520這天作為網絡情人節，深受情侶們喜愛，如今也成為藥企官宣合作的熱門日子。

今日，一則重磅消息席卷了整個醫藥圈：輝瑞以高達60.5億美元的巨額資金引進三生制藥的PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707，標志著中國創新藥出海征程中迎來了又一座意義非凡的新里程碑——成為國內迄今為止首付款金額最高的License deal項目。

然而，在這股關注的浪潮之下，今日還有一項創新藥出海的合作同樣不容忽視，那就是靖因藥業與CRISPR Therapeutics的重磅合作，雙方將攜手推進siRNA創新療法 的開發，而此次合作的金額也高達8.95億美元（約合人民幣65億元）。

65億元合作

5月20日，靖因藥業宣布與CRISPR Therapeutics達成戰略合作伙伴關系，聚焦于共同推進siRNA療法的開發與商業化進程，其背后有著深刻的背景與緣由。

圖片來源：靖因藥業官微

靖因藥業在siRNA領域深耕已久，擁有自主知識產權的小核酸藥物研發核心技術平臺，涵蓋了靶向遞送系統、化學修飾技術以及雙鏈siRNA設計等多個關鍵環節。以化學修飾技術為例，它能夠顯著延長siRNA的穩定性和半衰期，從而確保藥物在體內的長效作用，這無疑是其在競爭中脫穎而出的重要“武器”。

而CRISPR Therapeutics 作為基因治療領域的佼佼者，具備深厚的研發實力和豐富的技術經驗。雙方的強強聯合，旨在將CRISPR Therapeutics的研發能力與靖因藥業的siRNA技術平臺有機融合，為血栓及血栓栓塞性疾病患者帶來新的希望。

根據雙方簽署的合作協議，合作的核心項目是下一代長效Factor XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法SRSD107 ，該藥物主要用于治療血栓及血栓栓塞性疾病。這一藥物的研發源于FXI靶點在病理性血栓形成中的關鍵作用，同時它對正常止血功能的影響相對較小。臨床前試驗的數據表現令人振奮，單次皮下注射SRSD107后，可使外周血FXI濃度近乎降低100%，并且這一效果能夠持續長達半年，同時未觀察到明顯的出血風險。這使得SRSD107有望成為潛在的同類首創（First-in-Class）和同類最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝藥物。

在合作的商業條款方面，靖因藥業將獲得CRISPR Therapeutics支付的9500萬美元現金及現金等價物作為首付款，并且有資格獲得超過8億美元的預付款和里程碑付款。雙方將按照50-50的成本和利潤分攤機制共同開發SRSD107。此外，在市場分工上，CRISPR將負責SRSD107在美國的商業化，而靖因藥業則將目光投向大中華區市場，致力于該藥物在這一地區的推廣與銷售。

此次合作對于靖因藥業而言，無疑是一次重大發展機遇。一方面，豐厚的資金支持為其siRNA療法的研發提供了堅實的物質保障，使其能夠更加心無旁騖地投入到創新藥物的開發之中；另一方面，與CRISPR Therapeutics這樣國際知名的研發機構合作，將有助于提升靖因藥業在siRNA療法領域的研發實力和市場競爭力，進一步豐富和完善其產品管線，為公司的長遠發展注入強大動力。

對于CRISPR Therapeutics來說，通過與靖因藥業的攜手合作，能夠有效拓展其在心血管疾病領域的產品管線布局。借助靖因藥業在siRNA領域的先進技術，CRISPR Therapeutics可以進一步豐富自身的治療技術平臺，從而提升其在醫藥市場的綜合競爭力。

值得一提的是，這也是siRNA療法領域的一個標志性事件，充分展現了行業對于siRNA技術在心血管疾病治療領域巨大潛力的高度認可。

全新路徑

從心血管疾病到癌癥患者，血栓栓塞的陰影無處不在，血栓栓塞性疾病，正悄然成為全球健康的隱匿性“殺手”。

數據顯示，2023年全球抗凝血劑市場規模達178億美元，整個抗血栓藥物市場更為龐大，2024年營收524億美元，預計2032年將躍升至964.2億美元，2025至2032年間年復合增長率高達7.92%。

圖片來源：https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-antithrombotic-drugs-market

然而，傳統抗凝治療的局限性逐漸暴露。抗凝過度引發的出血風險，宛如達摩克利斯之劍，懸于醫生與患者心頭。在追求療效與安全的平衡中，siRNA療法猶如一道曙光，穿透迷霧，為血栓治療開辟了全新路徑。

siRNA療法的出現，是精準醫學的完美詮釋。它精準鎖定凝血因子XI（FXI），在阻斷病理性血栓形成的“源頭”時，巧妙避開對正常止血功能的干擾。與傳統凝血因子Xa抑制劑相比，這種精準打擊的優勢尤為明顯，如同在錯綜復雜的凝血網絡中，精準剪斷一根關鍵線索，而不觸碰其他重要環節。

其長效性更是一大亮點。臨床前及臨床試驗數據令人驚嘆，單次皮下注射SRSD107，就能讓外周血FXI濃度近乎歸零，且這一效果能維持半年之久。對于患者而言，這不僅減少了頻繁給藥的痛苦與不便，更提高了治療的依從性，讓規律治療不再是難事。安全性層面，SRSD107也交出了一份亮眼答卷。在前期試驗中，它展現出良好的耐受性，未增加出血風險。

siRNA療法的適應癥潛力，更是令人矚目。從房顫患者的心血管風險，到靜脈血栓栓塞癥患者的復發隱患；從腫瘤患者的血栓并發癥，到血液透析患者的凝血難題；從骨科手術患者圍手術期的出血風險，到終末期腎病患者的凝血異常，siRNA療法都展現出廣泛的應用前景，有望成為多種血栓相關疾病患者的福音。

創新核酸療法新星

何為靖因藥業達成本次合作？這與其深耕創新核酸療法有關。

靖因藥業于2021年成立，致力于利用創新核酸療法來改善人類健康。作為一個新興的生物技術公司，其在心血管代謝疾病領域展現出巨大的潛力。

靖因藥業部分在研管線，圖片來源：藥智數據

早期，靖因藥業將目光鎖定于心血管疾病治療領域，SRSD107注射液應運而生。作為一款凝血因子XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法，SRSD107于2023年11月在澳洲提交了首次人體試驗（FIH）的申請，僅隔數月，2024年3月便獲得了中國CDE的臨床試驗批準。同年7月，SRSD107在新西蘭率先完成Ⅰ期臨床試驗全部受試者入組給藥，再次驗證了其在不同種族人群中的安全性和耐受性。2025年3月，靖因藥業更是將目光投向歐洲市場，向歐洲藥品管理局提交了II期臨床試驗申請。

數據顯示，單次皮下注射SRSD107后，外周血FXI濃度近乎被完全敲低，且這一效果能持續長達半年，同時未觀察到出血等不良反應。這一突破性的研究成果不僅證明了SRSD107強大的抗凝效果，更凸顯了其在安全性方面的顯著優勢。

在SRSD107的研發穩步推進之際，靖因藥業并未止步，開啟了SRSD101注射液的研發之路，一款用于治療血脂異常的siRNA藥物。2024年，SRSD101完成了在新西蘭的Ⅰ期臨床試驗。

SRSD101通過精準靶向PCSK9基因，有效降低LDL-C水平，有望為ASCVD患者提供更優質、更高效的降脂治療方案。這一創新療法的研發，不僅豐富了靖因藥業的產品矩陣，也進一步鞏固了其在心血管疾病治療領域的領先地位。

2025年4月，靖因藥業在新藥研發領域再次取得突破性進展SRSD216注射液的臨床試驗申請獲美國FDA批準，緊接著在中國的I期臨床試驗也于4月8日完成首例受試者給藥。

從SRSD107到SRSD101，再到SRSD216，靖因藥業的在研管線涵蓋了血栓栓塞性疾病和血脂異常等多個心血管代謝疾病治療領域，均展現出強大的創新性和臨床價值，具有同類首創或同類最佳潛質，有望在未來市場競爭中脫穎而出，重塑心血管疾病治療格局。

參考來源：

1.藥智數據

2.https://mp.weixin.qq.com/s/VYIrcJ_fZKVF1UlzM17GrA

3.https://www.gminsights.com/industry-analysis/thrombosis-drugs-market

4.https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-antithrombotic-drugs-market

5.https://ir.crisprtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-sirius-therapeutics-announce-multi

6.https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/19/3084420/0/en/CRISPR-Therapeutics-and-Sirius-Therapeutics-Announce-Multi-Target-Collaboration-to-Develop-Novel-siRNA-Therapies.html

聲明：本內容僅用作醫藥行業信息傳播，為作者獨立觀點，不代表藥智網立場。如需轉載，請務必注明文章作者和來源。