輝凌醫(yī)藥在日本泌尿外科協會第112屆年會上公布了非肌層浸潤性膀胱癌(NMIBC)治療藥物ADSTILADRIN在日本患者中進行的3期試驗初步結果，其結果數據進一步證明了ADSTILADRIN對非肌層浸潤性膀胱癌患者群體具有良好的療效和安全性。

這項正在進行的3期試驗(NCT05704244)在對BCG無緩解的非肌層浸潤性膀胱癌日本患者中評估ADSTILADRIN的療效和安全性，包含1個患有原位癌(CIS)高級別(HG)Ta/T1的患者隊列和1個僅患有乳頭狀腫瘤(Ta/T1)的患者隊列。此次公布的結果來自CIS HG Ta/T1患者隊列的20名患者。

數據顯示，在日本患有原發(fā)性膀胱癌±高級別Ta/T1的患者中，三個月的完全緩解（CR）率為75%（15/20）。

關于安全性，80%的受試者（16例患者）經歷了藥物相關不良事件，共記錄了76例不良事件。所有報告的不良事件均為1級（15例患者中有64例不良事件，占84.2%）或2級（5例患者中有12例不良事件，占15.8%）。未報告3級、4級或5級不良事件，表明該療法具有臨床可控且耐受的安全性。

ADSTILADRIN既往數據

對于高危非肌層浸潤性膀胱癌患者，膀胱灌注BCG仍然是一線標準治療方案。然而，約三分之一的非肌層浸潤性膀胱癌患者對BCG治療無緩解，且50%的初始緩解患者會出現復發(fā)或病情進展。目前，對于BCG無緩解患者的治療選擇非常有限，美國國家綜合癌癥網絡(NCCN)指南建議進行膀胱切除術（部分或完全切除膀胱）。

ADSTILADRIN于2022年12月在美國獲批，用于治療高危BCG無緩解且伴有原位癌（伴或不伴乳頭狀腫瘤）的非肌層浸潤性膀胱癌成人患者。這是首個針對此類患者群體的膀胱內非復制型基因療法，但該療法尚未在日本獲批。

FDA的批準得到了3期CS-003試驗(NCT02773849)數據的支持，該試驗顯示，使用ADSTILADRIN治療的完全緩解率為51%。在這些緩解者中，46%的完全緩解維持至少1年，中位緩解持續(xù)時間(DOR)為9.7個月。

最近，在2025年泌尿生殖系統(tǒng)癌癥研討會上也發(fā)表了一項由梅奧診所提供的真實世界研究數據，在3個月的評估中，79%的可評估非肌層浸潤性膀胱癌伴CIS患者（n=24）達到了完全緩解。在中位隨訪期7.3個月中，84%的緩解者維持了完全緩解。未達到中位緩解持續(xù)時間。此外，在中位隨訪期8.2個月中，接受膀胱灌注治療的患者（n=43）的無膀胱切除術生存率為95%，總生存率為100%。

輝凌醫(yī)藥表示，來自日本的3期研究初步結果證實了ADSTILADRIN的安全性，證明了其三個月的療效似乎高于既往在3期臨床試驗中報告的療效，并且與美國真實世界研究的結果一致。

參考來源：‘Ferring Unveils New Data with ADSTILADRIN? (nadofaragene firadenovec-vncg) at 112th Annual Meeting of the Japanese Urological Association’，新聞稿。Ferring Pharmaceuticals；2025年4月21日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。