新京報(bào)訊（記者王卡拉）近日，全球生物治療領(lǐng)域的先驅(qū)杰特貝林（CSL Behring）宣布，其創(chuàng)新藥物FXIIa抑制劑單克隆抗體Garadacimab的上市申請(qǐng)已正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心受理，用于預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）發(fā)作。

遺傳性血管性水腫是一種罕見(jiàn)、可危及生命的遺傳性疾病，以反復(fù)且不可預(yù)測(cè)的皮膚和/或黏膜下水腫發(fā)作為主要特征。發(fā)作部位常累及腹部、喉部、面部及四肢，因喉頭水腫引發(fā)的呼吸困難甚至窒息是HAE患者的主要死因。在全球范圍內(nèi)，HAE的患病率約為1/10000至1/50000。目前，中國(guó)尚缺乏全面的HAE流行病學(xué)數(shù)據(jù)。

Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子X(jué)IIa（FXIIa）用于HAE預(yù)防性治療的藥物，其創(chuàng)新的給藥方案為起始即采用每月一次皮下注射，通過(guò)預(yù)充式自動(dòng)注射器可在15秒內(nèi)完成，顯著提升了治療便捷性和患者依從性，適用于成人和12歲及以上青少年患者。研究表明，F(xiàn)XIIa是觸發(fā)HAE發(fā)作級(jí)聯(lián)反應(yīng)的關(guān)鍵因子。Garadacimab通過(guò)精準(zhǔn)抑制FXIIa，從源頭上阻斷該反應(yīng)鏈，從而有助于控制HAE癥狀。基于其顯著的臨床價(jià)值，Garadacimab已被納入2024版《中國(guó)遺傳性血管性水腫診斷與治療專家共識(shí)》，列為HAE的長(zhǎng)期預(yù)防性治療藥物。目前，該藥物已在美國(guó)、歐盟、英國(guó)、日本、澳大利亞、瑞士、阿聯(lián)酋等國(guó)家和地區(qū)獲得上市許可。

北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任醫(yī)師支玉香教授表示，我國(guó)有58.9%的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫，其致死率最高可達(dá)40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及時(shí)干預(yù)，尤其是急性喉頭水腫的搶救，直接關(guān)系到患者的生命安全。HAE治療的最終目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)疾病完全控制（零發(fā)作）和患者生活正常化。長(zhǎng)期預(yù)防治療能將發(fā)作頻率和嚴(yán)重程度降至最低，幫助患者盡可能回歸正常生活。然而，目前國(guó)內(nèi)可及的HAE針對(duì)性預(yù)防治療選擇仍顯不足。Garadacimab這類藥物引入不僅能顯著豐富臨床治療手段，更有望提升患者生存質(zhì)量，降低致命性發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)，從而推動(dòng)我國(guó)HAE規(guī)范化診療水平的整體進(jìn)步。

校對(duì) 盧茜