每天清晨，世間萬(wàn)物從沉睡中蘇醒，但對(duì)于重癥肌無(wú)力（MG）患者來(lái)說(shuō)，最簡(jiǎn)單不過(guò)的睜眼動(dòng)作卻成了一場(chǎng)艱難的“戰(zhàn)斗”。在我國(guó)，重癥肌無(wú)力年發(fā)病率為0.68/10萬(wàn)，其中約85%患者屬于全身型（gMG）。在傳統(tǒng)的治療道路上，一些患者只能在“無(wú)藥可用”的絕望與“用藥風(fēng)險(xiǎn)”的恐懼之間徘徊。

然而，醫(yī)學(xué)創(chuàng)新正悄然改寫(xiě)治療格局。2025年5月24日， “重癥肌無(wú)力精準(zhǔn)診療創(chuàng)新國(guó)際研討會(huì)”在海口舉辦。論壇期間，我國(guó)重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域迎來(lái)了新進(jìn)展——全球創(chuàng)新生物制藥公司優(yōu)時(shí)比（UCB）自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革?）宣布正式在國(guó)內(nèi)上市。

【“重癥肌無(wú)力精準(zhǔn)診療創(chuàng)新國(guó)際研討會(huì)”現(xiàn)場(chǎng)】

作為全球首個(gè)且目前中國(guó)唯一*獲批可同時(shí)覆蓋乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性兩類患者的優(yōu)選生物制劑，為成人全身型重癥肌無(wú)力患者（gMG）帶來(lái)了更多希望與治療選擇。

破局新生：從治療困境到靶向突破

重癥肌無(wú)力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見(jiàn)疾病，患者會(huì)出現(xiàn)肌肉無(wú)力，尤其是眼外肌最容易受累，這種肌無(wú)力的現(xiàn)象會(huì)從一組肌群逐漸累及其他的肌群，導(dǎo)致出現(xiàn)一些影響患者日常生活的軀體癥狀，如構(gòu)音障礙、吞咽困難、抬臂梳頭、上樓梯困難等。部分患者最嚴(yán)重時(shí)累及呼吸肌，引起周圍性呼吸衰竭，危及生命。而在AChR抗體陽(yáng)性和MuSK抗體陽(yáng)性這兩種主要亞型中，MuSK抗體陽(yáng)性患者往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險(xiǎn)。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學(xué)強(qiáng)教授介紹，重癥肌無(wú)力是一種與人類伴行很久的疾病，20世紀(jì)30年代醫(yī)療主要解決患者生死問(wèn)題。隨著有創(chuàng)、無(wú)創(chuàng)呼吸機(jī)技術(shù)以及膽堿酯酶抑制劑的出現(xiàn)，病死率顯著下降。之后，不斷有創(chuàng)新的手段幫助逐步解決患者部分神經(jīng)系統(tǒng)功能損傷的問(wèn)題、功能恢復(fù)不全的問(wèn)題，并幫助患者恢復(fù)社會(huì)工作能力。而當(dāng)前，重癥肌無(wú)力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制、恢復(fù)生活質(zhì)量及藥物價(jià)格合理。

【胡學(xué)強(qiáng)教授現(xiàn)場(chǎng)發(fā)言】

北京醫(yī)院國(guó)家老年醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)科主任醫(yī)師殷劍教授表示，目前抑制補(bǔ)體C5和FcRn受體已成為重癥肌無(wú)力治療的兩大核心靶點(diǎn)。羅澤利昔珠單抗注射液作為FcRn拮抗劑，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，可以用于AChR 抗體陽(yáng)性或 MuSK 抗體陽(yáng)性患者的治療，改善患者臨床癥狀與預(yù)后，幫助患者恢復(fù)生活質(zhì)量，回歸正常生活。并且，羅澤利昔珠單抗注射液皮下注射方便，自我注射治療患者總 IgG 水平能夠快速、穩(wěn)定下降，我們很高興看到羅澤利昔珠單抗注射液在國(guó)內(nèi)上市，標(biāo)志著患者又多了一種治療選擇。

【殷劍教授現(xiàn)場(chǎng)發(fā)言】

革新突破：多維優(yōu)勢(shì)重塑治療格局

羅澤利昔珠單抗于2025年3月31日在中國(guó)獲批，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療AChR或MuSK抗體陽(yáng)性的成人gMG患者。

在治療效果上，治療第一周總IgG水平降低50%，患者癥狀可迅速緩解。至第6周，MG日常生活活動(dòng)能力量表(MG-ADL)評(píng)分較基線顯著降低3.4分，72%患者下降幅度達(dá)到或超過(guò)2分。

長(zhǎng)期來(lái)看，單個(gè)治療周期具有持續(xù)療效，可實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)間隔給藥。所有接受治療的患者（不論隨訪時(shí)間），平均每年接受2.9個(gè)周期治療，平均每年接受16.0次輸注。同時(shí)，其安全性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當(dāng)。

此外，羅澤利昔珠單抗采用皮下注射方式，操作簡(jiǎn)便，50公斤以下患者單次治療僅需約6分鐘即可完成。

優(yōu)時(shí)比中國(guó)總經(jīng)理馬雅君表示：“優(yōu)時(shí)比是全球首家也是目前唯一一家在重癥肌無(wú)力領(lǐng)域推出涵蓋兩種靶點(diǎn)機(jī)制創(chuàng)新療法的企業(yè)，滿足臨床尚未被滿足的多樣化需求。作為深耕中國(guó)近三十年的全球創(chuàng)新生物制藥公司，我們始終致力于將國(guó)際前沿成果惠及中國(guó)患者。優(yōu)迪革?在華上市，標(biāo)志著gMG治療進(jìn)入新階段。未來(lái)，我們將繼續(xù)以科學(xué)創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)，攜手各方，共同推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病診療不斷邁向新高度，為患者提供更多治療選擇。”