2025年4月15日，佑嘉生物與麗珠醫藥聯合開發的新型siRNA藥物YJH-012，其臨床試驗申請（IND）已獲國家藥品監督管理局受理。YJH-012針對痛風伴高尿酸血癥，區別于傳統藥物抑制酶活性以阻斷尿酸合成，實現了從基因層面源頭長效抑制尿酸生成的機制突破，有望為臨床提供更長效、更安全、更徹底的解決方案。（IND受理號：CXHL2500386）。

該siRNA藥物由佑嘉生物主導序列設計、遞送系統開發及候選化合物篩選，完成臨床前開發后，由麗珠醫藥進行IND申報、臨床開發、生產及商業化。此次受理是雙方強強聯合、平臺協同和高效推進的階段性成果。該項目標志著佑嘉生物從前沿核酸藥物發現平臺向臨床階段的重要躍升，同時也是麗珠醫藥在RNAi領域布局的關鍵里程碑。

YJH-012計劃在獲批后啟動I期臨床研究，采用每3個月或6個月一次的腹部皮下注射給藥方案，評估其在人體內的安全性和有效性。未來還將探索該藥物在痛風預防以及與其他降尿酸藥物聯合治療的潛力，為患者提供更優選擇。

關于siRNA技術

小干擾RNA（siRNA）是一種前沿的基因沉默技術，通過高度特異性地降解目標信使RNA（mRNA），從源頭上“關閉”致病基因的表達，從而達到治療疾病的目的。相比傳統藥物，siRNA藥物具有靶點選擇性強、藥效持久、開發潛力大等優勢，在多種遺傳性疾病、慢性病及感染性疾病等領域展現出巨大的應用前景。

關于佑嘉生物

佑嘉（杭州）生物醫藥科技有限公司是一家處于臨床前階段的生物技術公司，由海歸博士后和資深產業專家于2019年聯合創建。公司坐落于杭州市蕭山經濟技術開發區，擁有近 1500㎡研發實驗室，專注于利用前沿的RNAi技術開發革新性療法，以解決未滿足的醫療需求。公司已建立SEQUAD核酸藥物全流程開發平臺，擁有自主知識產權的核酸序列設計、化學修飾、肝臟及肝外組織的靶向遞送技術，致力于打造可持續的創新RNAi藥物管線，能快速推進核酸藥物開發和核酸技術產品產業化。

佑嘉生物是蕭山區5213人才項目，并獲批杭州市級研發中心，以及浙江省專精特新中小企業。

關于麗珠醫藥

麗珠醫藥集團股份有限公司（000513.SZ，01513.HK）創建于1985年，注冊資本為9.28億元，是集醫藥研發、生產、銷售為一體的綜合醫藥集團公司，現有員工近9000人。麗珠致力于原料藥、小分子藥物、大分子藥以及診斷試劑的研發、生產及銷售，其重點治療領域涵蓋心腦血管、代謝、輔助生殖、消化道、抗感染、精神/神經等多個領域。

*封面來源：123rf

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