資訊導(dǎo)覽

? 集采產(chǎn)品“一票制”加速落地

? 加快生物醫(yī)藥領(lǐng)域外商投資項(xiàng)目落地投產(chǎn)

? 國家衛(wèi)健委明確醫(yī)藥領(lǐng)域腐敗問題整治重點(diǎn)

? “三陽”來了？新變異株EG.5流行趨勢(shì)上升

? 禮來口服減肥GLP-1藥物在中國啟動(dòng)3期臨床

? 諾和諾德收購減肥藥開發(fā)商Inversago

? 首款治療產(chǎn)后抑郁癥口服藥獲FDA批準(zhǔn)

? Vistagen“社恐”新藥三期臨床成功

? FDA批準(zhǔn)益普生創(chuàng)新療法，治療“石頭人癥”

? FDA加速批準(zhǔn)強(qiáng)生first-in-class雙特異性抗體

? 15億元！再生元收購一家AAV基因療法公司

? 啟明醫(yī)療人工心臟瓣膜在美獲批臨床研究

? 金域醫(yī)學(xué)擬2.22億元出售CRO子公司72%股權(quán)

? 超10億美元！恒瑞醫(yī)藥又一創(chuàng)新藥授權(quán)“出海”

? 國產(chǎn)介入式人工心臟獲FDA“突破性設(shè)備”認(rèn)定

行業(yè)大事

集采產(chǎn)品“一票制”加速落地

近日，湖南省醫(yī)保局、湖南省財(cái)政廳、湖南省衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于實(shí)施醫(yī)保基金直接結(jié)算集中帶量采購中選產(chǎn)品醫(yī)藥貨款的通知》（以下簡稱《通知》）。《通知》明確，10月1日起，湖南全省實(shí)施集采中選藥品和耗材貨款由醫(yī)保基金直接結(jié)算。

目前，已有山東、陜西、江西、貴州、福建、天津、遼寧、河南、湖南等省開始實(shí)施這一政策。隨著政策逐漸落地，集采中選結(jié)果執(zhí)行后的回款問題得到進(jìn)一步解決，長期存在的醫(yī)院拖欠藥企貨款的三角債問題也將“清算”，使得集采的成果更能在回款環(huán)節(jié)體現(xiàn)。

業(yè)內(nèi)人士表示，在藥品、耗材帶量采購之前，全渠道銷售的毛利相對(duì)較高，即使醫(yī)療機(jī)構(gòu)的回款周期有所拖延，資金的時(shí)間成本也能夠通過一些環(huán)節(jié)解決；然而，在帶量采購之后，藥品、耗材采購價(jià)格大大降低，流通、渠道利潤空間被大幅壓縮，如果只考慮配送費(fèi)用，及時(shí)回款就顯得尤為重要。

如今，藥品流通迎來全面改革，藥品生產(chǎn)企業(yè)、醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)、商業(yè)流通公司、醫(yī)保支付終端等正在重新構(gòu)建各自的職能與位置。帶量采購在壓出藥品價(jià)格水分的同時(shí)，也正在對(duì)醫(yī)藥流通行業(yè)產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響，藥品企業(yè)與醫(yī)保基金直接結(jié)算，“一票制”進(jìn)程正在全面加速。

加快生物醫(yī)藥領(lǐng)域外商投資項(xiàng)目落地投產(chǎn)

8月13日，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化外商投資環(huán)境 加大吸引外商投資力度的意見》。

其中，意見明確提出，支持外商投資在華設(shè)立研發(fā)中心，與國內(nèi)企業(yè)聯(lián)合開展技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用，鼓勵(lì)外商投資企業(yè)及其設(shè)立的研發(fā)中心承擔(dān)重大科研攻關(guān)項(xiàng)目。在符合有關(guān)法律法規(guī)的前提下，加快生物醫(yī)藥領(lǐng)域外商投資項(xiàng)目落地投產(chǎn)，鼓勵(lì)外商投資企業(yè)依法在境內(nèi)開展境外已上市細(xì)胞和基因治療藥品臨床試驗(yàn)，優(yōu)化已上市境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)的申報(bào)程序。支持先進(jìn)制造、現(xiàn)代服務(wù)、數(shù)字經(jīng)濟(jì)等領(lǐng)域外商投資企業(yè)與各類職業(yè)院校（含技工院校）、職業(yè)培訓(xùn)機(jī)構(gòu)開展職業(yè)教育和培訓(xùn)。

國家衛(wèi)健委明確醫(yī)藥領(lǐng)域腐敗問題集中整治重點(diǎn)

8月15日，國家衛(wèi)生健康委就全國醫(yī)藥領(lǐng)域腐敗問題集中整治工作發(fā)布有關(guān)問答。

針對(duì)當(dāng)前醫(yī)藥領(lǐng)域出現(xiàn)的腐敗問題，開展集中整治的重點(diǎn)內(nèi)容和措施有哪些？

國家衛(wèi)生健康委回答指出，此次集中整治的內(nèi)容重點(diǎn)在六個(gè)方面：一是醫(yī)藥領(lǐng)域行政管理部門以權(quán)尋租；二是醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)內(nèi)“關(guān)鍵少數(shù)”和關(guān)鍵崗位，以及藥品、器械、耗材等方面的“帶金銷售”；三是接受醫(yī)藥領(lǐng)域行政部門管理指導(dǎo)的社會(huì)組織利用工作便利牟取利益；四是涉及醫(yī)保基金使用的有關(guān)問題；五是醫(yī)藥生產(chǎn)經(jīng)營企業(yè)在購銷領(lǐng)域的不法行為；六是醫(yī)務(wù)人員違反《醫(yī)療機(jī)構(gòu)工作人員廉潔從業(yè)九項(xiàng)準(zhǔn)則》。通過采取自查自糾、集中整治、總結(jié)整改等措施，對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的突出腐敗問題，進(jìn)行全領(lǐng)域、全鏈條、全覆蓋的系統(tǒng)治理，建立完善一系列長效機(jī)制，確保工作取得實(shí)效。

“三陽”來了？新變異株EG.5流行趨勢(shì)上升

近期，新冠病毒變異株EG.5感染病例在全球多地呈上升趨勢(shì)。世界衛(wèi)生組織將EG.5列為“需要留意的變異株”。

據(jù)悉，世衛(wèi)組織通過評(píng)估病毒變異株的傳播能力和變異能力等，將變異株分為“監(jiān)視下的”變異株、“需要留意的”變異株、“需要關(guān)注的”變異株三個(gè)類別。

變異株EG.5事實(shí)上仍然是屬于奧密克戎變異株家族的一員，它是新冠病毒奧密克戎亞變異株XBB.1.9.2的“后代”。對(duì)于EG.5及其亞變異株EG.5.1，EG.5.1具有XBB.1.9.2所沒有的兩個(gè)重要的附加突變，即F456L和Q52H，而EG.5僅具有F456L突變。EG.5.1中額外的微小變化，也就是刺突蛋白中的Q52H突變，使其在傳播方面比EG.5更具優(yōu)勢(shì)。

國際動(dòng)態(tài)

禮來口服減肥GLP-1藥物在中國啟動(dòng)3期臨床

8月11日，中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)官網(wǎng)顯示，禮來公司（Eli Lilly and Company）已經(jīng)啟動(dòng)一項(xiàng)國際多中心（含中國）3期臨床研究（ATTAIN-1研究），在肥胖或超重伴體重相關(guān)合并癥的受試者中評(píng)價(jià)LY3502970與安慰劑相比的有效性和安全性。

公開資料顯示，LY3502970（orforglipron）是一款每日一次口服小分子GLP-1受體（GLP-1R）激動(dòng)劑。禮來今年6月公布的2期臨床研究結(jié)果顯示，肥胖或超重成年人接受orforglipron治療36周后平均體重減輕了14.7%。

根據(jù)禮來公開資料，orforglipron是該公司首款口服非肽GLP-1受體激動(dòng)劑。該產(chǎn)品由Chugai Pharmaceutical公司發(fā)現(xiàn)，于2018年授權(quán)給禮來公司。該藥的一個(gè)顯著優(yōu)勢(shì)在于，它是一種非肽分子，這使其更容易被制造和包裝成藥片。與同類作用機(jī)制的療法相比，這一特性還可能有助于提高產(chǎn)品在患者中的可負(fù)擔(dān)性和可及性。

10.75億美元，諾和諾德收購減肥藥開發(fā)商Inversago

8月10日，諾和諾德宣布在達(dá)到某些開發(fā)和商業(yè)里程碑的情況下，以最高 10.75 億美元的現(xiàn)金收購 Inversago Pharma。

諾和諾德收購Inversago Pharma的動(dòng)作進(jìn)一步表明了其在醫(yī)藥領(lǐng)域的長遠(yuǎn)布局，特別是在小分子減肥藥方面。Inversago Pharma的INV-202作為一個(gè)CB1反向激活劑，有望避免之前類似藥物的安全性問題，為肥胖和糖尿病患者帶來新的治療希望。INV-202 優(yōu)先阻斷外周組織（如脂肪組織、胃腸道、腎臟、肝臟、胰腺、肌肉和肺部）中的受體蛋白CB1，CB1在新陳代謝和食欲調(diào)節(jié)中發(fā)揮著重要作用。

Inversago Pharma將繼續(xù)專注于順利完成正在進(jìn)行和計(jì)劃進(jìn)行的試驗(yàn)，同時(shí)與諾和諾德密切合作。此次收購的完成取決于是否獲得相關(guān)監(jiān)管部門的批準(zhǔn)和其他慣例條件，預(yù)計(jì)將于2023年底前完成。

首款治療產(chǎn)后抑郁癥口服藥獲FDA批準(zhǔn)

近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了Biogen和Sage Therapeutics公司生產(chǎn)的首個(gè)用于治療產(chǎn)后抑郁癥(PPD)的口服藥。

據(jù)路透社8月4日?qǐng)?bào)道，上述兩家公司計(jì)劃在2023年年底前開始以Zurzuvae品牌銷售這種名為祖拉諾酮（Zuranolone）的藥物。該藥物可用于治療重度抑郁癥 (MDD) 、臨床抑郁癥以及產(chǎn)后抑郁癥。另據(jù)美國CBS新聞8月5日消息，患者每天需服用祖拉諾酮一次，并持續(xù)服用14天。

產(chǎn)后抑郁癥是一種嚴(yán)重的精神疾病，會(huì)影響女性恢復(fù)正常生理功能，同時(shí)可能破壞母親與孩子之間的關(guān)系。據(jù)悉，2021年美國約有2100萬成年人至少患有一次重度抑郁癥，該病癥的特點(diǎn)是持續(xù)感到悲傷。產(chǎn)后抑郁癥則影響了約七分之一的分娩女性。我國數(shù)據(jù)顯示近年來產(chǎn)后抑郁癥的發(fā)病率在15%－30%。

“社恐”新藥三期臨床成功 股價(jià)大漲近700%

美國時(shí)間8月7日，Vistagen公司宣布，其在研fasedienol（PH94B）鼻噴劑在治療社交焦慮癥（SAD）成人患者的臨床3期PALISADE-2試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，試驗(yàn)組患者在公開演講挑戰(zhàn)中表現(xiàn)出平均主觀痛苦單位量表（SUDS）評(píng)分顯著快速下降。

Vistagen公司在新聞稿中表示，這是美國15年來首個(gè)社交焦慮障礙在研療法在3期試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。公開資料顯示，PH94B的中國權(quán)益歸藹睦醫(yī)療所有，已在中國獲批開展3期臨床研究。

該公司股票在盤前一度上漲2370%，當(dāng)天收盤大漲676.79%，市值站上1億美元。

根據(jù)公司官網(wǎng)介紹，Vistagen是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)新型藥物為病人治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及減輕病癥。他們主要產(chǎn)品為抗抑郁藥。

社交恐懼癥（social phobia）又稱社交焦慮障礙（social anxiety disorder，SAD）。雖然網(wǎng)絡(luò)上經(jīng)常有人“開玩笑”說自己是社恐，但實(shí)際上的社交恐懼癥，遠(yuǎn)不如網(wǎng)上所描述的輕松，它又被稱作社交焦慮障礙。患者常常表現(xiàn)出對(duì)社交場景及公開場合的害怕、恐懼和擔(dān)憂焦慮，出現(xiàn)心慌、心悸、手抖等嚴(yán)重生理反應(yīng)。

FDA批準(zhǔn)益普生創(chuàng)新療法，治療“石頭人癥”

8月17日，益普生（Ipsen）宣布美國FDA已批準(zhǔn)Sohonos（palovarotene）上市，用于在進(jìn)行性肌肉骨化癥（FOP）患者中降低新骨化組織的產(chǎn)生。適用人群為FOP成人患者，8歲以上的女性兒童患者和10歲以上的男性兒童患者。新聞稿指出，Sohonos是FDA批準(zhǔn)首個(gè)治療FOP的藥物。

進(jìn)行性肌肉骨化癥的一個(gè)俗稱是“石頭人癥”，意指隨著疾病的發(fā)展，人會(huì)像石頭一樣無法活動(dòng)。這一罕見病的主要癥狀是人體中原本柔軟、有彈性的肌肉和結(jié)締組織會(huì)在輕微受傷后就出現(xiàn)炎癥，并且會(huì)變成骨骼，將原本可以自由活動(dòng)的關(guān)節(jié)鎖死在一個(gè)位置上。肘關(guān)節(jié)、膝關(guān)節(jié)的鎖死會(huì)讓患者手臂和腿永遠(yuǎn)固定在一個(gè)角度，顎骨關(guān)節(jié)的融合會(huì)影響他們進(jìn)食和說話的能力，而胸腔肋骨周圍組織的骨化會(huì)導(dǎo)致他們呼吸困難。對(duì)于這種罕見病患者來說，即便受到最精細(xì)的保護(hù)，骨化仍然會(huì)不斷發(fā)生，最終他們的身體里會(huì)長出第二套骨骼。如果沒有疾病改善治療，目前的管理僅限于姑息治療，最終，F(xiàn)OP患者的中位預(yù)期壽命將因呼吸問題和心肺功能衰竭縮短到56歲。

FDA加速批準(zhǔn)強(qiáng)生first-in-class雙特異性抗體

日前，強(qiáng)生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen Pharmaceutical Companies）公司宣布，美國FDA已加速批準(zhǔn)Talvey（talquetamab）用于既往接受過至少4種以上前期療法（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體）的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的治療。基于緩解率和響應(yīng)持久性，該適應(yīng)癥獲得加速批準(zhǔn)。該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。

多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，可影響一種稱為漿細(xì)胞的白細(xì)胞，漿細(xì)胞存在于骨髓中。在多發(fā)性骨髓瘤中，這些漿細(xì)胞發(fā)生變化，迅速擴(kuò)散并以腫瘤取代骨髓中的正常細(xì)胞。多發(fā)性骨髓瘤是第三大常見血癌，多發(fā)性骨髓瘤患者的5年相對(duì)生存率為59.8%。雖然一些被診斷為多發(fā)性骨髓瘤的人最初沒有癥狀，但大多數(shù)患者被診斷出的癥狀可能包括骨折或疼痛、紅細(xì)胞計(jì)數(shù)低、疲倦、高鈣水平和腎臟問題或感染。

15億元！再生元收購一家AAV基因療法公司

近日，Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（再生元，納斯達(dá)克：REGN）宣布，已同意以每股4美元的現(xiàn)金收購Decibel Therapeutics，Inc.（納斯達(dá)克：DBTX），交易價(jià)值約為1.09億美元，如果實(shí)現(xiàn)CVR里程碑，總股權(quán)價(jià)值高達(dá)約2.13億美元（折合人民幣約15.36億）。

Decibel是一家專注于針對(duì)聽力障礙開發(fā)基因治療藥物的生物技術(shù)公司。Decibel 和Regeneron于2017年建立了初步合作，并于2021年宣布延長其合作，目前正在開發(fā)三種針對(duì)不同形式的先天性、單基因聽力損失的基因治療項(xiàng)目。其中，DB-OTO目前正在進(jìn)行全球1/2期臨床試驗(yàn)，此療法是一種針對(duì)因otoferlin基因突變導(dǎo)致聽力損失的患者的基于雙AAV載體的基因療法，搭載的治療基因在毛細(xì)胞特異性啟動(dòng)子 (Myo 15) 的控制下啟動(dòng)基因的表達(dá)，該療法通過標(biāo)準(zhǔn)的人工耳蝸植入手術(shù)給藥。

國藥創(chuàng)新

啟明醫(yī)療人工心臟瓣膜在美獲批關(guān)鍵性臨床研究

啟明醫(yī)療宣布，公司自主研發(fā)的經(jīng)導(dǎo)管人工肺動(dòng)脈瓣膜置換（TPVR）系統(tǒng)VenusP-Valve，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)其研究性器械豁免(Investigational Device Exemption，IDE）申請(qǐng)，此次批準(zhǔn)為不帶附加條件的完全批準(zhǔn)（Full Approval）。VenusP-Valve成為首個(gè)獲得美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)行臨床研究的中國產(chǎn)人工心臟瓣膜，創(chuàng)出中國瓣膜出海的新紀(jì)錄。

金域醫(yī)學(xué)擬2.22億元出售CRO子公司72%股權(quán)

8月11日，金域醫(yī)學(xué)發(fā)布公告稱，公司擬按照估值3.07億元向鑫鴻域、鑫泓瑞、鑫墁利及公司高級(jí)管理人員謝江濤分別出售全資子公司金墁利20.4057%、14.4717%、31.0675%及6.0551%股權(quán)，交易金額分別為人民幣6,280.87萬元、4454.39萬元、9562.58萬元及1863.76萬元，合計(jì)轉(zhuǎn)讓72%的股權(quán)，交易金額總計(jì)2.22億元人民幣。公告顯示，本次交易的交易對(duì)方謝江濤為金域醫(yī)學(xué)高級(jí)管理人員；鑫鴻域及鑫泓瑞之執(zhí)行事務(wù)合伙人均為謝江濤；鑫墁利為金域醫(yī)學(xué)董事長、實(shí)際控制人梁耀銘個(gè)人獨(dú)資企業(yè)。金域醫(yī)學(xué)董事嚴(yán)婷、曾湛文、郝必喜、汪令來，金域醫(yī)學(xué)監(jiān)事鄒小鳳、周麗琴，金域醫(yī)學(xué)高級(jí)管理人員楊萬豐為鑫鴻域之有限合伙人。

超10億美元！恒瑞醫(yī)藥又一創(chuàng)新藥授權(quán)“出海”

8月14日，恒瑞醫(yī)藥發(fā)布公告，宣布與美國OneBio公司達(dá)成協(xié)議，將具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類新藥SHR-1905注射液（以下簡稱“SHR-1905”）項(xiàng)目有償許可給OneBio。

雙方約定，基于SHR-1905在美國、日本和約定的歐洲國家分別首次獲批上市及實(shí)際年凈銷售額情況，OneBio將向恒瑞醫(yī)藥支付累計(jì)不超過10.25億美元的研發(fā)及銷售里程碑款，同時(shí)，恒瑞醫(yī)藥將享受實(shí)際年凈銷售額兩位數(shù)比例的銷售提成。

SHR-1905為恒瑞自主研發(fā)且具有知識(shí)產(chǎn)權(quán)的胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）單克隆抗體，可以阻斷炎癥細(xì)胞因子的釋放，抑制下游炎癥信號(hào)的傳導(dǎo)，最終改善炎癥狀態(tài)并控制疾病進(jìn)展。此外，基于差異化的分子設(shè)計(jì)，SHR-1905有望成為同類最佳（Best-in-class）。

公告顯示，SHR-1905于2021年5月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)開展用于哮喘的臨床試驗(yàn)，2023年5月獲批開展慢性鼻竇炎伴鼻息肉適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，目前均處于臨床Ⅱ期。

國產(chǎn)介入式人工心臟獲FDA“突破性設(shè)備”認(rèn)定

近日，心擎醫(yī)療介入式人工心臟NyokAssist?獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）“突破性設(shè)備（Breakthrough Device）”認(rèn)定，成為了國內(nèi)首個(gè)獲此認(rèn)定的介入式人工心臟。這不僅代表該產(chǎn)品的創(chuàng)新性以及臨床價(jià)值受到國際認(rèn)可，同時(shí)也將加速其在美國的準(zhǔn)入審批速度。

介入式人工心臟，即經(jīng)皮置入心室輔助裝置，是將小型血泵經(jīng)皮以介入方式置入心室，通過血泵的作用引流血液進(jìn)入動(dòng)脈系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)部分或全部替代心臟泵血功能，起到維持人體血液循環(huán)的作用。多用于急性心肌梗死救治、高危PCI手術(shù)防護(hù)等臨床場景。但其介入尺寸與血管并發(fā)癥、出血、輸血以及嚴(yán)重不良心血管事件之間存在高度相關(guān)性。

目前全球唯一用于臨床使用的產(chǎn)品，是強(qiáng)生公司的Impella CP裝置，介入尺寸為14Fr，容易產(chǎn)生血管并發(fā)癥，且不利于血管狹窄患者使用。為了解決這一痛點(diǎn)，強(qiáng)生公司的最新一代產(chǎn)品將更小的介入尺寸作為其迭代方向。由此可見，更小的介入尺寸是國際頂尖醫(yī)療器械科技公司尋求技術(shù)突破的核心要點(diǎn)。

全球范圍內(nèi)，Abiomed的Impella系列目前唯一獲得美國FDA批準(zhǔn)的介入式人工心臟技術(shù)，但其介入尺寸大（14Fr）、電機(jī)內(nèi)置發(fā)熱、轉(zhuǎn)速過高等問題仍有巨大的改進(jìn)空間。今年以來，Impella連續(xù)收到兩次一級(jí)召回。

責(zé)編 | 念 知