1型發作性睡病由大腦中缺乏食欲素神經元引起，表現為白天過度嗜睡，常伴有猝倒（通常因強烈的情緒而誘發）。患者很難長時間保持清醒，這些癥狀可能會嚴重影響日常生活。

新型藥物oveporexton（TAK-861）是一款口服的選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑。日前發表在《新英格蘭醫學雜志》（

New England Journal of Medicine

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New England Journal of Medicine

在這項隨機、安慰劑對照的2期試驗中，共112名1型發作性睡病患者隨機分組接受
4種不同劑量（均每日口服1~2次）的oveporexton（共90人）或安慰劑（共22人）。

Oeporexton劑量涵蓋： 每日2次、每次0.5毫克：23人； 每日2次、每次2毫克：21人； 每日2次，分別為2毫克、5毫克：23人； 每日1次、每次7毫克：23人。

研究主要結局是，從基線到第8周，在維持清醒測試中的入睡時間（每次測試40分鐘；正常入睡時間為≥20分鐘）變化。這項指標顯著改善：接受oveporexton治療的90名患者中，平均入睡時間延長了12.5分鐘~25.4分鐘，而安慰劑組縮短了1.2分鐘。

此外，患者的嗜睡程度和猝倒也得到了顯著改善。

• 根據Epworth嗜睡量表（ESS；范圍:0~24分；正常：≤10分），服用oveporexton的4組患者在治療8周時ESS總分分別平均下降8.9分、13.8分、12.8分、11.3分。與安慰劑組下降2.5分相比，所有治療組均改善顯著（校正P≤0.004）。
  

• 服用oveporexton的4組患者在第8周時的猝倒周發生率分別為4.24、3.14、2.48、5.89。相比安慰劑組的猝倒周發生率8.76，每日2次、每次2mg和每日2mg+5mg組的改善顯著（校正P<0.05）。

與oveporexton相關的最常見不良事件包括失眠（影響48%患者；大多人在1周內緩解）、尿急（33%）和尿頻（32%），但未出現任何肝毒性作用。

這些積極結果為1型發作性睡病患者帶來了新的治療希望。

New England Journal of Medicine

參考資料：
[1] Dauvilliers, Y., Plazzi, G., Mignot, E., Lammers, G. J., Del Río Villegas, R., Khatami, R., Taniguchi, M., Abraham, A., Hang, Y., Kadali, H., Lamberton, M., Sheikh, S., Stukalin, E., Neuwirth, R., Swick, T. J., Tanaka, S., von Hehn, C., von Rosenstiel, P., Wang, H., Cai, A., … Olsson, T. (2025). Oveporexton, an Oral Orexin Receptor 2-Selective Agonist, in Narcolepsy Type 1. The New England journal of medicine, 392(19), 1905–1916. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2405847

[2] 發作性睡病. Retrieved May 15, 2025 from https://www.msdmanuals.cn/professional/neurologic-disorders/sleep-and-wakefulness-disorders/narcolepsy

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