導語

當帕金森病（PD）患者描述“藥效一過，身體就像被突然斷電”，背后是現有治療的困境：雖能短暫緩解癥狀，卻無法阻止神經細胞的持續退化，藥效越來越短，病情仍在進展。中盛溯源攜手中國科學技術大學附屬第一醫院（中科大附一院）神經學科團隊，通過機器人輔助立體定向技術，將全球領先的iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞（iDAP）——“NCR201細胞注射液”精準植入患者腦內，成功實現從“對癥治療”到“對因修復”的跨越。

帕金森病患者的“重生”之路

療效驚艷

目前已成功完成多例患者給藥，且均觀察到顯著治療效果！

· 治療半年后，患者每日Good ON（不伴麻煩性運動障礙的開期）時間較基線平均改善89.5%

· 多名患者實現"關期消失"的突破性效果

· 關期MDS-UPDRS III評分最高改善52.9%

· Hoehn-Yahr分期半年內最高下降2級，實現疾病逆轉

患者見證

多位患者在接受移植治療后生活有了大變樣，身體狀況和生活質量都得到了實實在在的提升！

帕金森病患者術后2個月的關期運動改善對比

治療困局：500萬患者亟待突破

帕金森病（PD）作為神經退行性疾病的“老二”，在中老年人群中肆虐，僅次于腫瘤和心腦血管疾病，成為威脅中老年人健康的“第三大殺手”。

隨著人口老齡化的加劇，帕金森病的患病率、致殘率和病死率不斷攀升，預計到2030年，我國帕金森病患者人數將達500萬，幾乎占全球患者的一半。

目前治療手段雖能緩解癥狀，但無法從根本上阻斷疾病進展，患者的生活質量仍受到嚴重影響。

破局之道：從“對癥”到“對因”

在中國科學技術大學附屬第一醫院，一支神經學科團隊正在開創帕金森病治療的新局面。

該團隊充分發揮"理工醫交叉融合"的特色優勢，依托中國科學技術大學在神經科學、人工智能、生物醫學工程等前沿領域的強大科研實力，開創性地將通用高效iDAP細胞藥物（NCR201）與機器人技術完美結合。

通過機器人輔助立體定向微創手術，精準地將iDAP細胞藥物植入患者腦內預定區域，直接補充患者腦內丟失的多巴胺能神經元，這一創新療法契合了“持續多巴胺能刺激（CDS）”的最新治療理念。

中國科學技術大學附屬第一醫院神經內科的施炯院長作為該研究的主要研究者（PI）指出：“PD的傳統治療以補充多巴胺為核心，傳統藥物治療的局限性在于無法阻斷疾病進展。隨著病程延長，患者不僅會出現療效減退，還可能面臨各種并發癥等副作用。而“NCR201”療法的創新性在于，通過移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經前體細胞（iDAP），直接補充患者腦內丟失的多巴胺能神經元，從病理機制上改善運動功能。目前所有受試者皆有很好的功能改善，同時PET影像數據表明，移植區域的多巴胺能神經元功能性攝取顯著增加，提示移植后的細胞在患者腦內定植并繼續成熟分化為多巴胺能神經元，發揮神經調控功能。”

中科大附一院神經外科的錢若兵主任作為該研究的手術負責人（主刀醫生）補充道：“通過機器人輔助立體定向微創手術，我們能夠精準地將iDAP 這一多巴胺能神經前體細胞移植到顱內預定的部位。從現有已完成的臨床患者數據來看，iDAP移植手術的安全性和可行性得到初步驗證。術后患者的運動功能和非運動功能都得到了顯著改善，生活質量大幅提高，且未出現嚴重的不良反應。這表明，iDAP移植是一種切實可行且極具潛力的PD治療新方法。”

中科大附一院神經內科的陳育華主任作為該研究的受試者篩選與管理負責人表示：“ PD的病理特征是中腦黑質多巴胺能神經元退行性變導致多巴胺進行性減少。補充丟失的多巴胺是目前治療的核心目標。迄今為止，尚無能夠延緩PD 進展的治療藥物，并且由于口服藥物的脈沖式刺激以及長期藥物應用后多巴胺能系統、神經遞質系統失衡等原因出現藥物副作用及病情進展，嚴重影響PD 患者的生活質量。“NCR201”療法通過殼核移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經前體細胞（iDAP），直接補充患者腦內丟失的多巴胺能神經元，不僅能夠減少口服藥物副作用，也更符合“持續多巴胺能刺激（CDS）”的最新治療理念，為患者帶來新的治療選擇。目前的研究數據表明，移植后的細胞在患者體內能夠長期存活并且有望逆轉PD 的進展，為PD的疾病修飾治療提供了全新策略。”

中科大附一院神經內科的韓超醫生作為該研究的主要療效評估醫生進一步闡述道：“帕金森病（PD）是第二大神經系統變性病，以中腦黑質多巴胺能神經元丟失為主要病理特點，根據最新權威預測，到 2050 年，全球將有 2520 萬 PD 患者，現有的藥物治療及腦起搏器（DBS）手術治療仍不能有效延緩疾病進展。通過顱內微創手術移植由誘導性多能干細胞（iPSC）定向分化的多巴胺能神經前體細胞（iDAP）有望從根本上延緩 PD 的進展。本研究中采用的「NCR201」細胞純度高，受試者接受治療后帕金森病癥狀得到全面緩解，初步研究結果振奮人心，有望為 PD 治療領域帶來新的曙光。”

NCR201：中盛溯源研發的通用高效iDAP細胞藥物

“NCR201細胞注射液”是由中盛溯源生物科技有限公司研發的一款誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經前體細胞（iDAP）治療產品。該療法已獲得國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可，其核心優勢包括：

· 高純度iDAP：通過多輪迭代創新與專利工藝優化，iDAP細胞純度達國際領先水平。

NCR201的細胞純度達到國際領先水平1-4

· 通用型設計：突破自體細胞療法的個體化限制，可覆蓋更廣泛患者群體。

· 規模化量產：可實現大規模量產且批間一致性高。

作為新一代細胞治療產品，通用高效iDAP細胞藥物"NCR201"的臨床獲批，標志著我國在神經退行性疾病治療領域取得了重要突破。

中盛溯源：全球iPSC細胞療法的先鋒力量

?全球唯一全管線布局——全球唯一成功建立iMSC、iNK、iDAP、islet多元化iPSC分化技術體系，為抗炎修復、腫瘤免疫、再生醫學三大領域提供突破性細胞治療解決方案。

?臨床進展行業領先——多款iPSC衍生細胞藥物已進入注冊臨床I/II期，適應癥包括帕金森病、膝骨關節炎、血液腫瘤、間質性肺病、移植物抗宿主病（GVHD）等，研發進度位居全球前列。

?國際化專利壁壘——構建了覆蓋iPSC重編程、定向分化等核心技術的專利組合，并通過PCT及美國專利布局，強化全球市場競爭力。

2025加速突破，邁向新征程

·iDAP獲批IND——通用高效iDAP療法獲批臨床，前期數據療效顯著，展現巨大治療潛力。

·全球首個iMSCplus獲批IND——全球首個iMSCplus獲批臨床，進一步鞏固了公司在細胞治療領域的領先地位。

· 第三款iMSC獲批IND——公司的第三款iMSC獲批臨床，展現了強大的研發能力和產品管線拓展實力。

· 入選國家工信部首批重點培育中試平臺——獲國家級認可，彰顯全產業鏈創新實力，加速細胞治療產業化進程。

參考資料：

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

來 源 / 華醫網