輝瑞天價血友病基因療法 Beqvez 的退市，全球基因療法上游 CXO 企業紛紛裁員收縮業務。與此同時，中國的 CGT 產業在我國政策的大力扶持下，從研發到商業化，正逐步構建起一條完整且充滿活力的產業鏈。上游 CXO又將有何發展？

圖源：Endpoints News

天價基因療法的退市風波

Guide View

去年 4 月，輝瑞的血友病基因療法 Beqvez 以一針 350 萬美元（約合人民幣 2537 萬元）的價格刷新全球最貴藥紀錄。然而，上個月該藥卻宣布停止銷售。自美國上市 10 個月以來，除臨床試驗等非商業化場景外，Beqvez 沒有在商業市場賣出一針。

圖源：輝瑞官網

Beqvez 是一種基于腺相關病毒（AAV）載體的基因替代療法，針對 B 型血友病患者的長期出血問題。B 型血友病是遺傳性凝血功能障礙疾病，因第九凝血因子缺乏，患者需定期注射凝血因子防出血。Beqvez 通過導入正常第九凝血因子基因恢復患者凝血功能，從理論上可一次性解決長期出血問題。

輝瑞終止 Beqvez 開發，背后因素復雜。從市場表現看，自獲批以來，尚無患者接受商業藥物治療，未達預期。

高昂定價也是一大阻礙，350 萬美元的價格與 CSL Behring 的 Hemgenix 相當，令患者和醫保機構難以承受。基因療法本身的復雜性和潛在風險，也使患者和醫生態度謹慎。輝瑞發言人表示，患者和醫生對血友病基因療法興趣有限。

而且，市場競爭對 Beqvez 極為不利。在 B 型血友病治療領域，CSL 的 Hemgenix 和 BioMarin 的 Roctavian 已占據一定份額，市場推廣優勢明顯，進一步壓縮了 Beqvez 的市場空間。

輝瑞此舉不僅是對市場需求的回應，也是戰略調整的體現。近年來，輝瑞在基因治療領域布局頻繁變動。2023 年，其將早期基因治療項目賣給阿斯利康旗下罕見病部門 Alexion；2024 年，終止與 Sangamo Therapeutics 在 A 型血友病基因療法的合作。此次停止 Beqvez 開發，或標志輝瑞徹底退出病毒載體基因治療領域。

圖源：百度百科

海外從事CGT的明星Biotech也處境不佳。Bluebird Bio 于 9 月宣布裁員約四分之一；BioMarin 在24年 8 月和 5 月連續兩輪大規模裁員；Bluebird 拆分出的 2seventy bio 也多次重組。

整個行業似乎都在面臨嚴峻挑戰，基因療法商業化之路困難重重。

CGT寒潮擴散：下游困境波及上游CXO

Guide View

基因療法下游商業化面臨重重阻礙，高昂的治療費用讓多數患者望而卻步，保險覆蓋范圍有限難以緩解經濟壓力，患者選擇余地小，市場認知度也偏低。加之長期療效與安全性有待驗證，下游企業經營舉步維艱。而產業鏈上下游緊密關聯，下游的困境迅速傳導至上游，2025 年初，上游 CXO 企業接連陷入困境，紛紛開啟 “收縮模式”。

CDMO 企業 Resilience 裁員動作頻頻。先是去年年底在佛羅里達州阿拉丘亞工廠裁減 105 人。僅隔月余，2025年1月，在其位于美國北卡羅來納州的基因治療設施宣布裁員120人?；厮?2021 年，Resilience 豪擲 1.1 億美元從藍鳥生物收購商業慢病毒載體制造基地，彼時信誓旦旦要保留全員、擴大生產，如今卻大幅裁員，反差強烈。

1 月 30 日，德國老牌 CDMO 企業 Rentschler Biopharma 果斷撤離CGT領域，關停英國斯蒂夫尼奇工廠，轉頭聚焦生物制劑（基于細胞培養的治療性蛋白質）。

進入 2 月，行業震蕩持續。CDMO 巨頭 Charles River 對美國田納西州細胞和基因治療基地下手，該基地 2022 年剛完成大規模擴建，新增九個處理套間，潔凈室數量翻番，還取得歐洲藥品管理局生產異體細胞治療藥物的許可，如今卻無奈對超 350 名員工實施裁員。

圖源：Charles River官網

與此同時，賽默飛世爾科技宣布，3 月 30 日起將對美國馬薩諸塞州的兩家病毒載體制造工廠進行人員精簡，300 個崗位被裁撤，要知道病毒載體制造可是細胞基因療法產業鏈的核心環節。

業績滑坡現象屢見不鮮。服務國內 CGT 市場的和元生物已連續兩年虧損，2022 年營收達峰后便一路走低。博騰股份2023年基因細胞治療CDMO業務實現營業收入5301.57萬元，同比下降約30%；2024H1實現營業收入1904萬元，同比下降約18%。

面向全球的龍頭藥明康德，2024 年前三季度 CGT 業務營收 8.5 億，同比下降 17%，經調整毛利率為 - 29.7%。同樣面向全球的龍沙，2024 年上半年細胞基因業務營收下降 8.8%，息稅前利潤下降 15.1%。

種種跡象表明，基因療法上游產業正深陷困境，艱難求存。

藥明康德增資5億元，博騰股份加碼，押注中國CGT市場

Guide View

近期，上海藥明生基的工商變更引發行業關注。藥明康德取代原股東，全資持股藥明生基，并將其注冊資本從 1 億元增至 6 億元，增幅500%。同時調整經營范圍，減少 “藥品委托生產” 項目。這一系列操作背后，是藥明康德在CGT行業復雜周期中的戰略布局。

圖源：國家企業信用信息公示系統官網

實際上，從藥明康德過往業績便能察覺市場變化的影響： 2021 - 2023 年，藥明康德CGT板塊的收入分別為10.26億元、13.08億元、13.1億元，收入增長幅度逐漸放緩；同期毛利潤則分別為-0.21億元、-0.87億元、-1.3億元。加上《生物安全法案》的影響，2024 年上半年，該業務板塊收入5.7億元，同比下滑了 19%，虧損加劇。

藥明康德在財報中將業績波動歸因于商業化項目放量慢、部分項目延遲或取消，以及美國擬議法案致新訂單不足。

在困境下，2024 年 12 月，藥明康德出售藥明生基的美國和英國運營主體，雖這兩者在 2024 年 1 - 11 月累計營收約 9.8 億元，但占上一財年經審計營收比例僅 2.4%。

不過，剝離海外CGT業務的同時，藥明康德并沒有放棄中國CGT市場，甚至再度增資。

眼下，藥明康德仍舊在為總計59個項目提供工藝開發、檢測與生產服務，包括2個商業化項目，4個臨床III 期項目（其中1個項目處于上市申請準備階段），8個臨床II期項目，以及45個臨床前和臨床I期項目。

無獨有偶，在藥明康德增資藥明生基后，CDMO 企業博騰股份于 2025 年 2 月宣布，擬出資參與投資細胞與基因產業基金。公告顯示，博騰股份作為有限合伙人，計劃以自有資金不超 5000 萬元，參與投資規模達 15 億元的 “深圳市松禾細胞與基因產業私募股權投資基金（有限合伙）”。

該基金將 100% 圍繞細胞與基因領域布局，涵蓋細胞和基因治療、新型病毒載體、新型疫苗研發及產業化、基因技術、生物育種研發及產業化以及相關上游產業。

圖源：博騰股份官網

在當前行業寒冬下，藥明康德與博騰股份對中國 CGT 市場的布局能否取得突破，值得持續關注。

值得一提的是，3月17日，阿斯利康宣布收購EsoBiotec，布局體內CAR-T等細胞療法。按照公告，阿斯利康將支付4.25億美元預付款，以及5.75億美元基于開發和監管的里程碑金額，交易總額最高可達10億美元。

首個實現盈利的CGT企業出現

Guide View

2024 年，細胞基因療法領域迎來歷史性時刻，Sarepta Therapeutics 在成立 44 年后首次實現盈利。2024 年前三季度，公司凈利潤達 7619 萬美元，同比增長 113.1%。

彼時，旗下四款產品在售，其中 Elevidys 作為重組基因療法，將微抗肌萎縮蛋白轉基因包裝于 AAV 病毒載體，于 2024 年 6 月獲 FDA 完全批準，適應癥擴至 4 歲及以上 DMD 基因突變患者。

Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45 三款反義寡核苷酸療法產品，也已獲批用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD）等。

Elevidys 貢獻突出，2024 年凈收入 8.208 億美元，成為盈利主因。作為全球首款 DMD 基因療法，填補臨床空白，對各類 DMD 致病基因變異患者均有效。在潛在患者群體中，目前滲透率不足 5%，潛在市場份額有望超 200 億美元。

然而，3 月 18 日，Sarepta 宣布 Elevidys 出現首例治療相關死亡病例。一名 16 歲男性患者接受治療后突發急性肝衰竭離世。消息傳出，Sarepta 股價盤后暴跌 27.44%。

圖源：Sarepta官網

經調查，患者死亡前感染巨細胞病毒（CMV），CMV 引發的肝炎與基因治療產生協同毒性，致使急性肝損傷惡化為肝衰竭。雖急性肝損傷是已知副作用，但致死性肝衰竭首次出現。

此前，Bluebird Bio 等因 7 名患者接受基因療法后患血癌（可能與慢病毒載體相關）陷入信任危機，BioMarin、羅氏 Spark Therapeutics 等項目終止，打擊行業信心。

如今，行業亟待思考如何通過載體改造降低治療風險，推動細胞基因療法繼續發展。

中國 CGT 產業的蓬勃生機與政策助力

Guide View

我國生物醫藥產業蓬勃發展

我國生物醫藥產業正從規模擴張邁向技術驅動階段。在 CGT 領域，2024 年國內在研管線達 5380 項，占全球總數的三分之一，CAR-T、CRISPR 基因編輯技術步入臨床轉化關鍵期。

下一個扭虧為盈的細胞基因療法企業或將是中國的傳奇生物。其Carvykti 西達基奧侖賽注射液已在中美上市，預計 2026 年實現盈利，其效果顯著，市場前景廣闊。2023年，Carvykti銷售額達到5億美金。按照強生的預計，Carvykti會是一款年銷售額峰值達到50億美金的藥物。

多地積極布局產業基地，以上海為例，其 CGT 在研管線超 400 個，占全國近 40%，還誕生了復星凱特阿基侖賽注射液、藥明巨諾倍諾達等全球領先的 CAR-T 產品，展現出從研發到商業化的全鏈條創新實力。

3 月 18 日，上海舉辦細胞與基因治療產業化進展與項目融資路演對接會，10 家上海企業參與路演，近 20 家知名風投機構與企業交流。上海國投先導生物醫藥母基金第一批 4 家子基金已在 CGT 領域深度布局，投資 23.04 億元，覆蓋 26 個項目，上海本地項目占 15 個。

同時，躍賽生物自主研發的全球首款中美雙臨床帕金森病自體細胞藥物 UX-DA001 注射液已在瑞金醫院開展一期臨床試驗并完成首例注射。

和元生物作為國內首家科創板上市的 CGT CDMO 企業，依托自身技術與經驗，助力 40 多個項目獲得 IND 批件，13 個通過美國 FDA 審批，并成立再生醫學事業部，推動 CGT 技術向更多領域拓展。

圖源：和元生物官網

兩會代表委員聚焦 CGT 領域提案

2025 年兩會高度重視生物醫藥產業，將其定位為 “戰略性新興產業核心增長極”，通過多維度政策全力激發產業活力。國家藥監局聯合多部門推進審評審批改革，為細胞基因治療（CGT）、創新藥械開辟 “特殊通道”，顯著縮短研發周期，例如干細胞療法臨床審批時間有望從 3 年大幅壓縮至 18 個月，極大促進技術向成果的轉化。

全國人大代表、北京協和醫院院長張抒揚建議設立國家級罕見病專項基金，探索 “基本醫保 + 商業保險 + 公益救助” 多元支付模式，推動符合條件的基因治療產品優先進入醫保目錄。數據顯示，我國罕見病患者超 2000 萬，部分基因療法雖有治愈潛力，但高昂費用讓多數家庭無力承擔。

上海市政協委員、復星國際聯席 CEO 陳啟宇聚焦支付機制創新，建議以上海為試點，將細胞與基因治療藥品納入醫保丙類目錄，借助 “滬惠保” 等商業保險提高特藥賠付比例，如將賠付比例從 10% 提升至 30% 并取消不合理賠付上限，可使 CAR-T 等療法患者自付比例降至 40% 以下。上海已連續三年將 CAR-T 藥品納入 “滬惠保”，最高賠付 50 萬元。

同時設立專項補貼，對在歐美等主流市場獲得認證的創新藥給予最高 3000 萬元獎勵。

提案體現了中國細胞與基因治療產業的發展需求，我國有望在生命科學領域實現突破發展。

結語

Guide View

中國 CGT 產業在技術創新與政策扶持的雙重驅動下，已展現出強大的發展潛力。從蓬勃發展的產業態勢到兩會代表委員的積極建言，產業發展的每一步都堅實有力。中國 CGT 產業已站在新的發展起點，有望在全球基因療法的賽道上實現彎道超車，為人類健康事業書寫新的篇章。

參考來源：

[1]公司官網/網絡新聞

[2]干細胞與外泌體

[3]澎湃新聞

[4]上觀新聞

[5]丁香園

[6]藥智網

[7]MedTrend醫趨勢

[8]醫藥魔方Invest

[9]細胞與基因治療領域

[10]藥時代

制作策劃

策劃：Whale / 審核校對：Jeff

撰寫編輯：Whale / 封面圖來源：網絡

媒體合作 | 微信號：GuideView2021

投稿轉載 |13291812132（同微信）

免責聲明：本文僅代表作者個人觀點，參考文獻如上，如對文中內容有不同意見，歡迎下方留言討論。如需轉載，請郵箱guideview@guidechem.com聯系我們。