我們經常會在新聞中刷到一些突破性的療法誕生,許多學術期刊上發表的實驗室中令人振奮的數據和發現,往往給人以“再復雜的疾病也能治愈”的無限遐想。然而,時間一久公眾卻發現新聞上似乎仍在不停重復著又一個個“創新奇跡”,真正能從中受益的患者卻寥寥無幾。
這種現象的背后,或許是醫學創新轉化過程中的尷尬現實和深層次矛盾——許多看似突破的科研成果,經常在離開實驗室后戛然而止,未能走進病房,也未能改變患者的治療現狀。
尤其是如今中國生命科學和基礎醫學研究的活躍度和論文產出規模已處于全球前列,但是大量成果止步于論文、專利、實驗報告,難以完成“從實驗室到病床”的關鍵跨越,最終只能成為學術數據庫中的一行記錄。
論文看起來很厲害,但實際上病人卻不一定能用上,這不僅是技術成熟度的問題,更是因為在醫學研究的創新突破與臨床實際的嚴苛需求之間,存在一道難以逾越的“最后一公里”。
我們不禁要問,在令人眼花繚亂的實驗室成果背后,如何真正讓醫學創新成果走進臨床,讓科技惠及每一個期待新療法的患者?
01
打破“四高”制約,做好中國原創新藥
在當今時代,新藥研發面臨的挑戰是多方面的。現代創新藥的研制不僅需要在機理上實現原創性,同時也必須兼顧臨床安全性和有效性。
在4月10日“2025京津冀創新醫學轉化與產業促進大賽啟動儀式”上,中國工程院院士、中國醫學科學院藥物研究院院長蔣建東院士圍繞中國創新藥物,闡述了自己對如何做好原創新藥研發的思考。他指出,“四高”現象——高知識密度、高技術要求、高研發周期及高經濟投入,是制約新藥從實驗室走向臨床及大規模生產的現實問題。因此,中國藥物研發必須整合多學科資源,充分運用分子生物學、化學、人工智能等前沿科技來提升藥物設計與篩選的效率。
蔣建東院士還在報告中分析了中國原創藥物的發展路徑,認為中國在藥物創新方面既擁有深厚的傳統醫學積淀,也具備利用現代科技手段實現突破的巨大潛力。
在他看來,傳統醫藥與現代藥理學并非對立關系,而是可以實現有機融合。正是依托于傳統經驗,再經過嚴謹的藥物化學研究與藥理學驗證,才有了諸如麻黃堿、青蒿素等具有原創性的藥品問世。麻黃堿作為中國原創藥物的典型代表,早在20世紀初就被成功分離,后來經過不斷的研究和改進,已成為治療低血壓、平喘及其他適應癥的重要藥物;而青蒿素則充分展示了如何借助古籍記載和現代科技手段,快速轉換為治療瘧疾的有效藥物,其機理在于利用血紅蛋白水解產生亞鐵血紅素激活藥物效應,這一發現也為全球公共衛生作出了巨大貢獻。
隨著現代生物技術、化學技術、計算機技術、基礎醫學等的發展,中藥尤其是植物藥物的作用機制能夠得到更好的解釋。廣大中國藥物研發人員,在繼承傳統的同時,以現代科學技術為依托,勇于突破常規,利用前沿科技打造出安全、有效、具有原創性的藥物,實現了從天然藥物到高科技現代藥物的華麗轉型,為廣大患者帶來了實實在在的改變。
蔣院士強調,要做好中國原創藥,必須堅持“還原論+系統論”的指導思想。從“單靶學說”到“負熵為靶”,從傳統經驗到現代大數據、人工智能技術的應用,都要求藥物研發不再局限于單一靶點,而應立足于系統性調控,精準地干預疾病發生發展的各個環節。
未來新藥研發應注重多靶點的協同作用,整合血液、組織、細胞與分子網絡等多重信息,最終實現防治結合和標本兼治的整體治療新模式。這是全國乃至全球未來醫藥創新的新方向,更是廣大未來滿足的臨床需求。
02
產業規模突破萬億,北京打造全球醫藥創新資源“強磁場”
隨著社會老齡化和疾病譜變化,全社會對于健康服務和醫療資源的需求日益增長。據預測,到2030年中國醫療健康產業市場規模將超過16萬億元。面對如此龐大的市場潛力中,傳統模式已難以滿足日益增長的多元化需求,醫療創新正成為推動產業升級和持續增長的核心動力。
在4月10日的啟動儀式上,北京市衛生健康委員會主任劉俊彩介紹了北京市在醫藥健康產業發展發展方面的創新思路和亮眼成果。
從 2018 年開始,北京滾動實施3輪醫藥健康協同創新三年行動計劃,建立行業、產業“雙牽頭”機制,構建了市區協同、部門聯動“1+3+X”服務企業體系,更加突出產業創新與“三醫”行業部門聯動協同,推動創新鏈和產業鏈無縫對接。2024年,北京醫藥健康產業規模達1.06萬億元,同比增長8.7%,成為北京第三個萬億級產業集群。同時,北京也成為全國首個醫藥健康產業破萬億的城市。
盤點北京市醫藥健康產業的諸多舉措,我們或許能夠找到這股強勁動力從何而來,北京市又如何能夠做強做大藥械基礎板塊形成“北京優勢”。
在創新工作機制方面,北京市建立了市級醫藥健康的統籌聯席會,由科技管理部門和行業管理部門共同牽頭,實現了科技創新與衛健、藥監、醫保“三醫”的高效協同,為創新藥械從早期的研發試驗到最終的定價入院提供了全流程的服務,助力研發強、審批快、應用早。
據今年3月中關村論壇年會相關新聞發布會的數據,2024年北京醫藥健康產業收獲了豐碩的創新成果:AI三類醫療器械獲批上市11個,數量全國居首;9個創新醫療器械獲批上市,位列全國第二;9個創新藥納入突破性治療品種,排名全國第三;僅2025年前兩個月,北京就有7款創新藥械產品獲批上市,位居全國第一,實現“開門紅”。
為了支持創新醫藥高質量發展,2024年北京市出臺了促進創新醫藥發展的“32條”措施等,率先實現了“藥品補充申請審評時限從200天壓縮至60天”“藥品臨床試驗審批從60天壓縮至30天”,臨床試驗的啟動用時壓縮7.7周;還實施了罕見病藥品的“白名單”制度,建立了臨床急需進口藥械的審批綠色通道。
2025年4月7日,北京市九部門聯合發布《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施(2025年)》,明確提出臨床試驗項目啟動整體用時進一步壓縮至20周以內、啟動建設重點專病全自動智能化生物樣本庫、開展已上市藥物擴大臨床適應癥研究使用、新獲批創新藥械產品數量不少于15個、支持境外藥品上市許可持有人跨境分段生產、國家醫保談判藥品直接納入醫療機構藥品目錄、部署AI+病理和AI+制藥等場景模型開發、構建500億元規模醫藥健康產業基金等多項工作任務。
這個被稱為“32條”措施2.0的升級措辭,從政策層面再次聯合發力,支持創新醫藥產業發展,持續激發創新醫藥企業整體活力,推動萬億醫藥健康產業再上新臺階。
不僅如此,北京市還推出數據出境綠色通道、建設創新藥械的出海平臺,吸引一批外資企業加大在京布局,2024年輝瑞、默沙東、禮來等8家知名藥企在京新設創新主體,使得北京正在成為吸引全球醫藥創新資源的“強磁場”。
03
以“用”為導向,用大賽挖掘新質生產力創新成果
2024年,北京城市副中心首次以醫學轉化為主題,舉辦了一場創新醫學轉化大賽,旨在搭建技術與需求、臨床與解決方案、企業與資本等轉化生態的關鍵鏈條,為成果轉化的供需雙方提供支持。最終這場創新賽事吸引了200余個創新項目參賽,其中45個項目入圍復賽,22個項目角逐總決賽,9個優秀項目簽約入駐中關村(通州)創新醫學轉化產業園(一方健康谷)。
2025年4月10日,為了確保每一項值得矚目的創新科技成果獲得更大的關注與落地機會,在原有賽事的基礎上,各方聯手對賽事范圍、賽事組別設置、大賽獎勵、賽事周期進行全面升級,舉辦了以“打造醫產協同示范區,發展健康新質生產力”為主題的“2025京津冀創新醫學轉化與產業促進大賽”啟動儀式。
大賽組委會強調,此次大賽將重點打造以“用”為導向的科創成果平臺,助力京津冀加速搭建技術與需求、臨床與解決方案、企業與資本等轉化生態的關鍵鏈條,為成果轉化的供需雙方提供專業支持。
本屆大賽面向國內外的科研院所、臨床機構、高校機構、企業在研團隊開放征集,聚焦四大賽道,旨在挖掘具有新質生產力特征的創新科技成果技術。
來源:北京通州發布
為了真正實現以“用”為導向,激發為創新醫療項目和企業提供更多展示舞臺及轉化空間,大賽組委會充分發揮京津冀三地在科研、臨床、產業的各自優勢,為區域醫學成果轉化提供更大傳播平臺、更多轉化資源,并為優勝者提供豐厚的獎金獎勵,以及投融資對接、知識產權及政策輔導、醫工交叉及應用場景賦能、醫學轉化空間孵化服務、媒體宣傳等“獎勵包”,為加速轉化產業化發展深度賦能。
作為本次大賽的主辦方之一,北京城市副中心還將設立專項科研資金,進一步健全“以賽代評”的人才評價機制。依據獲獎項目的創新程度、研發進度及轉化應用前景,提供定制化資金支持,團隊核心成員可直接參評副中心高層次人才計劃“運河英才”并給予評選加分,獲選后可享受資金獎勵、購房補貼、醫療健康、子女教育等全方位支持。
如今大賽已面向全社會開放征集(注意大賽報名截止日期為6月15日),大賽組委會將在7月-9月組織專家評審團對通過預審項目進行復賽評審,并于9月底組織入圍項目團隊進行現場展示與答辯。
回看文章開頭我們提出的問題——如何真正讓醫學創新成果走進臨床,讓科技惠及每一個期待新療法的患者?或許這場以“用”為導向的創新賽事,能夠給出一定程度上的回答。我們也期待在幾個月后的大賽決賽上,能夠看到一批真正有價值有意義的醫學科技成果轉化落地。
參考資料:
https://mp.weixin.qq.com/s/M1JSZv-l3USDVzAf99B1SA
https://kw.beijing.gov.cn/xwdt/kcyx/xwdtcyfz/202503/t20250321_4040718.html
https://www.gov.cn/lianbo/difang/202504/content_7017487.htm
*封面圖片來源:壹圖網
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