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點亮“向光而行”的勇氣,助力每位NMOSD患者追尋“自由人生”的曙光!
視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)是一種主要累及青壯年人群,高復發、高致殘性的中樞神經系統炎性脫髓鞘病,多以嚴重的視神經炎和縱向延伸的長節段橫貫性脊髓炎為主要臨床特征[1]。近年來,神經免疫領域發展勢頭強勁,隨著越來越多靶向新藥進入NMOSD患者的選擇范疇,NMOSD正逐步邁入靶向治療的全新時代。
2025年5月25日,第六個“NMOSD患者關愛日”如期而至。在今年由豪森藥業舉辦的“向光而行,自由人生”的主題活動中,來自全國各地的多位神經免疫領域權威專家及NMOSD患者代表齊聚云端,共同聚焦NMOSD診療進展,傳遞科學治療理念與患者關愛能量。此次活動以科學為盾,溫暖為翼,點亮“向光而行”的勇氣,助力每位NMOSD患者追尋“自由人生”的曙光,擁抱更好的人生!
神經免疫領域迅猛發展,
NMOSD患者迎來治療新希望
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院陳晟教授介紹道,NMOSD由自身免疫介導,以視神經和脊髓受累為主,導致神經功能產生嚴重的損傷;該病有6組核心臨床癥候,分別是視神經炎、急性脊髓炎、極后區綜合征、急性腦干綜合征、急性間腦綜合征和大腦綜合征,同時具有與以上癥候相對應的影像學特征性表現[1]。
NMOSD的診斷原則以“病史+核心臨床癥候+影像特征+生物標記物”為基本依據,以水通道蛋白4(AQP4)抗體作為分層,并參考其他亞臨床及免疫學證據做出診斷[1]。首都醫科大學附屬北京天壇醫院田德財教授強調,臨床診斷NMOSD時,AQP4抗體的檢測十分關鍵。AQP4抗體是具有高度特異性的診斷標志物,特異度高達90%,敏感度約70%,推薦使用基于細胞轉染的免疫熒光技術(CBA)或流式細胞技術進行血清檢測[1]。
NMOSD任何一次臨床發作均有可能帶來不可逆性損傷,因此,對于AQP4抗體陽性以及AQP4抗體陰性復發病程的患者,一經診斷應盡早開始序貫治療,并堅持長程治療[1]。田德財教授呼吁道,為獲得更好的預后結局,廣大患者在出現癥狀時應及時到醫院進行篩查,盡早診斷,及時治療。
南昌大學第一附屬醫院吳曉牧教授介紹道,伊奈利珠單抗已經經中國國家藥品監督管理局批準用于AQP4抗體陽性的NMOSD成人患者的治療。它不僅是《中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南(2021版)》的A級推薦藥物[1];也在2023年發布的《基于德爾菲法的AQP4抗體陽性NMOSD治療國際共識》中被全票通過用于診斷后/首次發作/使用其他藥物治療失敗再次發作的AQP4抗體陽性NMOSD成人患者[2]。
誠然,指南和共識的推薦是基于伊奈利珠單抗循證證據的不斷積累。
在降低發作風險方面,山東省立醫院郭守剛教授表示,在AQP4抗體陽性的NMOSD人群當中,使用伊奈利珠單抗進行治療能夠降低77%的發作風險[3];在激素減量方面,重慶醫科大學附屬第一醫院馮金洲教授分享道,長期使用激素治療會帶來很多的副作用,臨床上需要一種既合理又安全的方式將激素的用量減低,而在這一激素減量過程中,NMOSD緩解期序貫使用伊奈利珠單抗是一種較好的選擇;在改善患者疼痛方面,香港大學深圳醫院肖海兵教授介紹道,N-MOmentum研究事后分析顯示使用伊奈利珠單抗治療3年,在無發作的患者中有78%的患者疼痛評分有明顯改善[4]。
此外,華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院卜碧濤教授介紹道,從既往的真實世界研究數據和長程治療的實踐情況來看,伊奈利珠單抗治療所導致的感染風險較低。鄭州大學第一附屬醫院劉洪波教授補充道,國內外已發表多例伊奈利珠單抗治療NMOSD合并自身免疫疾病獲益的真實病例,證實伊奈利珠單抗可有效清除專門產生有害抗體的漿細胞、漿母細胞,更廣泛地覆蓋B細胞通路,從而實現“異病同治”的效果。
痛擊病魔心路分享,
靶向新藥助力患者共筑全新未來
數位NMOSD患者與神經免疫疾病領域的專家醫生一同在這次關愛日的活動中分享了自己的治療經歷。
我們知道,NMOSD的早診早治至關重要。來自吉林的涵涵女士是一位NMOSD患者,她回憶道,她在治療中曾經經歷過比較嚴重的復發,突如其來的手腳麻木令她不知所措,因為她沒想到NMOSD的病程能發展得這么快??梢?,盡早地展開治療對患者的預后結局十分關鍵。來自深圳的寧寧女士表示,她在診斷出NMOSD之后,在醫生的指導下及時地用藥治療,目前她感覺到自己恢復得特別好。
來自湖南的曉嘉女士分享了自己的診治心路。歷經千帆,如今面對鏡頭,她能夠平靜地說道,在確診前,她已經對NMOSD有了一定的了解和心理準備,在拿到AQP4抗體的檢查結果后,醫生便告訴她是患上了NMOSD。在后續的干預中,她接受伊奈利珠單抗靜脈注射來預防疾病的復發,疾病控制的效果比較好,而且還實現了激素的減停。
吳曉牧教授提到,患者在使用伊奈利珠單抗時可享受到醫保報銷,使得該藥的可及性更高。來自上海的曉燕女士也是一名NMOSD患者,她直率地說道,伊奈利珠單抗非常吸引她的一點就是該藥在2023年3月1日已進入醫保,正好趕上她亟須用藥的關鍵時刻。
卜碧濤教授提到,一方面,伊奈利珠單抗用藥方便,僅需每半年使用一次,一年只需用藥兩次;另一方面,治療時的監測包括影像學、臨床和常規的免疫學檢查,都相對簡單。因此,使用伊奈利珠單抗更有利于長程管理,患者的接受度和認可度也會更好。來自重慶的小鳳女士表示,應用伊奈利珠單抗治療NMOSD確實十分便利,僅僅半年使用一次,對她生活帶來了非常大的益處。
對于特殊人群,伊奈利珠單抗治療也能帶來臨床獲益。河北醫科大學第二醫院李彬教授分享道,NMOSD不是遺傳性的疾病,NMOSD患者可以像正常人一樣生育,但需要注意,患者在備孕前應把疾病控制在相對穩定的狀態。而單抗類藥物安全性相對良好,可能成為患者備孕期較好的治療選擇。
吉林大學第一醫院金濤教授則分享道,在N-MOmentum研究的亞組分析中,納入了65歲以上、最高年齡為74歲的老年人患者,結果顯示老年患者在使用伊奈利單抗時的療效和安全性與中青年保持一致[5]。年邁的云群女士現身說法,她高興地表示在使用伊奈利珠單抗后,回家僅過了三個月就不用別人幫忙推著她行動了,可以自行走路;現在距離第三次用藥已過了兩月,NMOSD的癥狀一直控制得挺好。
小結
隨著神經免疫領域研究的深入及靶向治療的突破,NMOSD的臨床管理已逐步邁入精準靶向時代。伊奈利珠單抗作為一種人源化的IgG亞型CD19單克隆抗體,能更廣泛的耗竭B細胞,顯著降低NMOSD患者的疾病復發和減緩殘疾進展[1],兼具療效和安全性。此外,伊奈利珠單抗采用半年一次的長程給藥方案,極大地提升患者依從性,同時醫保政策的覆蓋大幅提升藥物可及性,為患者提供持續治療保障,助力其逐步回歸正常生活軌跡,最終為其鋪就一條“向光而行,追逐自由人生”的嶄新道路。
參考文獻:
[1]中國免疫學會神經免疫分會,黃德暉,吳衛平,等.中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南(2021版)[J].中國神經免疫學和神經病學雜志, 2021, 28(6):14.
[2]Paul F, Marignier R, Palace J, et al. International Delphi Consensus on the Management of AQP4-IgG+ NMOSD: Recommendations for Eculizumab, Inebilizumab, and Satralizumab[J]. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm, 2023,10(4).
[3]Cree BAC, et al. Safety and efficacy of inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder: end-of-study results from the open-label period of the N-MOmentum trial. Lancet Neurol. 2024 Jun;23(6):588-602.
[4]Orhan Aktas, et al. Improvements in Pain and Quality of Life after Inebilizumab in Attack-free NMOSD Participants.Poster presented at the 10th Congress of the European Academy of Neurology (EAN), June 29 – July 2, 2024, Helsinki, Finland.
[5]Cree B, Bennett J L, Kim H J, et al. Inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (N-MOmentum): a double-blind, randomised placebo-controlled phase 2/3 trial[J]. Lancet, 2019,394(10206):1352-1363.
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