新藥研發(fā)是醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新與突破的核心，而改良型新藥憑借其“臨床導(dǎo)向、高效開發(fā)”的特點(diǎn)，正成為全球制藥企業(yè)轉(zhuǎn)型升級的戰(zhàn)略選擇。相較于全新靶點(diǎn)、全新結(jié)構(gòu)的創(chuàng)新藥，改良型新藥基于已有藥物的臨床數(shù)據(jù)，通過優(yōu)化劑型、提升療效、降低副作用或改善依從性，以更短的周期、更低的成本滿足未被滿足的臨床需求。

為深入探討這一領(lǐng)域的開發(fā)策略與技術(shù)突破，2025年6月12日-13日，【中國醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新與營銷創(chuàng)新峰會】將在中國南京隆重召開。本次峰會特設(shè)“改良型新藥的開發(fā)及立項(xiàng)策略”專題論壇，匯聚行業(yè)頂尖專家，分享前沿洞見與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，共謀發(fā)展新機(jī)遇。誠邀您撥冗出席。

一、改良型新藥：政策紅利與市場機(jī)遇

改良型新藥是在已知活性成分的基礎(chǔ)上，對其結(jié)構(gòu)、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應(yīng)證等進(jìn)行優(yōu)化，且具有明顯臨床優(yōu)勢的新藥。其核心價(jià)值在于通過技術(shù)革新解決現(xiàn)有藥物的不足，例如：

?提高有效性：如白蛋白紫杉醇通過納米技術(shù)提升腫瘤組織藥物濃度，療效顯著優(yōu)于傳統(tǒng)劑型；

?改善安全性：如石藥集團(tuán)的鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體通過靶向遞送降低心臟毒性，減少不良反應(yīng)；

?提升依從性：如綠葉制藥的注射用利培酮緩釋微球縮短釋藥延遲期，患者無需口服補(bǔ)充，極大簡化治療流程。

政策層面，國家政策對改良型新藥高度支持，《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等文件明確鼓勵(lì)具有高臨床價(jià)值的緩控釋、靶向、長效等創(chuàng)新制劑技術(shù)。2020年最新修訂的《藥品注冊管理辦法》在法律層面確定了改良型新藥的地位，促進(jìn)了國內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)的重視與開發(fā)。同時(shí)，醫(yī)保談判納入更多改良型新藥，2022年僅2類新藥即占醫(yī)保目錄新增品種的20%。

市場層面，雖然我國改良型新藥行業(yè)發(fā)展仍處于起步階段，相比于改良型新藥發(fā)展較成熟的美國，我國改良型新藥市場仍具備較大的發(fā)展?jié)摿Α?jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)顯示，截至目前，中國已有超200種國產(chǎn)改良型新藥獲批上市，370種處于臨床及上市申請階段。

中國改良型新藥研發(fā)階段分布

圖片來源：摩熵醫(yī)藥全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

二、核心挑戰(zhàn)：技術(shù)、生產(chǎn)與法規(guī)的高門檻

盡管改良型新藥市場潛力呈現(xiàn)增長態(tài)勢，產(chǎn)業(yè)前景被廣泛看好，但其研發(fā)仍面臨多維度的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)：

研發(fā)技術(shù)要求高：涉及復(fù)雜的劑型創(chuàng)新和藥物遞送系統(tǒng)，需要更高的研發(fā)技術(shù)水平和科學(xué)數(shù)據(jù)支持。我國在高端制劑技術(shù)領(lǐng)域起步相對滯后，技術(shù)積累的深度與廣度尚顯不足，在新型載體材料研發(fā)、微納制劑技術(shù)、智能給藥系統(tǒng)等關(guān)鍵領(lǐng)域，與國際先進(jìn)水平仍存在一定差距，這在一定程度上限制了改良型新藥研發(fā)的創(chuàng)新性與效率。

生產(chǎn)工藝復(fù)雜：尤其是劑型改良型新藥的生產(chǎn)工藝相對復(fù)雜，對設(shè)備、材料、環(huán)境的要求較高。當(dāng)前，國內(nèi)制藥設(shè)備及工藝的成熟度與穩(wěn)定性與國際領(lǐng)先企業(yè)相比仍存在明顯短板，在連續(xù)化生產(chǎn)、自動化控制以及過程分析技術(shù)（PAT）應(yīng)用等方面存在不足，易導(dǎo)致生產(chǎn)過程中出現(xiàn)批次間質(zhì)量波動、產(chǎn)品均一性欠佳等問題，增加了質(zhì)量控制的難度與成本。

政策法規(guī)和評審嚴(yán)格：我國對改良型新藥的審批設(shè)置了嚴(yán)格的臨床價(jià)值門檻，要求其相較于現(xiàn)有藥品在療效、安全性、患者依從性方面展現(xiàn)顯著優(yōu)勢。這需要企業(yè)開展大規(guī)模、高質(zhì)量的臨床試驗(yàn)以獲取充分的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，也對臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計(jì)分析等環(huán)節(jié)提出了更高的專業(yè)要求，增加了研發(fā)的合規(guī)風(fēng)險(xiǎn)與時(shí)間成本。

三、臨床價(jià)值導(dǎo)向下高端改良制劑的立項(xiàng)和開發(fā)策略

臨床價(jià)值導(dǎo)向下的高端改良制劑研發(fā)，需將立項(xiàng)與開發(fā)策略緊密結(jié)合 —— 精準(zhǔn)立項(xiàng)是基礎(chǔ)，其核心在于定位臨床需求并平衡監(jiān)管要求與市場回報(bào)，而清晰的開發(fā)策略則是證明臨床優(yōu)勢的關(guān)鍵，二者相輔相成。

在立項(xiàng)環(huán)節(jié)，企業(yè)首先需挖掘現(xiàn)有治療的主要矛盾，從臨床實(shí)踐中尋找改良空間，例如針對傳統(tǒng)紫杉醇制劑輔料過敏或多柔比星心臟毒性等痛點(diǎn)展開優(yōu)化；其次要評估數(shù)據(jù)借用的可行性，通過引用原研藥安全性、有效性數(shù)據(jù)減少重復(fù)試驗(yàn)，降低研發(fā)投入；同時(shí)考量市場可行性，分析同類產(chǎn)品規(guī)模、競爭格局及回報(bào)周期，確保項(xiàng)目商業(yè)價(jià)值；技術(shù)平臺成熟度亦為重要因素，優(yōu)先選擇工藝簡便、易放大生產(chǎn)且成本可控的高端制劑技術(shù)（如微球、脂質(zhì)體平臺）；此外，還需構(gòu)建技術(shù)壁壘與專利保護(hù)，以維持市場競爭優(yōu)勢。

進(jìn)入開發(fā)階段，企業(yè)可根據(jù)自身資源選擇策略：若擁有面臨仿制藥沖擊的重磅產(chǎn)品，可實(shí)施 “以產(chǎn)品為中心” 的二次開發(fā)，如強(qiáng)生依托利培酮口服劑型，聯(lián)合外部平臺開發(fā)微球制劑，通過延長藥效和提升依從性鞏固市場地位；若具備成熟制劑平臺，則采用 “以平臺為中心” 的延伸策略，像綠葉制藥圍繞微球技術(shù)布局精神疾病、腫瘤等領(lǐng)域，形成跨適應(yīng)證的技術(shù)與產(chǎn)品矩陣。

值得注意的是，研發(fā)中需規(guī)避誤區(qū)：勿對治療窗寬的藥物（如對乙酰氨基酚）進(jìn)行無意義的血藥濃度波動優(yōu)化，確保依從性改良以療效 “非劣效” 為前提，避免因生物利用度低等偽需求浪費(fèi)資源。唯有通過精準(zhǔn)立項(xiàng)錨定臨床痛點(diǎn)，以科學(xué)策略證明優(yōu)勢，才能提升研發(fā)效率并構(gòu)筑市場壁壘，實(shí)現(xiàn)高端改良制劑從技術(shù)到商業(yè)的雙重突破。

四、峰會亮點(diǎn)：權(quán)威專家與前沿議題

本次“改良型新藥的開發(fā)及立項(xiàng)策略”論壇特邀業(yè)界領(lǐng)袖，圍繞以下核心議題展開深度探討：

?抗腫瘤領(lǐng)域改良機(jī)會分析：結(jié)合PD-1抑制劑等熱點(diǎn)藥物，探索劑型優(yōu)化與聯(lián)合療法；

?吸入制劑研發(fā)與臨床策略：解析藥械合一技術(shù)難點(diǎn)與審批要點(diǎn)；

?中美歐注冊申報(bào)經(jīng)驗(yàn)：505(b)(2)與國內(nèi)2類新藥路徑對比，規(guī)避國際申報(bào)雷區(qū)；

?立項(xiàng)與產(chǎn)品線規(guī)劃：從市場容量、技術(shù)壁壘到專利布局，構(gòu)建可持續(xù)研發(fā)管線......

（嘉賓名單部分展示）

改良型新藥是醫(yī)藥創(chuàng)新的重要方向，也是企業(yè)轉(zhuǎn)型升級的戰(zhàn)略機(jī)遇。6月12日-13日，中國南京，與您相約“中國醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新與營銷創(chuàng)新峰會”，共探改良型新藥的未來藍(lán)圖！

立即報(bào)名鎖定席位，與業(yè)界領(lǐng)袖共話改良型新藥的創(chuàng)新之道！