4月27日至29日，位于瑞典首都斯德哥爾摩的諾貝爾生理學或醫(yī)學獎評獎地Nobel Forum，瑞典卡羅林斯卡學院（Karolinska Institutet）、卡羅林斯卡大學醫(yī)院（Karolinska University Hospital）隆重舉辦“耳聾基因治療和內耳疾病研究進展論壇Gene Therapy For Sensorineural Hearing Loss and Advanced Research in Inner Ear Disorders at Nobel Forum”。東南大學生命健康高等研究院執(zhí)行院長、東南大學附屬中大醫(yī)院耳鼻咽喉頭頸外科柴人杰教授擔任大會共同主席，東南大學附屬中大醫(yī)院耳鼻咽喉頭頸外科主任陸玲、中大醫(yī)院談方志副研究員、北京理工大學齊潔玉研究員等耳聾基因治療團隊核心成員受邀做大會主旨發(fā)言，并于隨后幾日訪問瑞典卡羅林斯卡大學醫(yī)院耳鼻咽喉頭頸外科，進行深度交流，共同探討未來發(fā)展方向。

作為諾貝爾生理或醫(yī)學獎的唯一評選機構，卡羅林斯卡醫(yī)學院依托深厚的學術積淀，構建起全球醫(yī)學創(chuàng)新的核心樞紐。Nobel Forum是諾貝爾生理或醫(yī)學獎評獎地，每年十月的第一個星期一，諾貝爾評獎委員會就在Nobel Forum宣布新一年的諾貝爾生理或醫(yī)學獎得主。

卡羅林斯醫(yī)學院前院長、諾貝爾生理或醫(yī)學獎評審委員會主席、瑞典皇家科學院院士Hans Wigzell親臨大會，他說：“諾貝爾先生并沒有留給我們詳細的指示，但他寫下：唯有新發(fā)現(xiàn)，別無其他，可以被授予醫(yī)學類的獎項。聽覺某種程度上比視覺更重要，耳聾基因治療是人類聽覺醫(yī)學史上一個新的里程碑。”

本次大會主席Maoli Duan教授是卡羅林斯卡大學醫(yī)院耳鼻咽喉科、聽力學和耳神經學主任醫(yī)師，他與卡羅林斯卡大學醫(yī)院耳鼻咽喉科、聽力學和耳神經學主任Henrik Smeds進行開幕致辭，對來自世界各地的學者們表示熱烈歡迎，介紹并強調此次活動對于促進感音神經性耳聾基因治療領域發(fā)展的重要意義。東南大學生命健康高等研究院執(zhí)行院長、東南大學附屬中大醫(yī)院耳鼻咽喉頭頸外科柴人杰教授擔任大會共同主席，攜耳聾基因治療團隊核心成員共同參會。

開幕致辭（從左到右依次為：Hans Wigzell，Henrik Smeds和Maoli Duan）

本次大會盛況空前，來自全球各地的頂級耳科學基礎研究和臨床研究專家們從世界各地出發(fā)，共聚瑞典Nobel Forum，以耳聾基因治療和內耳疾病研究的最新技術和進展為主題展開了熱烈的交流和討論。大會議程緊湊，內容豐滿，來自瑞典的Karolinska大學醫(yī)院的Maoli Duan教授、日本東京大學的Kimitaka Kaga教授、以色列特拉維夫大學的Karen B. Avraham教授、東南大學附屬中大醫(yī)院的柴人杰教授、北京理工大學的齊潔玉研究員、德國哥廷根大學醫(yī)學中心的Tobias Moser教授、美國加利福尼亞大學埃文分校的Fan-Gang Zeng教授、東南大學附屬中大醫(yī)院的陸玲主任、東南大學附屬中大醫(yī)院談方志副研究員、上海交通大學附屬新華醫(yī)院的楊軍教授、美國Ting Therapeutics的Jian Zuo教授、浙江大學的管敏鑫教授、瑞典Karolinska大學的Emma Andersson教授、瑞典Link?ping大學的Anders Fridberger教授、南京大學醫(yī)學院附屬鼓樓醫(yī)院的高下教授和錢曉云教授、法國巴斯德研究所的Saaid Safieddine教授、山東耳鼻喉科醫(yī)院的李娜教授、瑞典Link?ping大學的Pierre Hakizimana博士、瑞典Karolinska大學醫(yī)院的Samir EL Andaloussi教授、瑞典Karolinska大學的Maria Morello Miravet博士等幾十余位國際耳聾防治研究領域的頂尖專家、知名教授、青年學者共襄盛舉，共同探索耳聾基因治療和內耳疾病研究的發(fā)展藍圖。

在第一天上午的會議中，Maoli Duan教授以“我們從聽神經病發(fā)現(xiàn)到底學到了什么”拋磚引玉，過渡到聽神經病的康復及治療，講座精彩絕倫。Dr. Duan在報告中指出，Karolinska University Hospital耳鼻咽喉頭頸外科團隊對我們關于遺傳性耳聾基因治療的工作給予了高度評價，認為東南大學附屬中大醫(yī)院團隊發(fā)表的文章是“全球首個耳聾基因治療臨床研究”結果，具有重要的里程碑意義。

隨后日本東京大學Dr Kaga教授聚焦于聽神經病康復及電子耳蝸手術長期隨訪，Dr Avaraham詳細闡述了感音性耳聾的治療新機會及面臨的挑戰(zhàn)，柴人杰教授分享了耳聾基因治療從基礎到臨床的全鏈條轉化體系的構建，緊接著齊潔玉研究員對最常見的GJB2基因治療進行了詳細闡述。在下午的會議中，Dr Moser從OTOFORLIN的結構講到功能、再到功能障礙、最后到損傷修復，曾凡鋼院士講述了感音神經性耳聾從人工耳蝸植入到基因治療之路的變化，陸玲教授則從跨物種內耳藥物遞送新方法開發(fā)，探討了臨床醫(yī)生在臨床轉化之路中的重要作用，談方志研究員則聚焦于基因治療底層技術AAV載體開發(fā)與優(yōu)化，楊軍教授分享了梅尼埃病的治療新方法，左堅教授分享了新型小分子藥物在保護和治療耳聾中的作用，管敏鑫教授系統(tǒng)闡釋線粒體耳聾的分子機制與臨床轉化突破，Emma Andersson教授分享了可用于小鼠胚胎內耳注射的新方法及其在內耳發(fā)育和基因調控研究中的應用，錢曉云教授分享了依賴于新型生物材料的內耳藥物遞送的新方法如何易化內耳給藥途徑，Saaid Safieddine從新的視角探討了OTOF基因治療后神經可塑性的變化等等。

柴人杰教授做大會報告

陸玲主任作大會報告

談方志副研究員作大會報告

齊潔玉博士作大會報告

本次大會特設了“Safety, ototoxicity and benefit of gene therapy and triple semicanal plugging”為題的Penal Discussion，本次大會主席Maoli Duan教授與卡羅林斯卡大學醫(yī)院耳鼻咽喉頭頸外科、聽力學和耳神經學主任Henrik Smeds共同主持了討論，討論嘉賓為Tobias Moser，陸玲，Tatjan Tomanovic，Saaid Safieddine，柴人杰，楊軍，談方志（下圖從左到右）等，圍繞AAV載體的未來發(fā)展方向、AAV-OTOF基因治療的毒性、二次/三次基因治療藥物注射與體內中和抗體的相互平衡關系及對藥效的影響，內耳給藥手術技術包括內鏡和顯微鏡技術的應用與發(fā)展性等分享了自己寶貴的經驗，為內耳基因治療的進一步發(fā)展提供了極具價值的理論和技術借鑒。主持人Maoli Duan與Henrik Smeds教授在討論總結中指出，東南大學附屬中大醫(yī)院的耳聾基因治療團隊工作扎實，注重細節(jié)，研究結果領跑全球。

與會嘉賓進行Penal Discussion

會后，與會人員參觀了Karolinska University Hospital的新院區(qū)，深入學習了頂尖醫(yī)院的建設情況，尤其是耳鼻咽喉頭頸外科的臨床建設先進之處，并與該院的高級臨床醫(yī)師進行了深入討論。

會后參觀Karolinska大學醫(yī)院并與該院醫(yī)生合影留念

作為當今醫(yī)學領域的前沿科技，基因治療推動了內耳疾病治療新方法的醫(yī)學進步、提升了人類聽力健康水平。本次論壇不僅是內耳基因治療領域的高水平學術交流平臺，也是一場國際內耳基因治療研究領域、相關學科的基礎和臨床工作者展示成果、促進轉化的盛會。未來，將繼續(xù)推動加深國際合作，推動底層技術發(fā)展和治療系統(tǒng)創(chuàng)新，助力耳聾基因治療高質量發(fā)展，共同探索基因治療時代的無限可能，為全球耳聾患者聽力恢復貢獻力量。（編輯王倩 校對劉敏 編審程守勤）