作者：國家醫(yī)保局辦公室主任 朱永峰

來源：21世紀經(jīng)濟報道

近日，2025年度國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整正式啟動。伴隨著醫(yī)保目錄的不斷調(diào)整，建立藥品綜合價值評價體系的迫切性也日益提升。

醫(yī)保的核心職能就是科學合理“籌錢”“花錢”“管錢”。無論是籌錢、花錢還是管錢，都要有科學的依據(jù)和方法，用數(shù)據(jù)說話。比如在花錢方面，必須解決“錢往哪兒花”“花得值不值”等問題，為此，就迫切需要建立一套比較系統(tǒng)完備的評價體系、標準和方法對醫(yī)藥產(chǎn)品綜合價值進行科學規(guī)范評價，從而推動醫(yī)保更好實現(xiàn)價值購買。這套評價體系、標準、方法建立得好，既是一次醫(yī)保政策工具的創(chuàng)新，對提升醫(yī)保的議價能力、購買能力、科學評價能力等都有巨大推動作用；同時，也是醫(yī)保學科理論建設一次重大創(chuàng)新突破。

首先，應充分認識真實世界數(shù)據(jù)在更好實現(xiàn)醫(yī)保價值購買中的作用。

所謂真實世界數(shù)據(jù)，是指在實際環(huán)境中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，而不是在嚴格控制的臨床試驗中得到的。因此，它與臨床實際更貼近，更能反映藥品耗材等在實際臨床上的真實效果。它一般可以來源于臨床病歷資料、醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)、群眾健康報告數(shù)據(jù)、穿戴設備數(shù)據(jù)等，具有多樣性、真實性、樣本量大等特點，但也存在質(zhì)量標準不統(tǒng)一、缺失值多等情況。

醫(yī)保代表全體參保人，向醫(yī)藥服務系統(tǒng)購買藥品、耗材、技術(shù)服務等產(chǎn)品。這些產(chǎn)品到底好不好，醫(yī)保花的錢到底值不值，不能單純看它在上市時提供的實驗室材料和數(shù)據(jù)（那是在標準的環(huán)境、標準化病人身上等得出來的），而更應該看它在實際環(huán)境中的真實效果到底怎么樣，實踐是檢驗真理的唯一標準。因此，更需要用真實世界數(shù)據(jù)來評價醫(yī)保所購買產(chǎn)品的安全性、有效性、經(jīng)濟性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等綜合價值。

其次，應加強對真實世界數(shù)據(jù)的治理，讓數(shù)據(jù)可用。

目前，醫(yī)保系統(tǒng)已在全國建立了統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺，收集了時間跨度比較長、覆蓋全體參保人和所有定點醫(yī)藥機構(gòu)的以醫(yī)保結(jié)算費用為主的相關海量信息，并且從一開始就進行醫(yī)保數(shù)據(jù)的標準化處理，這些數(shù)據(jù)都是來源于已經(jīng)發(fā)生的醫(yī)療服務行為，也就是說這些數(shù)據(jù)是來源于臨床真實世界的。總體上看，數(shù)據(jù)質(zhì)量比較高，價值很大。如何把這些數(shù)據(jù)用起來，需要加強數(shù)據(jù)治理，采取科學的方法和路徑，讓數(shù)據(jù)變?yōu)椤白C據(jù)”。

一是建立基于醫(yī)保創(chuàng)新應用的真實世界數(shù)據(jù)庫，并出臺相關的技術(shù)指導原則，讓真實世界數(shù)據(jù)盡量做到最小顆粒度地標準化、結(jié)構(gòu)化；二是明確真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化應用的技術(shù)路徑。組織專家開展真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為證據(jù)的方法學研究，形成真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為藥品、設備、耗材、技術(shù)等產(chǎn)品綜合價值評價的真實世界證據(jù)的技術(shù)路徑。

最后，應考慮建立規(guī)范統(tǒng)一的評價體系、標準和方法，加快推進真實世界數(shù)據(jù)在醫(yī)保領域的創(chuàng)新應用。

以藥品為例，可以從上市前、上市后進醫(yī)保前、進醫(yī)保后等三個階段進行綜合價值評價。如何進行綜合價值評價，要研究建立統(tǒng)一規(guī)范的評價體系、評價標準、評價方法，從安全性、有效性、經(jīng)濟性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等多個維度進行評價。

一是上市前的綜合價值評價。比如有的創(chuàng)新藥品在境內(nèi)尚未上市，但在境內(nèi)特定區(qū)域可以使用。對于這些藥品，可以收集臨床數(shù)據(jù)，使用統(tǒng)一規(guī)范的評價標準、方法等進行評價，作為藥品在境內(nèi)上市和醫(yī)保準入的重要依據(jù)。

二是上市后醫(yī)保準入前綜合價值評價。藥品上市后，雖然有臨床價值，但能否進入醫(yī)保，需要使用統(tǒng)一規(guī)范的評價標準和方法，對這個產(chǎn)品從安全性、有效性、經(jīng)濟性、公平性、可及性、創(chuàng)新性等多個維度進行綜合評價；同時，還要與同類產(chǎn)品進行比較評價，從而決定是否納入醫(yī)保。

三是醫(yī)保準入后的再評價。藥品進入目錄后不是一勞永逸，而是要動態(tài)管理。對目錄內(nèi)產(chǎn)品，一是要看其在臨床實際中的真實情況，利用真實世界數(shù)據(jù)和統(tǒng)一規(guī)范的標準方法對其進行綜合價值再評價；二是有新的類似產(chǎn)品出現(xiàn)時，也要對新、老同類產(chǎn)品進行對比，采用規(guī)范統(tǒng)一的標準和方法進行評價，看誰的綜合價值更高。經(jīng)科學評價后，綜合價值不高的產(chǎn)品要及時調(diào)出目錄。

藥品綜合價值評價做好后，耗材、醫(yī)療服務技術(shù)也可以按同樣方法進行綜合價值評價。目前海南已在此方面進行積極探索，就真實世界數(shù)據(jù)庫建立、真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化技術(shù)路徑、藥品（耗材、技術(shù)）綜合價值評價體系（標準、方法）的建立等進行研究，已形成初步研究成果。國家醫(yī)保局可以充分利用借鑒國內(nèi)外已有的初步研究成果，發(fā)揮國家專家人才隊伍等優(yōu)勢，加快建立我國統(tǒng)一規(guī)范的基于真實世界的醫(yī)藥產(chǎn)品綜合價值評價體系、標準和方法，從而助力醫(yī)保更好地實現(xiàn)價值購買，為醫(yī)保學科理論體系的建立和醫(yī)保政策工具的創(chuàng)立作出積極貢獻。

信息來源：國家醫(yī)保局

信息采集：衛(wèi)健君

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