今年2月,《Nature Medicine》報道的一則病例震動全球——美國一名4歲惡性腫瘤患兒在接受CAR-T療法(靶向細胞抗癌法)后,不僅重獲健康、無病生存長達19年,更成功生育兩名子女。
這一案例再度將CAR-T細胞療法推向輿論前沿,但伴隨120萬元一劑的天價門檻,卻讓全球數(shù)千萬患者望而卻步。不過,國內(nèi)近期接連釋放利好信號——從地方醫(yī)保報銷到上海科學家的突破性技術(shù)成果,讓“天價藥”的降價成為可能。
正如行業(yè)專家所言:“只有當科技創(chuàng)新能讓‘尖端科技’真正惠及大眾,才算完成其使命。”
1、降幅超90%,高端技術(shù)即將人人可及?
CAR-T細胞療法作為惡性腫瘤的“希望之光”,通過基因工程技術(shù)改造患者自身T細胞,使其獲得精準識別和清除癌細胞的能力,而《Nature》的報道僅是眾多成功案例之一——全球范圍內(nèi),已有超5000名患者通過該技術(shù)獲得新生。
值得注意的是,盡管CAR-T療法問世已逾數(shù)年,但高昂費用仍是普及的主要障礙。據(jù)悉,在去年11月該療法第四次進入醫(yī)保失敗后,其120萬元的費用對多數(shù)患者而言依然難以承擔。
在此背景下,為減輕患者壓力,地方紛紛出臺“惠民方案”。其中上海“滬惠保2024”率先將CAR-T療法納入特藥目錄,并提供最高50萬元的賠付保障,使患者自付比例最低降至28%。
而帶來更明顯轉(zhuǎn)機的是技術(shù)創(chuàng)新——華東師范大學劉明耀教授團隊通過八年攻關(guān),成功開發(fā)出成本控制在10萬元以內(nèi)的“通用型”CAR-T療法。臨床數(shù)據(jù)顯示,首批5位的患者經(jīng)療法干預(yù)后均達到完全緩解的標準。
更令人振奮的是,一位原本全身癱瘓的患者在接受該療法兩月后,便能自行駕車前往醫(yī)院復(fù)查。如今,這項世界首例的研究成果,已被頂級期刊《Cell》評為“十年里程碑論文之一”,并獲得《Nature》出現(xiàn)在官網(wǎng)頭條報道中。
據(jù)了解,細胞類應(yīng)用門檻下降并非個例。早先日本已將“iPS細胞人造心臟”費用從240萬元大幅下降至5萬元;行業(yè)調(diào)研表明,烏克蘭干細胞抑衰療法曾標價59.8萬元/次,而日本諾獎團隊開發(fā)的亞洲首款口服干細胞制品“賽羅瑞stemax”,通過京JD東等跨境渠道進入中國后,其門檻已下調(diào)至3.2萬元。
市場數(shù)據(jù)顯示,該制品進入國內(nèi)市場已逾4年,在國內(nèi)一二線城市的中年群體中增速高達167%,目前已覆蓋百萬有抑衰需求的人群。
以上種種,似乎印證了一個行業(yè)共識:“細胞科技正脫離‘昂貴尖端’屬性,逐漸走進‘大眾市場’。”
2、技術(shù)持續(xù)迭代,細胞療法即將“批量應(yīng)用”
行業(yè)學者曾指出,傳統(tǒng)細胞療法最大的瓶頸在于其高度定制的“一人一方”模式。從細胞的采集、工程改造到輸注整個流程,均需個體化處理,不僅耗時而且成本高昂。
然而,技術(shù)革新正在打破這一局限。正如央視科教頻道在節(jié)目中所預(yù)言的:“未來看病不再依賴吃藥,而是在檢查后,由醫(yī)生開出細胞類處方,患者可直接前往某細胞企業(yè)獲取細胞制品。”
以前述劉明耀教授團隊開發(fā)的“現(xiàn)貨型”CAR-T療法為例,目前已實現(xiàn)了標準化的突破。相關(guān)報道顯示,該方案可從健康供者中提取血液,一次性獲得10億數(shù)量的T細胞,足以供給500-1000患者,真正實現(xiàn)“批量”供應(yīng)。
“療法成本將因此大幅降低,而一旦進入醫(yī)保體系后,所能覆蓋的人群將更為龐大。”劉教授進一步表示。
值得注意的是,類似的“批量化”思路,在抑衰領(lǐng)域早已先行一步。被譽為日本“干細胞臨床應(yīng)用先驅(qū)”的Yoshiki Sawa教授,經(jīng)研究后發(fā)現(xiàn)干細胞激活科技——Revistem,并將其轉(zhuǎn)化為上述口服形式的“賽羅瑞stemax”。從而實現(xiàn)僅靠口服即可激活人體內(nèi)的自有干細胞,改善機體衰老狀態(tài)。
據(jù)京JD東市場數(shù)據(jù)分析,該科技的基礎(chǔ)版成果“賽羅瑞pro”,已將門檻將至5400元,并在國內(nèi)一二線城市的中年男性群體中引發(fā)強烈反響。評論區(qū)中諸如“精力充沛許多”、“不再整天昏昏沉沉”、“感覺整個人都被‘充電’了”等正面反饋比比皆是。
業(yè)內(nèi)認為,這場科技普惠化的背后,是產(chǎn)學研深度融合的創(chuàng)新生態(tài)。據(jù)悉,國內(nèi)多家企業(yè)正化身“技術(shù)獵手”,通過全球?qū)@M和聯(lián)合開發(fā),讓海外黑科技快速“入鄉(xiāng)隨俗”;政策層面則建立“快速審批通道”和“醫(yī)保商保組合拳”,真正實現(xiàn)尖端科技的“大眾化”。
正如業(yè)內(nèi)專家的積極預(yù)測:“我們正站在細胞時代的起跑線上,未來十年將因此迎來爆發(fā)式增長,進入生命科學的‘黃金時代’。”
3、上海領(lǐng)航,或開啟細胞療法新紀元?
在成本優(yōu)化方面,上海正推動細胞療法邁向國際化新高度。今年3月,上海自主研發(fā)的細胞制品——CAR-T藥物運往香港,完成了國產(chǎn)細胞制品的首次“出海”,關(guān)鍵質(zhì)量參數(shù)已比肩國際領(lǐng)先水平。
目前,國內(nèi)細胞療法正經(jīng)歷“高端屬性”到“平民化”的轉(zhuǎn)型。在政策支持與技術(shù)突破的雙重推動下,“百萬級”的細胞藥物門檻有望降至十萬元區(qū)間,曾經(jīng)專屬于高端市場的抑衰和惡性腫瘤療法,也已加速向大眾市場滲透。如今以上海為代表的中國生物科技產(chǎn)業(yè),正在探索一條“大眾可及”的新路徑。
正如《人民日報》所言:“科技進步的最終使命,在于讓更多人平等擁抱生命的饋贈。”
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