近日，中國首例接受自體干細胞移植治療的帕金森病患者現身上海瑞金醫院科普活動，首度面向公眾分享其階段性康復體驗，標志著我國在自體干細胞治療帕金森病，的臨床研究道路上邁出了關鍵的一步。

帕金森病的疾病治療現狀

帕金森病（PD）是常見的神經系統退行性疾病，為中腦黑質多巴胺能神經元退行性病變，致紋狀體多巴胺分泌不足。其典型表現為運動障礙，如震顫、肌強直、運動遲緩等，且病情加重會降低患者生活自理能力。

流行病學調查表明，歐美國家60歲以上帕金森病患病率為1%，我國65歲以上達1.7%，患者已超300萬，預計至2030年我國將超500萬患者。

當前帕金森病治療以藥物為主，如左旋多巴類等緩解癥狀，但5年后易出現藥效波動且難阻病情進展。部分患者可選DBS術改善運動障礙，不過需長期調控參數，療效或逐漸下降。

傳統的治療方法均無法再生多巴胺神經元或解決神經元退行性病變的問題，無法根本改變病程。而干細胞技術有望為帕金森病帶來治愈希望。

中國首例66歲帕金森病患者接受

自體干細胞療法——從寸步難行

開始的重生之旅

2022年12月9日，上海交大醫學院附屬瑞金醫院宣布啟動帕金森病自體干細胞治療項目，由劉軍主任牽頭國內首個相關I期臨床試驗并招募患者。

66歲的帕金森患者沈女士（化名）是該臨床試驗的受益者，她確診帕金森病已14年，歷經從單藥到多藥聯用的漫長治療。病情進展后，她出現藥效波動、睡眠障礙、肢體僵硬及尿失禁等，尤以“粘步現象”最困擾她。

手術后，沈女士的康復速度遠超預期：

術后當天：清醒后即可在床上活動肢體；

術后次日：下地行走；

術后一個月：實現全天自主行走，睡眠時間延長至6小時，肢體僵硬和震顫顯著減輕，甚至能完成太極拳、八段錦等復雜動作。

“每天都能感受到細微進步，這種‘一天比一天好’的狀態讓我充滿希望。”沈女士在瑞金醫院的科普活動中分享道。

沈女士接受的療法名為“UX-DA001注射液”，是一款自體iPSC衍生的細胞治療產品，旨在取代帕金森病中丟失的多巴胺產生神經元。

操作流程分為四步

1.采集與重編程：提取外周血細胞，通過基因編輯為誘導多能干細胞。

2.定向分化：實驗室中，干細胞被誘導分化為可成熟的功能神經元前體。

3.精準移植：經微創手術，將細胞精準注入腦內黑質-紋狀體區域，使前體細胞發育為成熟多巴胺神經元。

4.功能恢復：移植細胞3-6月成熟，釋放多巴胺，重建受損的神經信號通路。

總結

沈女士的故事不僅是醫學的勝利，更是人類對抗神經退行性疾病的希望之光。隨著細胞療法的成熟與普及，帕金森病或許將從“不死的癌癥”變為可治愈的慢性病。