在腫瘤治療領(lǐng)域,CAR-T細(xì)胞療法正掀起一場(chǎng)革命性變革。近日,復(fù)星醫(yī)藥宣布其控股子公司復(fù)星凱瑞的CAR-T產(chǎn)品奕凱達(dá)?(阿基侖賽注射液)針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性惰性非霍奇金淋巴瘤(r/r iNHL)的第三項(xiàng)適應(yīng)癥,正式被納入中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)突破性治療藥物程序。這一里程碑事件不僅標(biāo)志著我國(guó)CAR-T療法適應(yīng)癥拓展的重大進(jìn)展,更意味著更多淋巴瘤患者有望提前獲得這一"救命療法"。

從血液瘤到惰性淋巴瘤:突破性認(rèn)定加速臨床急需用藥落地

奕凱達(dá)?作為中國(guó)首個(gè)獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品,已在國(guó)內(nèi)獲批用于治療大B細(xì)胞淋巴瘤(LBCL)等適應(yīng)癥。此次納入突破性治療程序的第三項(xiàng)適應(yīng)癥,覆蓋濾泡性淋巴瘤(FL)和邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)這兩類常見(jiàn)惰性淋巴瘤。axicabtagene ciloleucel(axi-cel)是全球擁有最多和最大樣本量真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的car-t產(chǎn)品,也是目前擁有最長(zhǎng)隨訪時(shí)間的car-t產(chǎn)品。在zuma-1研究的事后分析中,5年淋巴瘤相關(guān)無(wú)事件生存(lrefs)率證實(shí)了axi-cel治愈難治性lbcl患者的潛在可能性。zuma-7研究用于二線治療復(fù)發(fā)難治性lbcl(r/r lbcl),顯示出axi-cel全面卓越的療效,最佳完全緩解(cr)率翻倍達(dá)65%,中位無(wú)事件生存(efs)時(shí)間延長(zhǎng)近4倍(10.8月 vs 2.3月);中位隨訪47.2個(gè)月,axi-cel中位總生存(os)時(shí)間較二線標(biāo)準(zhǔn)治療(soc)也取得了陽(yáng)性結(jié)果(nr vs 31.1月),患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了27%(hr 0.73,p=0.03),這是目前在二線治療中唯一獲得os陽(yáng)性結(jié)果的car-t細(xì)胞治療產(chǎn)品。

雙管齊下:復(fù)星凱瑞CAR-T研發(fā)管線全面開(kāi)花

除奕凱達(dá)?外,復(fù)星凱瑞第二款CAR-T產(chǎn)品FKC889也取得重要進(jìn)展:

成人B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(r/r ALL):中國(guó)首個(gè)針對(duì)該適應(yīng)癥的CAR-T療法,橋接試驗(yàn)已啟動(dòng)

套細(xì)胞淋巴瘤(r/r MCL):針對(duì)二線患者的臨床試驗(yàn)同步推進(jìn)

企業(yè)同時(shí)布局多款靶向BCMA/CD19的自體CAR-T自研管線,覆蓋自身免疫性疾病領(lǐng)域,進(jìn)一步鞏固其在細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

療效與可及性并重:創(chuàng)新支付模式破解"百萬(wàn)療法"困境

作為國(guó)內(nèi)首個(gè)推出"按療效付費(fèi)"模式的CAR-T產(chǎn)品,奕凱達(dá)?已建立按療效支付方案:患者首次支付60萬(wàn)元啟動(dòng)治療,若未達(dá)到完全緩解(CR)可獲得最高60萬(wàn)元返還。這一模式與正在制定的國(guó)家醫(yī)保丙類目錄形成協(xié)同效應(yīng)——在近期上海舉辦的細(xì)胞療法支付探索高峰論壇上,專家普遍認(rèn)為,丙類目錄將為高值創(chuàng)新藥開(kāi)辟"醫(yī)保+商保"的多元支付路徑。

安全與希望并存:規(guī)范化治療體系護(hù)航患者

復(fù)星凱瑞始終將患者安全放在首位,通過(guò)嚴(yán)格的治療標(biāo)準(zhǔn)和全程管理,確保CAR-T療法的安全性和有效性。奕凱達(dá)?在中國(guó)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)顯示,其整體安全性優(yōu)于全球同類數(shù)據(jù),為患者提供了更可靠的治療選擇。目前,國(guó)內(nèi)多家權(quán)威醫(yī)療中心已建立完善的CAR-T治療流程,涵蓋患者篩選、細(xì)胞制備、回輸及后續(xù)監(jiān)測(cè)等關(guān)鍵環(huán)節(jié),為患者提供全方位的治療保障。

隨著奕凱達(dá)?適應(yīng)癥拓展和FKC889等新產(chǎn)品推進(jìn),復(fù)星凱瑞正構(gòu)建覆蓋血液瘤、實(shí)體瘤及自免疾病的CAR-T治療矩陣。這一突破不僅印證了我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)的加速度,更通過(guò)支付創(chuàng)新與臨床規(guī)范的雙輪驅(qū)動(dòng),讓前沿療法從"用得上"向"用得起""用得好"邁進(jìn)。正如行業(yè)專家所言:"當(dāng)突破性療法遇見(jiàn)突破性支付政策,才能真正點(diǎn)燃腫瘤患者的生命之光。"