隨機對照試驗（RCT）面臨著成本高、耗時長、人力需求大、患者代表性不足等問題，人工智能（AI）技術的應用為這些挑戰提供了潛在的解決方案。自2018年以來，美國FDA收到的AI支持臨床研究的相關申請從3項增長到2022年的170多項。

早期研究表明，AI輔助工具可以優化試驗設計、縮短試驗時間、提高患者篩選效率并降低成本。

2024年12月，《Journal of the American College of Cardiology》（IF=21.7）發表了一篇觀點性文章（Viewpoint）[1]，探討了AI如何改變臨床試驗的未來，例如： 構建大規模數據基礎設施、提升試驗效率并降低成本。

原文鏈接：https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0735109724102860

1. 構建大規模數據基礎設施

在當前的臨床試驗中， 數據存儲和分析系統分散 ，限制了AI的效率。為實現AI在臨床試驗中的潛力，需要建立一個以患者為中心的數據生態系統，整合電子病歷（EHR）、健康系統應用、個人記錄和臨床試驗數據。標準化數據格式和試驗方案，同時保護數據安全，并激勵信息交換是關鍵。

此外，整合來自可穿戴設備和環境監測的多模態實時數據，將允許AI在試驗過程中動態調整患者的治療方案。

目前已經取得了一些進展。例如，許多供應商和醫療機構采用了快捷式醫療服務互操作資源（FHIR），提升了數據的互操作性[2]。美國國立衛生研究院（NIH）的“All of Us”研究項目也在構建跨電子病歷、基因數據、調查問卷、可穿戴設備、地理數據和生物樣本的大規模數據基礎設施[3]。通過在這些進展的基礎上進一步推動數據互操作性，可以構建強大的數據基礎，充分發揮AI在RCT中的潛力。

2. 提升試驗效率并降低成本

當前的臨床試驗以醫院為中心，流程化勞動密集、重復且成本高昂。AI可以通過減少人力需求、優化患者篩選策略和增加患者多樣性來簡化流程并降低成本。由于隨訪是間歇性的，數據收集存在缺口。

AI可以簡化某些流程，縮短時間，并通過減少勞動力需求來降低成本。例如，AI輔助工具可以更精準地定位試驗人群，減少對不太可能受益或完成試驗的參與者的不必要支出，同時確保不同患者群體的代表性[4]。

未來的商業模式應轉向以患者為中心、數字化、去中心化和自適應的工作方式，結合AI驅動和人工交互。這包括使用AI進行患者篩選、數據收集、實時監測、終點判定和分析。

AI的效率提升可能威脅到依賴勞動密集型試驗操作的傳統商業模式，如合同研究組織（CRO）。如果AI能夠監測依從性、不良事件并生成監管報告，CRO公司可轉向AI治理和監督，而非專注于勞動力提供。一些初始的轉變已經開始，例如使用可穿戴技術實現遠程數據收集，從而擴大臨床研究的規模，以及將隨訪去中心化以提高患者留存率。

3. 監管系統的變革

當前的監管系統并未考慮到AI技術的快速發展及其在RCT中的獨特風險。監管機構應擯棄傳統線性審批途徑，采用迭代方法，定期反饋，確保AI工具的安全性和有效性。RCT參與者不僅是新藥或新器械的受試者，同時也是AI工具的使用者。因此，監管機構需要制定專門的流程，以確保AI工具在臨床試驗組織中的適當監督、患者安全和試驗方案依從性。

此外，對偏倚的評估將是至關重要的，尤其是在全球不同人群中。 由于AI模型的復雜性和數據來源的多樣性，這種評估極具挑戰性。 監管機構需要制定相應的標準和方法，以確保AI工具的公平性和可靠性。

美國FDA等監管機構已經表示支持在臨床研究中使用和評估AI工具[5]。作為第一步，我們可以將一些AI的驗證和評估工作應用于臨床試驗環境[6]。

總結

AI在臨床試驗中的應用前景廣闊，但要實現其全部潛力，必須對現有的系統進行現代化改造。未來的臨床試驗將實現患者的無縫招募、自主遵循試驗設計、數據收集和實時個性化交流。這不僅需要AI技術的進步，還需要在數據管理、效率提升和監管現代化方面進行協同創新。盡管前路充滿挑戰，但通過跨部門的合作，AI有望為臨床研究帶來更具包容性、高效性和以患者為中心的新時代。

參考文獻：

1.J Am Coll Cardiol. 2025;85(4):378-380.

2.J Am Med Inform Assoc. 2016;23:899–908.

3.N Engl J Med.2019;381(7):668–676.

4.NPJ Digit Med.2023;6(1):217.

5.JAMA. 2025;333(3):241-247.

6.NEJM Catal Innov Care Deliv. 2024;5(10):131.