上海
鐮狀細胞病的特征是溶血性貧血、疼痛和進行性器官損傷。當前常見治療方式包括抗生素、輸血或骨髓移植等方法。隨著基因工程學的快速發(fā)展，基因療法逐漸被認為是治愈這一疾病最有希望的手段。目前，已有兩款基因療法獲美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）批準用于治療鐮狀細胞病。已獲批的基因療法均使用白消安進行清髓預處理，可能引起持續(xù)性白細胞減少等問題，需要臨床關注和解決。
近日，《自然-醫(yī)學》（
Nature Medicine）發(fā)表的一項研究發(fā)現(xiàn)，7例患者使用低強度的預處理方案（鹽酸美法侖），輸注基因（以慢病毒為載體）修飾的自體造血干細胞后隨訪2~7年后，所有患者均持續(xù)表達HbFG16D，且嚴重血管閉塞危象減少超過80%
截圖來源：
Nature Medicine
GbGM 可編碼修飾的 γ- 珠蛋白基因，使其表達強效的抗鐮狀化胎兒血紅蛋白 ——HbFG16D。研究期間共發(fā)生503起不良事件，最常見的是2~3級血管閉塞危象，患者的4級血小板減少中位持續(xù)5天、4級中性粒細胞減少中位時間8天、血小板植入中位時間為16天、中位住院時長為24天，較此前相關研究結(jié)果來，患者的血小板減少、中性粒細胞減少持續(xù)時間，以及住院時長均有所縮短。所有患者均持續(xù)表達，且嚴重血管閉塞危象減少超過80%。
由于研究已達到主要研究終點，因此在第7例患者輸注完成后，該研究終止。總之，該研究結(jié)果表明，低強度的預處理方案后僅有短暫的血細胞減少，且可近乎晚期消除嚴重血管閉塞危象問題，證實了使用慢病毒載體的低強度的預處理方案是具有可行性的。但未來仍需更大規(guī)模的研究來證實低強度的預處理方案的臨床益處。
Nature Medicine官網(wǎng)閱讀完整論文。
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參考資料
[1] Nature Medicine. (2024). Lentiviral gene therapy with reduced-intensity conditioning for sickle cell disease: a phase 1/2 trial. doi:10.1038/s41591-025-03662-2
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