廣東
2025年1月9日 ， Denali Therapeutics公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其在研療法tividenofusp alfa（DNL310）突破性療法認定，用于治療亨特綜合癥（Mucopolysaccharidosis II，MPS II），也稱為亨特氏病。這一認定是基于tividenofusp alfa在臨床試驗中展現出的顯著療效和潛在的臨床優勢，將有助于加速該藥物的開發和審評進程。
Denali Therapeutics預計將在2025年初提交tividenofusp alfa的生物制品許可申請（BLA），并計劃利用加速批準通道接受監管審評。Tividenofusp alfa是一款創新的融合蛋白藥物，由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）與Denali的酶轉運載體（ETV）結合而成。該藥物的設計旨在通過ETV的介導，將IDS有效遞送至大腦，以解決亨特綜合癥患者中樞神經系統（CNS）中的酶缺陷問題。
此前公布的1/2期臨床試驗結果顯示，tividenofusp alfa能夠顯著降低患者腦脊液中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）水平，使其接近正常水平。硫酸乙酰肝素是一種在亨特綜合癥患者體內積累的糖胺聚糖，其在腦脊液中的高水平與患者的神經系統癥狀密切相關。此外，患者適應性行為和認知功能的評分也顯示，DNL310可能對患者的神經功能產生積極影響，改善其生活質量。
亨特綜合癥是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由于艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）的缺乏或缺陷，導致糖胺聚糖在體內積累，進而引發多系統的病變，包括神經系統、骨骼、心臟等。目前，亨特綜合癥的治療主要依賴于酶替代療法，但現有療法難以有效穿過血腦屏障，對CNS癥狀的改善有限。Tividenofusp alfa的開發有望突破這一局限，為亨特綜合癥患者帶來新的治療希望。
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