朱永峰（國(guó)家醫(yī)保局辦公室主任）

近日，2025年度國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整正式啟動(dòng)。伴隨著醫(yī)保目錄的不斷調(diào)整，建立藥品綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系的迫切性也日益提升。

醫(yī)保的核心職能就是科學(xué)合理“籌錢(qián)”“花錢(qián)”“管錢(qián)”。無(wú)論是籌錢(qián)、花錢(qián)還是管錢(qián)，都要有科學(xué)的依據(jù)和方法，用數(shù)據(jù)說(shuō)話。比如在花錢(qián)方面，必須解決“錢(qián)往哪兒花”“花得值不值”等問(wèn)題，為此，就迫切需要建立一套比較系統(tǒng)完備的評(píng)價(jià)體系、標(biāo)準(zhǔn)和方法對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)品綜合價(jià)值進(jìn)行科學(xué)規(guī)范評(píng)價(jià)，從而推動(dòng)醫(yī)保更好實(shí)現(xiàn)價(jià)值購(gòu)買(mǎi)。這套評(píng)價(jià)體系、標(biāo)準(zhǔn)、方法建立得好，既是一次醫(yī)保政策工具的創(chuàng)新，對(duì)提升醫(yī)保的議價(jià)能力、購(gòu)買(mǎi)能力、科學(xué)評(píng)價(jià)能力等都有巨大推動(dòng)作用；同時(shí)，也是醫(yī)保學(xué)科理論建設(shè)一次重大創(chuàng)新突破。

首先，應(yīng)充分認(rèn)識(shí)真實(shí)世界數(shù)據(jù)在更好實(shí)現(xiàn)醫(yī)保價(jià)值購(gòu)買(mǎi)中的作用。

所謂真實(shí)世界數(shù)據(jù)，是指在實(shí)際環(huán)境中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，而不是在嚴(yán)格控制的臨床試驗(yàn)中得到的。因此，它與臨床實(shí)際更貼近，更能反映藥品耗材等在實(shí)際臨床上的真實(shí)效果。它一般可以來(lái)源于臨床病歷資料、醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)、群眾健康報(bào)告數(shù)據(jù)、穿戴設(shè)備數(shù)據(jù)等，具有多樣性、真實(shí)性、樣本量大等特點(diǎn)，但也存在質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、缺失值多等情況。

醫(yī)保代表全體參保人，向醫(yī)藥服務(wù)系統(tǒng)購(gòu)買(mǎi)藥品、耗材、技術(shù)服務(wù)等產(chǎn)品。這些產(chǎn)品到底好不好，醫(yī)?；ǖ腻X(qián)到底值不值，不能單純看它在上市時(shí)提供的實(shí)驗(yàn)室材料和數(shù)據(jù)（那是在標(biāo)準(zhǔn)的環(huán)境、標(biāo)準(zhǔn)化病人身上等得出來(lái)的），而更應(yīng)該看它在實(shí)際環(huán)境中的真實(shí)效果到底怎么樣，實(shí)踐是檢驗(yàn)真理的唯一標(biāo)準(zhǔn)。因此，更需要用真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)評(píng)價(jià)醫(yī)保所購(gòu)買(mǎi)產(chǎn)品的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等綜合價(jià)值。

其次，應(yīng)加強(qiáng)對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的治理，讓數(shù)據(jù)可用。

目前，醫(yī)保系統(tǒng)已在全國(guó)建立了統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺(tái)，收集了時(shí)間跨度比較長(zhǎng)、覆蓋全體參保人和所有定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)的以醫(yī)保結(jié)算費(fèi)用為主的相關(guān)海量信息，并且從一開(kāi)始就進(jìn)行醫(yī)保數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化處理，這些數(shù)據(jù)都是來(lái)源于已經(jīng)發(fā)生的醫(yī)療服務(wù)行為，也就是說(shuō)這些數(shù)據(jù)是來(lái)源于臨床真實(shí)世界的?？傮w上看，數(shù)據(jù)質(zhì)量比較高，價(jià)值很大。如何把這些數(shù)據(jù)用起來(lái)，需要加強(qiáng)數(shù)據(jù)治理，采取科學(xué)的方法和路徑，讓數(shù)據(jù)變?yōu)椤白C據(jù)”。

一是建立基于醫(yī)保創(chuàng)新應(yīng)用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫(kù)，并出臺(tái)相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)原則，讓真實(shí)世界數(shù)據(jù)盡量做到最小顆粒度地標(biāo)準(zhǔn)化、結(jié)構(gòu)化；二是明確真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的技術(shù)路徑。組織專(zhuān)家開(kāi)展真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為證據(jù)的方法學(xué)研究，形成真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為藥品、設(shè)備、耗材、技術(shù)等產(chǎn)品綜合價(jià)值評(píng)價(jià)的真實(shí)世界證據(jù)的技術(shù)路徑。

最后，應(yīng)考慮建立規(guī)范統(tǒng)一的評(píng)價(jià)體系、標(biāo)準(zhǔn)和方法，加快推進(jìn)真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)保領(lǐng)域的創(chuàng)新應(yīng)用。

以藥品為例，可以從上市前、上市后進(jìn)醫(yī)保前、進(jìn)醫(yī)保后等三個(gè)階段進(jìn)行綜合價(jià)值評(píng)價(jià)。如何進(jìn)行綜合價(jià)值評(píng)價(jià)，要研究建立統(tǒng)一規(guī)范的評(píng)價(jià)體系、評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)、評(píng)價(jià)方法，從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等多個(gè)維度進(jìn)行評(píng)價(jià)。

一是上市前的綜合價(jià)值評(píng)價(jià)。比如有的創(chuàng)新藥品在境內(nèi)尚未上市，但在境內(nèi)特定區(qū)域可以使用。對(duì)于這些藥品，可以收集臨床數(shù)據(jù)，使用統(tǒng)一規(guī)范的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)、方法等進(jìn)行評(píng)價(jià)，作為藥品在境內(nèi)上市和醫(yī)保準(zhǔn)入的重要依據(jù)。

二是上市后醫(yī)保準(zhǔn)入前綜合價(jià)值評(píng)價(jià)。藥品上市后，雖然有臨床價(jià)值，但能否進(jìn)入醫(yī)保，需要使用統(tǒng)一規(guī)范的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和方法，對(duì)這個(gè)產(chǎn)品從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等多個(gè)維度進(jìn)行綜合評(píng)價(jià)；同時(shí)，還要與同類(lèi)產(chǎn)品進(jìn)行比較評(píng)價(jià)，從而決定是否納入醫(yī)保。

三是醫(yī)保準(zhǔn)入后的再評(píng)價(jià)。藥品進(jìn)入目錄后不是一勞永逸，而是要?jiǎng)討B(tài)管理。對(duì)目錄內(nèi)產(chǎn)品，一是要看其在臨床實(shí)際中的真實(shí)情況，利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)和統(tǒng)一規(guī)范的標(biāo)準(zhǔn)方法對(duì)其進(jìn)行綜合價(jià)值再評(píng)價(jià)；二是有新的類(lèi)似產(chǎn)品出現(xiàn)時(shí)，也要對(duì)新、老同類(lèi)產(chǎn)品進(jìn)行對(duì)比，采用規(guī)范統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)和方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，看誰(shuí)的綜合價(jià)值更高。經(jīng)科學(xué)評(píng)價(jià)后，綜合價(jià)值不高的產(chǎn)品要及時(shí)調(diào)出目錄。

藥品綜合價(jià)值評(píng)價(jià)做好后，耗材、醫(yī)療服務(wù)技術(shù)也可以按同樣方法進(jìn)行綜合價(jià)值評(píng)價(jià)。目前海南已在此方面進(jìn)行積極探索，就真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫(kù)建立、真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化技術(shù)路徑、藥品（耗材、技術(shù)）綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系（標(biāo)準(zhǔn)、方法）的建立等進(jìn)行研究，已形成初步研究成果。國(guó)家醫(yī)保局可以充分利用借鑒國(guó)內(nèi)外已有的初步研究成果，發(fā)揮國(guó)家專(zhuān)家人才隊(duì)伍等優(yōu)勢(shì)，加快建立我國(guó)統(tǒng)一規(guī)范的基于真實(shí)世界的醫(yī)藥產(chǎn)品綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系、標(biāo)準(zhǔn)和方法，從而助力醫(yī)保更好地實(shí)現(xiàn)價(jià)值購(gòu)買(mǎi)，為醫(yī)保學(xué)科理論體系的建立和醫(yī)保政策工具的創(chuàng)立作出積極貢獻(xiàn)。