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獻禮世界帕金森病日:瑞金醫院干細胞移植治療成果矚目

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2025 年 4 月 11 日

醫麥客新聞 eMedClub News

2025 年 4 月 11 日,是第 29 個「世界帕金森病日」,也是瑞金醫院-中國首批帕金森病高級中心暨國內首家帕金森病一站式診療中心成立五周年的紀念日,并且前不久,首位在瑞金醫院接受自體干細胞治療的帕金森患者順利出院。這一切,都牽動著每一位「帕友」和他們家屬的心,也吸引著廣大科研與臨床工作者的關注。

帕金森病(PD)作為第二大常見的神經系統退行性疾病,影響著國內數百萬患者的生活質量。今年世界帕金森病日的主題為「人工智能助力帕金森病管理」,為此,瑞金醫院神經內科專家團隊特別攜手躍賽生物等創新企業,日前在院內舉辦了主題為「人工智能和創新技術助力帕金森病」的患者科普與交流活動。活動現場座無虛席,前來參與活動的患者、家屬以及醫學愛好者們熱情高漲。

中國工程院院士、瑞金醫院院長寧光專門出席了此次活動并致開場辭,他講道:“帕金森病給患者帶來諸多健康問題,也影響著大家的幸福。因此瑞金醫院神經內科在劉軍主任的帶領下,聯合功能神經外科致力于整合國內先進治療技術與方法的應用,包括干細胞移植、神經調控等,同時借助擁有「先行先試」政策優勢的海南分院,引入國際前沿藥物及設備,以盡可能地為患者提供幫助,這也是為醫者最大的心愿。另外,非常感謝各位患者對瑞金醫院的信任與積極配合,一起探索新技術、新方法,也希望未來我們能夠攜手并進,共同戰勝帕金森病。”


寧光院長致辭

隨后,牛夢月醫生率先帶來了「帕金森病干細胞治療前景」的主題演講,對帕金森病的發病機理與干細胞療法的治療原理進行了深入簡出的介紹。

她指出,干細胞創新療法旨在補充、替代受損神經元,恢復多巴胺水平,有望實現帕金森病功能性治愈,擁有傳統藥物、手術治療難以比擬的優勢。而 iPSC 來源的細胞治療更是為帕金森病的治療開辟了新的道路,目前國內外已經公布了多項臨床前研究的初步數據,均表明干細胞治療帕金森病的安全性和有效性,而隨著探索的持續深入,包括 iPSC 在內的干細胞治療技術將在帕金森病領域大放異彩。





這一分享極大地引發了現場聽眾的興趣,諸多患者對干細胞技術充滿期待并咨詢了臨床應用進展與受試者招募等問題。而更另令人激動的是,醫院首例接受自體干細胞移植的患者沈阿姨也親臨現場,通過她的訪談視頻、測試影像與現身說法,讓大家真切地感受這一創新療法帶來的療效與改變。

據沈阿姨介紹,此前震顫、失眠、遲緩、尿頻尿急等問題困擾了她數十年,嘗試了多種治療方式卻并未好轉,甚至曾奔赴日本尋求干細胞治療卻被告知「干細胞治療剛起步并不成熟」。乘興而往敗興而歸的沈阿姨在此后幾年持續關注這一創新療法,并最終在瑞金醫院接受了治療,目前多項癥狀都得到了顯著緩解。

沈阿姨樂觀的心態和與疾病戰斗的執著精神深深感染著大家,她分享道:“看著每天在一點點變好,我感覺非常開心和充滿希望。”

據了解,沈阿姨所接受的干細胞藥物是由躍賽生物自主研發的自體誘導多能干細胞(iPSC)衍生細胞治療候選產品 UX-DA001 注射液,由患者自身細胞經重編程和體外分化制備得到,因此患者接受治療時無需使用免疫抑制劑,從而降低了副作用影響。同時 UX-DA001 有望重建帕金森病患者腦內嚴重受影響的神經網絡,改善患者的運動和非運動功能,從而提升患者生活質量。

在現場,醫麥客旗下《峰客訪談》欄目有幸采訪了躍賽生物 UX-DA001 項目臨床試驗 PI——瑞金醫院神經內科劉軍主任,他給我們分享了干細胞治療帕金森疾病的關注要點、臨床情況以及發展趨勢等。


瑞金醫院神經內科劉軍主任接受《峰客訪談》記者采訪

躍賽生物的 UX-DA001 注射液是國內首款、全球第二款獲批臨床試驗默示許可的針對帕金森病的自體 iPSC 衍生細胞治療候選藥物,其臨床進展備受關注。

劉軍主任表示:“在干細胞治療帕金森病的臨床研究中,需要重點關注安全性和有效性,Ⅰ期臨床更加注重安全性,Ⅲ期臨床則更加關注有效性。到目前為止,UX-DA001 治療帕金森病 I 期項目入組的患者安全性良好,今天更是現身說法,表明了其對現階段治療情況的滿意。”

另外,劉軍主任提到瑞金醫院新的實驗室引入了人工智能評分系統,結合傳統的專家評分,能夠更加科學客觀評估治療結果,降低研究者之間的主觀誤差。

盡管干細胞是一種非常前沿的治療手段,但據劉軍主任介紹,患者對該療法的接受程度普遍比較高,臨床試驗的報名非常踴躍,這也體現出了患者對于利用干細胞療法治愈帕金森病的渴望。

針對患者普遍關心的干細胞治療后停藥的可能性問題,劉軍主任持審慎樂觀態度,他講道:“部分患者在干細胞治療后能夠實現藥物劑量顯著遞減,但完全停藥仍需長期驗證。”

同時,對于干細胞的有效性與持續時間等問題,劉軍主任客觀地表示,目前全球尚未有定論,仍需更多的臨床數據驗證,但干細胞療法極具前景,有望為帕金森病帶來革命性的治療手段。

當談及院內的帕金森病一站式診療中心,劉軍主任自豪地感慨道:“早在 2020 年,瑞金醫院神經內科成立了全國首家帕金森病一站式診療中心,這 5 年來我們迎來了質的飛躍發展,從單一化藥物治療發展為包含干細胞、基因療法的多樣化治療,同步推進了多項臨床試驗,積累了豐富的經驗,能夠給帕金森病患者帶來了更多的治療選擇。”

據劉軍主任介紹,目前診療中心通過多種不同的臨床研究項目,疊加傳統的治療手段,能夠差異化地為患者推薦最為適合的治療方案,患者覆蓋率可達 60% 以上。

在采訪的尾聲,劉軍主任面向鏡頭堅定地表示:“帕金森病并不可怕,我們的科研人員、醫生、創新藥企等將通力合作,提供更多的治療選擇,幫助患者獲得臨床上的改善。廣大「帕友」要有信心,我們將一起同疾病作斗爭,勝利終將屬于我們!”

就像劉軍主任所說,針對帕金病的治療技術還在不斷地創新,同時傳統的診療方式與康復手段也在近年來隨著人工智能 AI 的加持賦能有了全面的提升。







左右滑動查看

在此次活動上,功能神經外科李殿友主任、神經內科周立徹醫生、楊曉東醫生、李媛媛醫生等多位臨床專家,還分別從神經調控治療、人工智能遠程評估、腸道干預療法、患者睡眠管理等多個維度向患者傳播了前沿科學進展與實用的實操經驗。

現場播放的「醫療人工智能系統&人工智能評估平臺」短片也加深了觀眾對新技術的認知,引得觀眾頻頻點頭。在互動環節,在場患者體驗了人工智能評估系統,科技賦能醫療的場景正變得觸手可及。

對于日復一日、年復一年忙碌于臨床旁的醫生來說,這個「4 月 11 日」不過又是幫助患者的平常一天,但卻也是充滿意義的一天。科技的進步總會給我們帶來新的戰勝疾病的希望與力量,而我們需要做的,便是堅持相信,永不放棄!


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