7月16日，阿斯利康公布其治療輕鏈型（AL）淀粉樣變性的新藥Anselamimab III期CARES研究結果。與安慰劑相比，Anselamimab在梅奧分期為IIIa和IIIb期的AL淀粉樣變性患者中，未達到主要終點的統計學顯著性。該主要終點定義為全因死亡時間（ACM）和心血管住院（CVH）頻次組成的復合終點。

然而，在一個預設的患者亞組中，與安慰劑相比，Anselamimab在全因死亡時間和心血管住院頻次方面顯示出高度臨床意義的改善。

Anselamimab是一款在研的、潛在的首創抗淀粉樣原纖維單克隆抗體，旨在通過減少或清除AL淀粉樣變性患者組織和器官中的淀粉樣蛋白沉積物來改善器官功能。該藥物通過特異性結合錯誤折疊的淀粉樣原纖維上的氨基酸靶點，促進淀粉樣蛋白沉積物的破壞和清除，同時避免破壞天然的游離輕鏈。

AL淀粉樣變性是一種罕見的、系統性、進展性疾病，由骨髓中的漿細胞缺陷引起。在AL淀粉樣變性中，這些漿細胞產生的異常輕鏈蛋白錯誤折疊、聚集并形成淀粉樣原纖維，沉積在組織和器官中。如果不及時治療，這些有毒淀粉樣蛋白沉積物（尤其是在心臟和腎臟中）的累積會導致進行性器官損傷和功能障礙，并可能導致過早死亡，最常見的原因是心力衰竭。

該項目的主要研究者、倫敦大學學院醫學與血液學教授Ashutosh Wechalekar表示：“雖然該研究在整體患者人群中未達到主要終點，但來自一個預設亞組的結果表明，Anselamimab通過靶向和清除淀粉樣蛋白沉積物，可能解決這些患者器官損傷和功能障礙的一個主要原因。延長生存期和減少心血管住院的潛力，對于這一患者群體而言將代表一項改變臨床實踐的進展。”

阿斯利康罕見病子公司Alexion的首席執行官Marc Dunoyer表示：“Alexion正在開創一種全新的作用機制，以解決AL淀粉樣變性患者現有淀粉樣蛋白沉積物造成的器官損傷問題。Anselamimab是首個也是唯一一個在AL淀粉樣變性中顯示出臨床獲益的在研原纖維清除劑，這些結果突顯了其在解決預設亞組患者關鍵治療缺口方面的潛力。”

Anselamimab的耐受性良好，大多數不良事件在Anselamimab治療組和安慰劑組之間是平衡的。目前正在進行完整結果的評估，以進一步明確Anselamimab的療效和安全性特征。

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