輝凌醫藥在日本泌尿外科協會第112屆年會上公布了非肌層浸潤性膀胱癌(NMIBC)治療藥物ADSTILADRIN在日本患者中進行的3期試驗初步結果，其結果數據進一步證明了ADSTILADRIN對非肌層浸潤性膀胱癌患者群體具有良好的療效和安全性。

這項正在進行的3期試驗(NCT05704244)在對BCG無緩解的非肌層浸潤性膀胱癌日本患者中評估ADSTILADRIN的療效和安全性，包含1個患有原位癌(CIS)高級別(HG)Ta/T1的患者隊列和1個僅患有乳頭狀腫瘤(Ta/T1)的患者隊列。此次公布的結果來自CIS HG Ta/T1患者隊列的20名患者。

數據顯示，在日本患有原發性膀胱癌±高級別Ta/T1的患者中，三個月的完全緩解（CR）率為75%（15/20）。

關于安全性，80%的受試者（16例患者）經歷了藥物相關不良事件，共記錄了76例不良事件。所有報告的不良事件均為1級（15例患者中有64例不良事件，占84.2%）或2級（5例患者中有12例不良事件，占15.8%）。未報告3級、4級或5級不良事件，表明該療法具有臨床可控且耐受的安全性。

ADSTILADRIN既往數據

對于高危非肌層浸潤性膀胱癌患者，膀胱灌注BCG仍然是一線標準治療方案。然而，約三分之一的非肌層浸潤性膀胱癌患者對BCG治療無緩解，且50%的初始緩解患者會出現復發或病情進展。目前，對于BCG無緩解患者的治療選擇非常有限，美國國家綜合癌癥網絡(NCCN)指南建議進行膀胱切除術（部分或完全切除膀胱）。

ADSTILADRIN于2022年12月在美國獲批，用于治療高危BCG無緩解且伴有原位癌（伴或不伴乳頭狀腫瘤）的非肌層浸潤性膀胱癌成人患者。這是首個針對此類患者群體的膀胱內非復制型基因療法，但該療法尚未在日本獲批。

FDA的批準得到了3期CS-003試驗(NCT02773849)數據的支持，該試驗顯示，使用ADSTILADRIN治療的完全緩解率為51%。在這些緩解者中，46%的完全緩解維持至少1年，中位緩解持續時間(DOR)為9.7個月。

最近，在2025年泌尿生殖系統癌癥研討會上也發表了一項由梅奧診所提供的真實世界研究數據，在3個月的評估中，79%的可評估非肌層浸潤性膀胱癌伴CIS患者（n=24）達到了完全緩解。在中位隨訪期7.3個月中，84%的緩解者維持了完全緩解。未達到中位緩解持續時間。此外，在中位隨訪期8.2個月中，接受膀胱灌注治療的患者（n=43）的無膀胱切除術生存率為95%，總生存率為100%。

輝凌醫藥表示，來自日本的3期研究初步結果證實了ADSTILADRIN的安全性，證明了其三個月的療效似乎高于既往在3期臨床試驗中報告的療效，并且與美國真實世界研究的結果一致。

參考來源：‘Ferring Unveils New Data with ADSTILADRIN? (nadofaragene firadenovec-vncg) at 112th Annual Meeting of the Japanese Urological Association’，新聞稿。Ferring Pharmaceuticals；2025年4月21日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。