歐盟委員會(huì)近期設(shè)立。2025年3月，歐盟發(fā)布?xì)W洲健康數(shù)據(jù)空間（European Health Data Space，EHDS）文件，要求成員國(guó)均需成立數(shù)字健康部門，以統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)上傳和收集病史摘要、電子處方、圖像報(bào)告、檢驗(yàn)結(jié)果、出院報(bào)告等健康數(shù)據(jù)，以方便患者查詢或醫(yī)療機(jī)構(gòu)調(diào)閱。按計(jì)劃，這些數(shù)據(jù)也將對(duì)研究人員、政策制定者和管理者等開放，支持真實(shí)世界研究、醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)、政策制定和監(jiān)管等活動(dòng)。為支撐數(shù)據(jù)空間建設(shè)，歐盟委員會(huì)已發(fā)布5個(gè)電子健康數(shù)據(jù)交換指南和標(biāo)準(zhǔn)格式，包括電子處方指南、病史摘要指南、檢驗(yàn)結(jié)果和報(bào)告指南、醫(yī)學(xué)影像研究和報(bào)告指南、以及出院報(bào)告指南等，推動(dòng)數(shù)據(jù)格式的規(guī)范統(tǒng)一，以方便數(shù)據(jù)收集和共享。

二、歐盟對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的使用及成效

一是建立數(shù)據(jù)分析和查詢網(wǎng)絡(luò)(DARWIN EU）。2022年歐洲藥品管理局（EMA）與荷蘭合作設(shè)立該網(wǎng)絡(luò)，用來協(xié)調(diào)使用歐盟的真實(shí)世界醫(yī)療保健數(shù)據(jù)，開展藥品監(jiān)管等方面的研究。網(wǎng)絡(luò)同時(shí)還提供數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化和分析工具，提升不同研究結(jié)果的一致性。常見工作流程為，EMA下屬委員會(huì)將研究任務(wù)發(fā)給協(xié)調(diào)中心；協(xié)調(diào)中心根據(jù)研究任務(wù)聯(lián)系數(shù)據(jù)合作方并提出數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)以及發(fā)布數(shù)據(jù)分析代碼；合作方在本地按標(biāo)準(zhǔn)處理數(shù)據(jù)并向協(xié)調(diào)中心反饋；協(xié)調(diào)中心對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行檢查分析；撰寫報(bào)告并提交，最終成果會(huì)被納入到歐盟或成員國(guó)的監(jiān)管決策中。目前DARWIN EU能夠協(xié)調(diào)獲取16個(gè)國(guó)家39個(gè)數(shù)據(jù)源1.8億患者的健康數(shù)據(jù)，每年開展真實(shí)世界研究超100項(xiàng)。

二是探索真實(shí)世界研究方法并提供范例。為促使數(shù)據(jù)應(yīng)用，從數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化生成“證據(jù)”，2024-2025年，EMA先后發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)指南：支持監(jiān)管決策》《關(guān)于在非干預(yù)性研究中使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)生成真實(shí)世界證據(jù)的意見書》，詳細(xì)介紹如何利用數(shù)據(jù)生成有效建議的過程，提供方法學(xué)指導(dǎo)。EMA定期發(fā)布已有的真實(shí)世界研究成果，2023年2月至2024年2月期間共發(fā)布其主導(dǎo)完成的40項(xiàng)研究產(chǎn)出，包括藥品（抗生素）短缺風(fēng)險(xiǎn)研究、疫苗有效性研究、使用GLP-1受體激動(dòng)劑人群自殺和自傷風(fēng)險(xiǎn)研究等。

三、有關(guān)思考和啟示

真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用是信息社會(huì)發(fā)展的重要趨勢(shì)，有利于推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新和加強(qiáng)醫(yī)藥產(chǎn)品的安全監(jiān)管。目前，各國(guó)都在積極探索如何有效利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)。在我國(guó)，醫(yī)保藥品耗材目錄準(zhǔn)入工作、集中帶量采購(gòu)后續(xù)的質(zhì)量監(jiān)督管理等工作，均需要大量數(shù)據(jù)支持。醫(yī)保部門對(duì)醫(yī)療服務(wù)的支付過程中，可同步獲取大量臨床診療數(shù)據(jù)及療效評(píng)估信息，形成具有重要價(jià)值的數(shù)據(jù)資源。目前，“1+3+N”多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)正在快速推進(jìn)，醫(yī)保信息化水平不斷提升。醫(yī)保部門作為真實(shí)世界“數(shù)據(jù)源”的核心持有者和重要應(yīng)用主體，應(yīng)充分發(fā)揮國(guó)家制度優(yōu)勢(shì)，統(tǒng)籌構(gòu)建“醫(yī)保真實(shí)世界數(shù)據(jù)源”平臺(tái)。鼓勵(lì)引導(dǎo)醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、監(jiān)管部門使用這些數(shù)據(jù)開展研究并產(chǎn)生目錄準(zhǔn)入退出和質(zhì)量監(jiān)管的“真實(shí)世界證據(jù)”，構(gòu)建中國(guó)的真實(shí)世界研究目錄庫，用于對(duì)醫(yī)保目錄準(zhǔn)入退出、藥品耗材集中采購(gòu)、掛網(wǎng)等工作的決策支持，有利于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新升級(jí)和高質(zhì)量發(fā)展，也有利于確保醫(yī)保服務(wù)和醫(yī)藥管理的質(zhì)量和效率。

作者 | 郭濤 國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購(gòu)指導(dǎo)中心醫(yī)療服務(wù)處

來源 | 中國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)

編輯 | 崔秀娟 劉新雨

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