杜氏肌營養不良癥(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)是一種致命的X染色體隱性遺傳病，全球每3500-5000名男性新生兒中就有1例患者。患者因抗肌萎縮蛋白(dystrophin)基因突變導致肌肉進行性萎縮，通常在10歲后失去行走能力，30歲前因心肺衰竭死亡。長期以來，DMD缺乏根治手段，但近年來基因療法的突破為患者帶來曙光。2025年，隨著信念醫藥BBM-D101注射液等國內基因療法臨床試驗的獲批，中國在DMD治療領域的研發正邁向關鍵轉折點,但哪些患者們還需等多久呢?有的患者還可以等到嗎?為什么老祖宗傳承下來的中醫沒有人嘗試一下，就眼巴巴的等著肌營養不良患者的病情惡化下去?

一、基因療法：一次給藥，改寫命運?

近年來，基因治療技術為DMD帶來了顛覆性突破。BBM-D101注射液采用工程化改造的AAV載體，將優化的抗肌萎縮蛋白基因遞送至全身肌肉細胞，實現“一次給藥、長期表達”的效果。基因療法的核心優勢在于其潛在的一次性治愈可能。例如，Sarepta的Elevidys通過AAV載體遞送微抗肌萎縮蛋白基因，單次注射即可長期表達功能性蛋白，盡管其III期臨床試驗未達主要終點，2023年達2億美元，反映出市場對基因療法的強烈期待。

基因療法的三大突破

精準靶向，直擊根源：通過補充或修復缺陷基因，從源頭解決疾病問題，避免“治標不治本”的困境。

長期獲益，減輕負擔：單次靜脈輸注即可實現數年乃至終身療效，大幅降低患者長期用藥的經濟與心理負擔。

多維度探索，覆蓋更多患者：除BBM-D101外，外顯子跳躍療法、CRISPR基因編輯等創新技術也在加速研發，有望覆蓋不同基因突變類型的患者。

現實挑戰：高門檻與長周期

適應癥局限：目前獲批或臨床階段的基因療法多針對特定基因突變類型，僅能覆蓋約30%-40%的患者。

高昂成本：海外基因療法定價動輒數百萬美元，即便國產化后價格下降，對普通家庭仍是不小負擔。

技術風險：AAV載體可能引發免疫反應，長期安全性仍需觀察，且已接受基因治療的患者無法參與其他療法臨床試驗。

健腦止萎湯：千年智慧下的“第三條道路”

在基因療法尚未普及的當下，部分DMD患者將目光轉向中醫藥。健腦止萎湯由北京同世堂中醫團隊研發，以“健脾益氣、滋補肝腎、疏通經絡”為核心，通過個性化組方調理患者體質。其治療理念可總結為三個階段：

第一階段：控制病情，緩解癥狀：通過中藥調節免疫功能，減輕肌肉炎癥與纖維化。

第二階段：滋養臟腑，修復經：利用名貴藥材滋養肝腎、疏通經絡，改善肌肉營養供給。

第三階段：固本培元，預防復發：通過調理脾腎功能，重建機體免疫平衡，鞏固治療效果。