近期，誘導(dǎo)性多能干細胞（iPSC）衍生細胞領(lǐng)域領(lǐng)軍藥企士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司相繼取得多項突破性進展，公司自主開發(fā)的多款通用型iPSC衍生細胞療法已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）7項注冊臨床試驗批件，且全部聚焦于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

士澤生物已獲批并完成兩項國家級備案干細胞臨床研究項目（均為“國內(nèi)首個”），擁有一項美國FDA認證全球孤兒藥資格新藥，多個“國內(nèi)首個或全球首款（FIC）“新藥產(chǎn)品已進入中美注冊臨床試驗階段，且均由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心為代表的頂級醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)外科牽頭及聯(lián)合開展注冊臨床試驗，包括用于治療：原發(fā)性帕金森病（全球第二大神經(jīng)退行性疾病，中美注冊臨床I期）；早發(fā)性帕金森病（中國注冊臨床I/II期）；重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個自主iPSC衍生細胞療法獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。

2024年，士澤生物與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團隊合作，已完成包括“全中國首例”在內(nèi)的多例iPSC衍生細胞治療帕金森病患者，此項臨床研究為國家兩委局正式批準開展的國家級干細胞備案臨床研究項目，并通過國家衛(wèi)健委臨床GCP規(guī)范核查及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場核查：士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞經(jīng)帕金森病患者紋狀體殼核區(qū)移植治療中重度帕金森病患者最長隨訪期>12個月，長期臨床隨訪結(jié)果顯示無細胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例受試患者開關(guān)期時間及MDS-UPDRS評分量表等關(guān)鍵療效指標及多項非運動指標均獲得顯著性改善。

除臨床隨訪結(jié)果表明長期細胞治療具有良好的安全性和有效性外，所有入組患者均積極反饋其整體生活質(zhì)量在多個方面有顯著改善。

代表患者1：胡某（化名；男性，10年帕金森病史），經(jīng)長期細胞移植治療后，開期時間已顯著延長，臨床觀察及患者反饋：面部表情趨于正常，講話流利，四肢無明顯的僵硬感，沒有明顯運動遲緩，肢體也沒有抖動，起步、行走比較輕松，步態(tài)尚可，平衡性良好，精細活動良好，寫字、使用筷子、使用手機正常，洗漱、洗澡、穿衣、系鞋帶等完成良好。開期時每天可以工作，可以騎電瓶車上班，能完成收費、配藥、肌肉注射、靜脈輸液等日常工作。可實現(xiàn)步行2-3小時，間斷跑步4-5公里；

代表患者2：李某（化名；女性，8年帕金森病史），經(jīng)長期細胞移植治療后，開期時間已顯著延長，臨床觀察及患者反饋：在藥物開期已基本沒有明顯的僵硬及抖動癥狀，日常生活自理及精細活動沒有困難，可以正常生活、鍛煉，也基本能正常工作，患者有很好的心情及精神狀態(tài)，面部表情正常，講話比較流利，肢體的僵硬程度明顯緩解，四肢基本沒有抖動，肢體活動能力正常，也沒有明顯運動遲緩，沒有起步困難，行走步態(tài)改善，平衡性正常，精細活動良好，寫字、使用筷子、使用手機正常，洗漱、洗澡、穿衣、系鞋帶等日常生活自理活動完成良好。每天早晨可跑步500米左右，再步行3-4公里左右。

士澤生物長期專注于開發(fā)臨床級、異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細胞新藥，用于治療尚無實質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS Diseases），士澤生物在治療帕金森病、脊髓損傷和漸凍癥等重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病，率先取得領(lǐng)域突破進展：

• 2023年，“中國首個”iPSC衍生細胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格；

• 2024年，“中國首個”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團隊合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療，隨訪超過12個月，安全性良好，患者“開關(guān)期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標顯著改善，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙核查；

• 2024年，“全球首款”iPSC衍生細胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進程；

• 2025年，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任/王任直主任/王含主任開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病；

• 2025年，“中國首個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設(shè)計的注冊臨床I/II期試驗，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院劉春風(fēng)主任開展，用于治療早發(fā)性帕金森病（EOPD）；

• 2025年，“全球首款（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院戎利民院長牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉晶院長開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI）。

• 2025年，“全球首款（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。

士澤生物取得的突破性研發(fā)及臨床進展，代表我國在開發(fā)臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞新藥治療以帕金森病、脊髓損傷及漸凍癥為代表的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS Diseases）方向處于全球同步領(lǐng)先或全球首創(chuàng)地位。期待士澤生物強強聯(lián)合頂級醫(yī)院及頂級臨床專家團隊開展的多項注冊臨床試驗，在開發(fā)臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞新藥治療以帕金森病、脊髓損傷及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS Diseases）上做出更多創(chuàng)新突破和貢獻，以國士無雙的干細胞再生治療創(chuàng)新藥，早日福澤中國及全球受苦難的廣大神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者！

臨床試驗名稱：臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（XS411注射液）再生治療原發(fā)性帕金森病

臨床試驗機構(gòu)：士澤生物-首都醫(yī)科大學(xué)附屬天壇醫(yī)院、國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、北京協(xié)和醫(yī)院

臨床試驗階段：注冊臨床試驗I期

入組標準：
1. 自愿參加本研究，簽署知情同意書。并承諾遵守研究程序，配合完成研究全過程；
2. 50~75歲的原發(fā)型帕金森病患者，男女不限，病史5年以上；
3. 要求對左旋多巴治療有反應(yīng)性。
排除標準（符合以下任一條標準的對象將排除于本研究）：
1. 非典型性帕金森病患者
2. 存在劑峰或雙相異動癥和/或不可預(yù)測的關(guān)期；
3. 嚴重的精神癥狀或癡呆；
4. 有惡性腫瘤史，有癲癇發(fā)病史或預(yù)防性應(yīng)用抗癲癇藥，有睡眠呼吸暫停、慢性阻塞性肺、傳染病，凝血/肝功異常等；
5. 對MRI和PET檢查有禁忌癥；
6. 既往接受過細胞治療或手術(shù)治療帕金森病。

您將獲得交通補助和相關(guān)補貼。
咨詢熱線：4001122987或17317916592（請說明“士澤生物細胞治療原發(fā)型帕金森病臨床試驗報名咨詢”）

臨床試驗名稱：臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（XS411注射液）再生治療早發(fā)性帕金森病

臨床試驗機構(gòu)：士澤生物-復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院/國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心及蘇大附屬第二醫(yī)院

臨床試驗階段：注冊臨床試驗I/II期

入組標準（包括但不限于）：
1. 自愿參加本研究，簽署知情同意書。承諾遵守研究程序，配合完成研究全過程；
2. 年齡18-70歲且病歷證明發(fā)病年齡18-50歲的早發(fā)性帕金森病患者，男女不限；
3. 病程5年以上；

4. 要求對左旋多巴治療有反應(yīng)性；

5. 接受帕金森藥物穩(wěn)定劑量下治療仍不能充分控制運動波動。

排除標準：（符合以下任一條標準的對象將排除于本研究）：

1. 非原發(fā)性帕金森病患者（繼發(fā)性原因包括，如血管性、中毒、藥物、代謝性、感染性等導(dǎo)致的帕金森綜合征或遺傳變性性帕金森綜合征[如亨廷頓病、肝豆狀核變性]，或進行性核上性麻痹、多系統(tǒng)萎縮、皮質(zhì)基底節(jié)變性等帕金森疊加綜合征）

2. 處于帕金森病晚期，并正在經(jīng)歷嚴重的、致殘的劑峰異動癥或雙相異動癥和/或癥狀不可預(yù)測或大幅波動；
3. 嚴重的精神癥狀或癡呆；
4. 有惡性腫瘤史，有癲癇發(fā)病史或預(yù)防性應(yīng)用抗癲癇藥，有慢性阻塞性肺病、嚴重心腦血管疾病、傳染病，凝血/肝功異常等；
5. 對MRI和PET檢查有禁忌癥；
6. 既往接受過細胞治療或手術(shù)治療帕金森病。

您將獲得交通補助和相關(guān)補貼。
咨詢熱線：

17317916592（華山醫(yī)院招募團隊）

18896516857（蘇大附二醫(yī)院招募團隊）

臨床試驗名稱：臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥再生治療脊髓損傷

臨床試驗機構(gòu)：士澤生物-中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院/大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院

臨床試驗階段：注冊臨床試驗

入組標準包括但不限于：

1.年齡18-65歲（含臨界值），性別不限；
2. 外傷或損傷相關(guān)的因素（手術(shù)）所造成的頸髓C4至腰髓L2脊髓損傷；
3. 美國脊髓損傷協(xié)會（ASIA）損傷分級A、B、C級；核磁共振提示脊髓損傷；
4. 篩選時原發(fā)性脊髓損傷發(fā)生在14~60天內(nèi)（需病歷證明）的脊髓損傷患者；
5. 育齡期患者必須同意在試驗期間和試驗結(jié)束后的6個月內(nèi)采取有效的非藥物避孕措施；
6. 自愿參加臨床研究，理解并遵守研究流程，參與者本人或其監(jiān)護人能夠理解并簽署知情同意書；

您將獲得交通補貼和相關(guān)補助。

咨詢熱線：

16607590610/15768990134/17317916592（中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院招募團隊）

18811288338（大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院招募團隊）

請說明“士澤生物再生神經(jīng)細胞治療脊髓損傷臨床試驗報名咨詢”

臨床試驗名稱：臨床級iPSCs再生神經(jīng)細胞治療漸凍癥

臨床試驗機構(gòu)：士澤生物-北京大學(xué)第三醫(yī)院

臨床試驗階段：注冊臨床試驗I/II期

入組標準包括但不限于：
1. 年齡18-75歲（包含18歲和75歲），性別不限；

2. 依據(jù)修訂的EI Escorial診斷標準，結(jié)合臨床表現(xiàn)等診斷為確診、很可能、實驗室支持的很可能肌萎縮側(cè)索硬化癥，從首次癥狀出現(xiàn)至篩選時病程不超過2年；

3. 篩選期/基線期參與者呼吸功能用力肺活量（FVC%）≥70%預(yù)計值；

排除標準包括但不限于：（符合以下任一條標準的對象將排除于本研究）

1. 患者具有神經(jīng)肌肉無力的癥狀和體征，不能排除其他原因引起的肌

肉無力；

2. 患者體重指數(shù)BMI<18.5kg/m2；

3. 患者僅表現(xiàn)為上運動神經(jīng)元癥狀的原發(fā)性側(cè)索硬化癥；

4. 患有神經(jīng)或肌肉功能損害的疾病，如代謝性肌肉疾病、重癥肌無力；

5. 診斷自身免疫性疾病且病情未控制的、嚴重的關(guān)節(jié)炎、跛行等疾病，研究者評估影響評價的；

6. 有氣管切開手術(shù)史，或使用機械輔助通氣者；

7. 控制不佳的高血壓，收縮壓＞160 mmHg和/或舒張壓＞100 mmHg；

您將獲得交通補貼和相關(guān)補助。
咨詢熱線：

17317916592（請說明“士澤生物再生神經(jīng)細胞治療漸凍癥臨床試驗報名咨詢”）

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