轉自：復星醫藥

金陵春深聚群賢，兒腎杏林譜新篇！2025年4月26日，“領航前行—利妥昔單抗治療兒童腎病綜合征50問專家溝通會”在南京成功召開。

本次會議由國家兒童醫學中心 復旦大學附屬兒科醫院、中國人民解放軍東部戰區總醫院牽頭，聯合海南國際醫藥創新聯合基金會共同主辦，復星醫藥全程支持。會議由復旦大學附屬兒科醫院的徐虹教授和中國人民解放軍東部戰區總醫院的夏正坤教授擔任主席，匯聚高春林、沈茜、蔣小云和劉小榮等十余位國內頂尖兒科腎病學專家，圍繞利妥昔單抗（RTX）的精準應用展開深度探討，為兒童腎病綜合征的分子靶向治療開啟新紀元。

會議背景：從“激素依賴”到“靶向突破”

兒童原發性腎病綜合征是兒科最常見的腎小球疾病，大多數患兒對糖皮質激素反應良好，但總體復發風險仍然較高，約50%患兒進展為頻復發或激素依賴（FRNS/SDNS），反復激素及其他免疫抑制治療帶來的生長發育障礙、感染風險等問題亟待破解。

利妥昔單抗作為靶向CD20的單克隆抗體，近年來在腎病綜合征的治療，尤其在FRNS/SDNS患兒中降低復發率、縮短激素療程，展現出革命性潛力。本次會議以“50問”形式系統梳理RTX應用的臨床難點，直擊一線醫生痛點，推動治療規范化。

大咖云集：共話“RTX撬動”新格局

中國人民解放軍東部戰區總醫院的高春林教授首先分享《利妥昔單抗治療兒童SDNS回顧性研究》報告，詳細介紹了利妥昔單抗在兒童腎病綜合征中的最新前沿進展，臨床實踐存在的問題，進一步展示回顧性研究設計，結合多中心實際病例分析了利妥昔單抗的療效和安全性初步結果，期待論文正式發表。

隨后，復旦大學附屬兒科醫院的沈茜教授對《利妥昔單抗治療兒童腎病綜合征50問》進行了深入解讀，從RTX的作用機制、適用病種、劑量調整到治療后的監測、激素撤減等多個方面進行了系統闡述，囊括六個章節（RTX概覽篇、激素依賴/復發篇、NS初治篇、NS耐藥篇、不良反應篇、注意事項篇），為臨床醫生提供實用參考。

焦點突破：四大共識引領臨床實踐

1. 初治患兒早期RTX干預獲強力證據 徐虹/沈茜教授團隊發布的國內RTXFIRPedINS研究1顯示：初治NS患兒在激素誘導緩解后聯合RTX治療，1年無復發生存率提升至74.4%（對照組30.3%），2年無復發率高達62.8%。這一成果被國際權威期刊《Kidney International Reports》收錄，標志著RTX從“挽救治療”邁向“一線預防”時代。

2. 劑量優化與個體化撤減方案 針對FRNS/SDNS患兒，2025年KDIGO指南2推薦基于體表面積調整RTX劑量（375mg/m2×1-4次）?；純涸诓∏榉€定且尿蛋白轉陰后，應用首劑RTX即可啟動糖皮質激素撤減，撤減周期可縮短至3個月；部分患兒誘導緩解階段，除激素外還使用CNI（他克莫司或環孢素）協同，優先減停副作用顯著藥物。

3. 耐藥性腎病治療新希望 國際多中心研究3證實：RTX可提高CNI耐藥型SRNS患兒的緩解率，推薦盡早使用，為傳統難治性患兒提供突破性選擇。國內回顧性病例分析4，同步證實RTX可有效降低CNI 抵抗型 SRNS 患兒尿蛋白，提高血清白蛋白，藥物總體耐受性良好。

4. 高效降復發、長期省費用 國內發表的寧夏地區數據5顯示：RTX治療后患兒月均醫療費用下降32%（1863元→1275元），印證其“高效降復發、長期省費用”的雙重價值。

爭議與挑戰：精準治療仍待探索

專家們結合自身豐富的臨床經驗，分享了利妥昔單抗在不同場景下的應用經驗和見解，部分議題仍待探索：

• RTX治療無效的定義：NS患兒在復發后，再次使用RTX仍可獲得緩解，建議明晰RTX治療無效的定義；

• 患兒維持緩解的策略：定期輸注RTX vs 復發后按需治療，需更多高質量循證驗證；

• 生物標志物指導用藥：CD19+ B細胞重建與復發無直接關聯，如何預測復發仍需探索；

RTX破局萬象新，靶向治療啟華章

利妥昔單抗徹底撬動兒童腎病綜合征的治療邏輯——從激素反復撤減的漫長拉鋸，到精準狙擊B細胞的靶向突破；從“談激素色變”的沉重負擔，到“免激素、低復發”的自由新生。本次會議以循證為基石，以臨床需求為導向，為兒童腎病綜合征治療樹立了新標桿。隨著RTX應用的不斷優化，更多患兒將迎來無復發、免激素的健康未來。

參考文獻：

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（轉自：復星醫藥）