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默沙東/科倫博泰ADC療法肺癌、三陰性乳腺癌臨床結果發布

日前，研究人員在

Nature Medicine

第一篇論文描述了sac-TMT治療晚期經治非小細胞肺癌（NSCLC）的1/2期臨床試驗KL264-01和2期臨床試驗SKB264-II-08的結果。KL264-01試驗納入了表皮生長因子受體（EGFR）野生型及EGFR突變型NSCLC患者。在總患者群體中，確認客觀緩解率（ORR）為40%（95% CI，25%–56%），疾病控制率（DCR）為81%（95% CI，67%–92%）。事后亞組分析顯示，EGFR突變亞組的結局更好，其確認ORR為55%。2期臨床試驗SKB264-II-08的結果獨立支持上述發現，在64例EGFR突變NSCLC患者中，sac-TMT導致確認ORR為34%（95% CI，23%–47%），DCR為84%（95% CI，73%–92%）。基于這兩項試驗的數據，美國FDA已授予sac-TMT，用于治療攜帶EGFR突變的晚期或轉移性非鱗狀NSCLC患者，這些患者的疾病在接受酪氨酸激酶抑制劑（TKI）和含鉑化療后出現進展。

另一篇論文描述了sac-TMT的注冊性3期臨床試驗結果。在名為OptiTROP-Breast01的3期臨床試驗中，既往接受過兩種或以上治療（包括至少一種針對轉移性疾病的治療）的局部復發或轉移性三陰性乳腺癌患者被隨機分配，接受sac-TMT或化療治療。分析結果顯示，sac-TMT組患者的中位無進展生存期（PFS）為6.7個月（95% CI，5.5–8.0），化療組為2.5個月（95% CI，1.7–2.7）。在預先設定的總生存期（OS）中期分析中，sac-TMT組中位OS未達到（95% CI，11.2至無法估計），而化療組為9.4個月（95% CI，8.5–11.7）。Sac-TMT組的ORR和DCR分別為45.4%和78.5%，而化療組的這兩個數值分別為12.0%和52.6%。基于這些結果，sac-TMT獲得了NMPA的。

基因工程改造豬肝臟治療肝衰竭患者的臨床試驗獲FDA許可

eGenesis和OrganOx公司今天宣布，美國FDA已批準EGEN-5784的IND申請。EGEN-5784是一種適用于人體的基因工程改造豬肝臟，與OrganOx的體外肝臟交叉循環（ELC）系統聯用，用于治療重癥監護環境中慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）患者的肝功能失代償。

2024年11月，OrganOx與eGenesis簽署了一項獨家臨床共同開發協議，以推進這一潛在的救命技術，該技術面向因急性或慢加急性肝衰竭住院的患者，他們現有治療選擇有限，且短期死亡率高達50%。eGenesis的基因工程改造豬肝聯合OrganOx的ELC系統，可以支持患者的肝臟功能，促使患者原生肝臟的恢復，或為患者爭取足夠時間接受肝臟移植。這項1期試驗將招募多達20例不適合移植的ACLF及肝性腦病（≤3級）患者。

開發口服多肽藥物，默沙東達成近5億美元合作

Cyprumed和MSD今天宣布，雙方已簽署一項非獨家許可協議，利用Cyprumed的創新藥物遞送技術，合作開發MSD多肽類藥物的口服制劑。根據協議條款，MSD獲得Cyprumed口服多肽遞送平臺在全球范圍內針對未公開數量的靶點的非獨家權利；同時，該協議還賦予MSD選擇權，獲取針對特定靶點的獨家許可。

Cyprumed有資格獲得最高達4.93億美元的預付款、研發、監管及商業化里程碑付款。若MSD行使獨家許可的選擇權，Cyprumed還可能獲得額外付款。依據協議，MSD將負責利用Cyprumed遞送技術開發的任何產品的研發、制造及商業化。

參考資料：

[1] Clinical research results for Kelun-Biotech's TROP2 ADC sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) published in Nature Medicine, a top international medical journal. Retrieved April 15, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/clinical-research-results-for-kelun-biotechs-trop2-adc-sacituzumab-tirumotecan-sac-tmt-published-in-nature-medicine-a-top-international-medical-journal-302426984.html

[2] Zhao et al., (2025). Sacituzumab tirumotecan in advanced non-small-cell lung cancer with or without EGFR mutations: phase 1/2 and phase 2 trials. Nature Medicine, https://doi.org/10.1038/s41591-025-03638-2

[3] Yin et al., (2025). Sacituzumab tirumotecan in previously treated metastatic triple-negative breast cancer: a randomized phase 3 trial. Nature Medicine, https://doi.org/10.1038/s41591-025-03638-2

[4] Cyprumed Enters License and Option Agreement with MSD for the Development of Oral Peptide Therapeutics. Retrieved April 15, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/15/3061402/0/en/Cyprumed-Enters-License-and-Option-Agreement-with-MSD-for-the-Development-of-Oral-Peptide-Therapeutics.html

[5] eGenesis and OrganOx Announce U.S. FDA Clearance of IND Application for the Treatment of Patients with Acute-On-Chronic Liver Failure. Retrieved April 15, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250415526464/en/eGenesis-and-OrganOx-Announce-U.S.-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-the-Treatment-of-Patients-with-Acute-On-Chronic-Liver-Failure

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