紅楓灣APP：scienceblog.com消息，根據巴西一項臨床試驗的結果，一種低至20美元/月的廉價HIV藥物——拉米夫定，有望為數百萬有糖尿病眼病的患者帶來新希望。

糖尿病性黃斑水腫（DME）是由于視網膜（眼睛后部的感光組織）積液所致。這種腫脹會扭曲視力，如果不及時治療，可能導致永久性失明，是糖尿病導致失明的主要原因之一。

糖尿病患者中約每14人就有1人受此病癥影響，美國3700萬患有糖尿病的成年人中，數百萬人的視力因此受到威脅。

目前治療DME的方法是直接向眼部注射藥物，過程痛苦、存在感染和視網膜脫落的風險，花費更是高達2000美元/月。而拉米夫定在治療DME方面，效果比現有的治療方法更顯著。

口服藥物替代眼部注射

弗吉尼亞大學健康中心高級視覺科學中心的創始主任、研究員賈亞克里希納·安巴蒂（JayakrishnaAmbati）博士表示，一種能改善DME患者視力的口服藥物，將徹底改變治療格局，因為它比每月一次的眼部注射更方便。拉米夫定的作用機制也與現有治療方法不同，因此我們還可以開發聯合療法。

這項在巴西圣保羅聯邦大學進行的隨機臨床試驗，招募了24名患有該病的成年人。參與者連續8周接受拉米夫定或安慰劑藥片治療，4周后再增加貝伐單抗的眼部注射。

視力改善顯著

在治療4周后：

·服用拉米夫定的患者閱讀視力表字母的能力提高了9.8個字母（相當于視力表上的兩整行）。

·服用安慰劑的患者閱讀視力反而下降了1.8個字母。

當拉米夫定與貝伐珠單抗注射聯合使用時，視力改善效果更加顯著。治療8周后：

·服用拉米夫定的患者視力提高了16.9個字母（視力表上超過三行）。

·安慰劑組患者視力僅提高了5.3個字母。

這些改善表明，拉米夫定既可以獨立發揮作用，也可以與現有治療方法聯合使用，但還需要更大規模的研究來證實這些發現。

全球健康格局的改變者

成本差異可能對全球醫療保健系統產生變革性影響。目前，像阿柏西普和雷珠單抗這樣的抗血管內皮生長因子（VEGF）治療藥物，在醫療保險支出中排名前五，注射費用高達2000美元/月。

安巴蒂指出，20美元/月甚至更便宜的口服藥片，改善視力的效果如果與高達2000美元/月的眼部注射療法相當或更好，將對患者和醫療保健系統產生變革性影響。

而其影響遠不止于節省成本。許多發展中國家的患者無法獲得能夠進行每月眼部注射的眼科醫生。口服藥物有望使全球數百萬患者獲得治療。

關鍵研究結果：

·單獨服用拉米夫定4周后，視力提高了9.8個字母

·與貝伐珠單抗聯合使用8周后，視力提高了16.9個字母

·治療組間不良反應無顯著差異

·潛在藥物成本為20美/月，而現有治療方法為2000美元/月

·口服給藥消除了注射相關并發癥

炎癥體連接

這一發現特別引人入勝之處在于——拉米夫定與現有治療方法的作用機制不同。當前療法通過阻斷生長因子來靶向血管滲漏，而拉米夫定似乎能夠保護視網膜神經元并阻斷炎癥體——免疫系統中通常檢測感染但與糖尿病眼病有關的蛋白質復合物。

這種同時解決神經功能障礙和糖尿病視網膜病變血管問題的雙重機制，代表了一種完全不同的治療方法。該藥物阻斷嘌呤能受體P2X7孔的形成和激活特定炎癥體的通路，所有這些都與糖尿病視網膜病變的進展有關。

合成對照分析揭示了另一個關鍵發現：拉米夫定的療效與昂貴的阿柏西普相當，且顯著優于貝伐珠單抗或雷珠單抗，后兩者是借鑒主要臨床試驗的歷史數據。這表明，這種HIV藥物可能以極低的成本達到或超越標準治療的效果。

超越糖尿病

這一發現建立在安巴蒂之前的研究基礎上，該研究表明HIV藥物可能有更廣泛的醫學應用。他的團隊最近發現，這些被稱為核苷酸逆轉錄酶抑制劑的藥物，可以顯著降低阿爾茨海默病的風險，還可能降低糖尿病和黃斑變性的風險。

弗吉尼亞大學眼科系的杜邦·格里三世教授安巴蒂表示，我們已經開發了一種名為K9的更安全的拉米夫定版本，它可以阻斷炎癥體，且沒有拉米夫定的潛在副作用。因此，我們也對正在進行和計劃中的K9在DME方面的臨床試驗感到興奮。

這項研究體現了安巴蒂所說的“大數據考古”——挖掘大型醫療保健數據庫以發現現有藥物的新用途。這種方法已經為重新利用已建立的藥物產生了多個有希望的線索。

下一步計劃

雖然初步結果令人鼓舞，但研究人員承認其研究存在局限性。試驗規模小，且僅持續了8周，對患者跟蹤時間相對較短。未來的研究需要招募更多參與者，并對其進行更長時間的跟蹤，以全面確定拉米夫定的安全性和有效性。

然而，研究人員發現了令人鼓舞的跡象，即拉米夫定的益處超出了大多數DME改善通常發生的4周窗口期。在第5-8周期間視力繼續改善，表明持續的治療效果。

對于數百萬因糖尿病眼病而面臨進行性視力喪失的人來說，拉米夫定不僅僅代表另一種治療選擇——無論地理位置或經濟狀況如何，它都能使患者獲得有效的治療。這種HIV藥物是否最終會改變糖尿病的治療格局還有待觀察，但早期證據表明，我們可能正在見證治療糖尿病最嚴重并發癥之一的新篇章的開始。